Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tideglusib pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (TIDALS)

1. června 2023 aktualizováno: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (TIDALS): randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze II

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je závažný neurodegenerativní stav, charakterizovaný především progresivní slabostí a ochabováním končetin, dýchacích a bulbárních svalů. Respirační nedostatečnost vede k smrtelnému výsledku po průměrné době trvání onemocnění pouze tři až pět let. Onemocnění je charakterizováno patologickým nahromaděním proteinu zvaného TDP-43, který lze nalézt ve velkých kortikálních a subkortikálních oblastech mozků posmrtné ALS.

Dosud není známa žádná kauzální léčba tohoto stavu a existuje velká neuspokojená potřeba vyvinout nové strategie, aby se jeho progrese zastavila nebo zpomalila.

Cílem této studie je otestovat bezpečnost a snášenlivost Tideglusibu, léčby, která je již v klinických studiích pro jiná nervosvalová onemocnění, u pacientů s ALS. Předpokládá se, že tento lék může mít významný terapeutický přínos v této populaci díky jeho mechanismu účinku: V ALS myším modelu Tideglusib významně snižuje množství akumulovaných proteinů TDP-43 v buňkách.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

98

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • University Hospital Bern
        • Kontakt:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Švýcarsko, 1205
      • Lausanne, Švýcarsko
        • University Hospital Lausanne
        • Kontakt:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Švýcarsko
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Kontakt:
          • Markus Weber
      • Zürich, Švýcarsko
        • University Hospital Zurich
        • Kontakt:
          • Hans Jung

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Možná, pravděpodobná (klinicky nebo laboratorně podporovaná) nebo definitivní ALS podle revidované verze kritérií El Escorial
  • Doba trvání onemocnění < 18 měsíců
  • Vitální kapacita více než 60 % normálu (definovaná jako pomalá vitální kapacita, nejlepší ze tří měření)
  • Věk více než 18 let
  • Na stabilní dávce riluzolu po dobu nejméně čtyř týdnů nebo neužívat riluzol
  • Na stabilní dávce edaravonu po dobu nejméně čtyř týdnů nebo bez užívání edaravonu
  • Schopnost důkladně porozumět všem poskytnutým informacím a poskytnout úplný informovaný souhlas podle GCP

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast v jiné klinické studii během předchozích 12 týdnů
  • Prokázaná mutace SOD1- nebo FUS
  • Tracheostomie nebo asistovaná ventilace jakéhokoli typu během předchozích tří měsíců
  • Těhotenství nebo kojící ženy
  • Jakýkoli zdravotní stav, o kterém je známo, že má souvislost s dysfunkcí motorických neuronů, která by mohla zmást nebo zatemnit diagnózu ALS
  • Přítomnost jakéhokoli doprovodného život ohrožujícího onemocnění nebo poškození, které pravděpodobně naruší funkční hodnocení
  • Důkazy o závažné psychiatrické poruše nebo klinicky evidentní demenci vylučující hodnocení symptomů
  • Alkoholismus
  • Kardiovaskulární porucha/arytmie
  • Porucha funkce ledvin, definovaná jako hladiny kreatininu 2,5 x horní hranice normálu (ULN)
  • Zhoršená funkce jater, definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) 3x ULN
  • Pravděpodobnost nespolupracující nebo dodržení zkušebních požadavků podle posouzení zkoušejícího nebo nemožnost zastižení v případě nouze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tideglusib
Pacienti dostávají 1000 mg Tideglusibu jednou denně per os
Lék: Tideglusib
1000 mg/den per os
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti dostávají placebo odpovídající Tideglusib 100 mg jednou denně per os
Lék: Tideglusib
1000 mg/den per os

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení alaninaminotransferázy
Časové okno: 14 týdnů
Zvýšení alaninaminotransferázy < 3x horní hranice normálu
14 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejčastější vedlejší účinek
Časové okno: 14 týdnů
Výskyt průjmu u méně než 18 % pacientů
14 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky průzkumu: klinická účinnost
Časové okno: 14 týdnů
Rozdíl v poklesu v bodech na revidované škále funkčního hodnocení ALS mezi dvěma rameny studie
14 týdnů
Výsledek průzkumu: vitální kapacita
Časové okno: 14 týdnů
pomalá vitální kapacita v %
14 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Geneva

Spolupracovníci

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIDALS_01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tideglusib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit