Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tideglusib til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (TIDALS)

24. januar 2025 opdateret af: University of Zurich

Tideglusib til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (TIDALS): et randomiseret placebo-kontrolleret fase II-forsøg

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en alvorlig neurodegenerativ tilstand, hovedsageligt karakteriseret ved progressiv svaghed og svind af lemmer, åndedræts- og bulbarmuskler. Respiratorisk insufficiens fører til et dødeligt udfald efter en gennemsnitlig sygdomsvarighed på kun tre til fem år. Sygdommen er karakteriseret ved patologiske ophobninger af et protein kaldet TDP-43, som kan findes i store kortikale og subkortikale områder af post-mortem ALS-hjerne.

Ingen årsagsbehandling for denne tilstand er kendt til dato, og der er et stort udækket behov for at udvikle nye strategier for at standse eller bremse dens progression.

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Tideglusib, en behandling, der allerede er i kliniske forsøg for andre neuromuskulære tilstande, hos patienter med ALS. Det antages, at dette lægemiddel kan have en betydelig terapeutisk fordel i denne population på grund af hans virkemåde: I ALS-musemodellen reducerer Tideglusib signifikant mængden af ​​akkumulerede TDP-43-proteiner i cellerne.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern
        • Kontakt:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Schweiz, 1205
      • Lausanne, Schweiz
        • University Hospital Lausanne
        • Kontakt:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Schweiz
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Kontakt:
          • Markus Weber
      • Zürich, Schweiz
        • University Hospital Zürich
        • Kontakt:
          • Hans Jung

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mulig, sandsynlig (klinisk eller laboratorieunderstøttet) eller sikker ALS i henhold til den reviderede version af El Escorial-kriterierne
  • Sygdomsvarighed < 18 måneder
  • Vitalkapacitet på mere end 60 % af normal (defineret som langsom vitalkapacitet, bedst af tre målinger)
  • Alder mere end 18 år
  • På en stabil dosis af riluzol i mindst fire uger eller ikke at tage riluzol
  • På en stabil dosis af edaravon i mindst fire uger eller ikke at tage edaravone
  • I stand til grundigt at forstå alle givet oplysninger og give fuldt informeret samtykke i henhold til GCP

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i et andet klinisk studie inden for de foregående 12 uger
  • Påvist SOD1- eller FUS - mutation
  • Trakeostomi eller assisteret ventilation af enhver type i de foregående tre måneder
  • Graviditet eller ammende kvinder
  • Enhver medicinsk tilstand, der vides at have en sammenhæng med motorneuron dysfunktion, som kan forvirre eller sløre diagnosen ALS
  • Tilstedeværelse af enhver samtidig livstruende sygdom eller svækkelse, der sandsynligvis vil forstyrre funktionel vurdering
  • Bevis på en alvorlig psykiatrisk lidelse eller klinisk tydelig demens, der udelukker evaluering af symptomer
  • Alkoholisme
  • Kardiovaskulær lidelse/arytmi
  • Nedsat nyrefunktion, defineret som kreatininniveauer på 2,5 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Nedsat leverfunktion, defineret som aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) på 3 x ULN
  • Antagelig ikke at være samarbejdsvillig eller overholde forsøgskrav som vurderet af efterforskeren, eller ude af stand til at nås i nødstilfælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tideglusib
Patienterne får 1000 mg Tideglusib én gang dagligt pr
Medicin: Tideglusib
1000 mg/dag pr. os
Placebo komparator: Placebo
Patienterne får placebo-matchende Tideglusib 100 mg én gang dagligt pr. os
Medicin: Tideglusib
1000 mg/dag pr. os

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stigning i Alanine Aminotransferase
Tidsramme: 14 uger
Forøgelse af alaninaminotransferase < 3x af øvre normalgrænse
14 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mest almindelige bivirkning
Tidsramme: 14 uger
Forekomst af diarré hos mindre end 18 % af patienterne
14 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativt resultat: klinisk effekt
Tidsramme: 14 uger
Forskellen i fald i point på den reviderede ALS funktionel vurderingsskala mellem de to undersøgelsesarme
14 uger
Udforskende resultat: vital kapacitet
Tidsramme: 14 uger
langsom vitalkapacitet i %
14 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Zurich

Samarbejdspartnere

University Hospital, Geneva
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

3. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TIDALS_01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Tideglusib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner