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Tideglusib per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (TIDALS)

1 giugno 2023 aggiornato da: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (TIDALS): uno studio randomizzato di fase II controllato con placebo

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una grave condizione neurodegenerativa, caratterizzata principalmente da progressiva debolezza e atrofia degli arti, dei muscoli respiratori e bulbari. L'insufficienza respiratoria porta a un esito fatale dopo una durata media della malattia di soli tre o cinque anni. La malattia è caratterizzata da accumuli patologici di una proteina chiamata TDP-43, che può essere trovata in ampie aree corticali e subcorticali dei cervelli SLA post-mortem.

Ad oggi non è noto alcun trattamento causale per questa condizione e vi è un grande bisogno insoddisfatto di sviluppare nuove strategie per arrestare o rallentare la sua progressione.

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e la tollerabilità di Tideglusib, un trattamento che è già in sperimentazione clinica per altre condizioni neuromuscolari, in pazienti con SLA. Si presume che questo farmaco possa avere un significativo beneficio terapeutico in questa popolazione a causa della sua modalità di azione: nel modello murino SLA, Tideglusib riduce significativamente la quantità di proteine ​​TDP-43 accumulate all'interno delle cellule.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

98

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • University Hospital Bern
        • Contatto:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Svizzera, 1205
      • Lausanne, Svizzera
        • University Hospital Lausanne
        • Contatto:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Svizzera
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Contatto:
          • Markus Weber
      • Zürich, Svizzera
        • University Hospital Zurich
        • Contatto:
          • Hans Jung

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SLA possibile, probabile (supportata clinicamente o in laboratorio) o definita secondo la versione rivista dei criteri di El Escorial
  • Durata della malattia < 18 mesi
  • Capacità vitale superiore al 60% del normale (definita come capacità vitale lenta, al meglio delle tre misurazioni)
  • Età superiore a 18 anni
  • Su una dose stabile di riluzolo per almeno quattro settimane o senza assumere riluzolo
  • Con una dose stabile di edaravone per almeno quattro settimane o senza assumere edaravone
  • In grado di comprendere a fondo tutte le informazioni fornite e di fornire il pieno consenso informato secondo GCP

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a un altro studio clinico nelle 12 settimane precedenti
  • Mutazione SOD1 o FUS comprovata
  • Tracheostomia o ventilazione assistita di qualsiasi tipo nei tre mesi precedenti
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione medica nota per avere un'associazione con la disfunzione del motoneurone che potrebbe confondere o oscurare la diagnosi di SLA
  • Presenza di qualsiasi malattia concomitante pericolosa per la vita o menomazione che possa interferire con la valutazione funzionale
  • Evidenza di un grave disturbo psichiatrico o demenza clinicamente evidente che preclude la valutazione dei sintomi
  • Alcolismo
  • Patologie cardiovascolari/aritmie
  • Funzionalità renale compromessa, definita come livelli di creatinina di 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Funzionalità epatica compromessa, definita come aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) di 3 x ULN
  • Responsabilità di non collaborare o di non rispettare i requisiti del processo valutati dallo sperimentatore, o impossibilità di essere raggiunta in caso di emergenza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tideglusib
I pazienti ricevono 1000 mg di Tideglusib una volta al giorno per os
Droga: Tideglusib
1000 mg/die per os
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti ricevono un placebo corrispondente a Tideglusib 100 mg una volta al giorno per os
Droga: Tideglusib
1000 mg/die per os

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento dell'alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: 14 settimane
Aumento dell'alanina aminotransferasi < 3 volte rispetto al limite superiore della norma
14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto collaterale più comune
Lasso di tempo: 14 settimane
Presenza di diarrea in meno del 18% dei pazienti
14 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato esplorativo: efficacia clinica
Lasso di tempo: 14 settimane
Differenza di diminuzione dei punti sulla Revised ALS Functional Rating Scale tra i due bracci dello studio
14 settimane
Esito esplorativo: capacità vitale
Lasso di tempo: 14 settimane
capacità vitale lenta in %
14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Collaboratori

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Investigatori

  • Investigatore principale: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TIDALS_01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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