Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tideglusib w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (TIDALS)

1 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (TIDALS): randomizowane badanie fazy II z kontrolą placebo

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to ciężka choroba neurodegeneracyjna, charakteryzująca się głównie postępującym osłabieniem i zanikiem kończyn, mięśni oddechowych i opuszkowych. Niewydolność oddechowa prowadzi do zgonu po średnim czasie trwania choroby wynoszącym zaledwie od trzech do pięciu lat. Choroba charakteryzuje się patologicznymi nagromadzeniami białka o nazwie TDP-43, które można znaleźć w dużych korowych i podkorowych obszarach mózgu pośmiertnego ALS.

Do tej pory nie jest znane żadne leczenie przyczynowe tego stanu i istnieje duża niezaspokojona potrzeba opracowania nowych strategii w celu zatrzymania lub spowolnienia jego postępu.

Celem tego badania jest przetestowanie bezpieczeństwa i tolerancji Tideglusib, leczenia, które jest już w fazie badań klinicznych innych schorzeń nerwowo-mięśniowych u pacjentów z ALS. Przypuszcza się, że lek ten może przynieść znaczące korzyści terapeutyczne w tej populacji ze względu na jego sposób działania: W mysim modelu ALS Tideglusib znacznie zmniejsza ilość nagromadzonych białek TDP-43 w komórkach.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • University Hospital Bern
        • Kontakt:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Szwajcaria, 1205
      • Lausanne, Szwajcaria
        • University Hospital Lausanne
        • Kontakt:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Szwajcaria
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Kontakt:
          • Markus Weber
      • Zürich, Szwajcaria
        • University Hospital Zurich
        • Kontakt:
          • Hans Jung

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Możliwy, prawdopodobny (potwierdzony klinicznie lub laboratoryjnie) lub określony ALS zgodnie ze zmienioną wersją kryteriów El Escorial
  • Czas trwania choroby < 18 miesięcy
  • Pojemność życiowa powyżej 60% normy (zdefiniowana jako wolna pojemność życiowa, najlepszy z trzech pomiarów)
  • Wiek powyżej 18 lat
  • na stałej dawce riluzolu przez co najmniej cztery tygodnie lub niestosowanie riluzolu
  • na stałej dawce edarawonu przez co najmniej cztery tygodnie lub niestosowanie edarawonu
  • Zdolny do dokładnego zrozumienia wszystkich podanych informacji i wyrażenia w pełni świadomej zgody zgodnie z GCP

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Udowodniona mutacja SOD1- lub FUS-
  • Tracheostomia lub wspomagana wentylacja dowolnego typu w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Każdy stan chorobowy, o którym wiadomo, że ma związek z dysfunkcją neuronu ruchowego, który może utrudniać lub zaciemniać diagnozę ALS
  • Obecność jakiejkolwiek współistniejącej choroby zagrażającej życiu lub upośledzenia, które mogą zakłócać ocenę czynnościową
  • Dowody poważnego zaburzenia psychicznego lub jawnej klinicznie demencji wykluczające ocenę objawów
  • Alkoholizm
  • Zaburzenia sercowo-naczyniowe/arytmia
  • Upośledzona czynność nerek, zdefiniowana jako poziom kreatyniny 2,5 x górna granica normy (GGN)
  • Zaburzenia czynności wątroby, zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) 3 x GGN
  • Odpowiedzialność za brak współpracy lub brak zgodności z wymaganiami badania ocenionymi przez badacza lub brak możliwości kontaktu w nagłych przypadkach

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tideglusib
Pacjenci otrzymują 1000 mg Tideglusib raz na dobę doustnie
Lek: Tideglusib
1000 mg/dobę doustnie
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci otrzymują odpowiednik placebo Tideglusib w dawce 100 mg raz na dobę doustnie
Lek: Tideglusib
1000 mg/dobę doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost aminotransferazy alaninowej
Ramy czasowe: 14 tygodni
Wzrost aminotransferazy alaninowej < 3x górnej granicy normy
14 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najczęstsze działanie niepożądane
Ramy czasowe: 14 tygodni
Występowanie biegunki u mniej niż 18% pacjentów
14 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik eksploracyjny: skuteczność kliniczna
Ramy czasowe: 14 tygodni
Różnica w spadku punktów w poprawionej Skali Oceny Funkcjonalności ALS między dwoma ramionami badania
14 tygodni
Wynik eksploracji: pojemność życiowa
Ramy czasowe: 14 tygodni
wolna pojemność życiowa w %
14 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Współpracownicy

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Śledczy

  • Główny śledczy: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIDALS_01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Tideglusib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj