Тидеглусиб для лечения бокового амиотрофического склероза (TIDALS)
1 июня 2023 г. обновлено: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva
Тидеглусиб для лечения бокового амиотрофического склероза (TIDALS): рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы II
Боковой амиотрофический склероз (БАС) представляет собой тяжелое нейродегенеративное заболевание, в основном характеризующееся прогрессирующей слабостью и истощением конечностей, дыхательных и бульбарных мышц. Дыхательная недостаточность приводит к летальному исходу при средней продолжительности заболевания всего от трех до пяти лет. Заболевание характеризуется патологическим скоплением белка под названием TDP-43, в котором можно обнаружить большие корковые и подкорковые области посмертного БАС головного мозга.
На сегодняшний день не известно причинно-следственной терапии этого состояния, и существует большая неудовлетворенная потребность в разработке новых стратегий, чтобы остановить или замедлить его прогрессирование.
Целью данного исследования является проверка безопасности и переносимости препарата Тидеглусиб, препарата, который уже проходит клинические испытания для лечения других нервно-мышечных заболеваний, у пациентов с БАС. Предполагается, что этот препарат может иметь значительный терапевтический эффект в этой популяции из-за его механизма действия: в модели мышей с БАС Тидеглусиб значительно снижает количество накопленных белков TDP-43 в клетках.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
98
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Annemarie Hübers
- Номер телефона: 0795531171
- Электронная почта: annemarie.hubers@hcuge.ch
Места учебы
-
-
-
Bern, Швейцария
- University Hospital Bern
-
Контакт:
- Olivier Scheidegger
-
Genève, Швейцария, 1205
- University Hospital Geneva
-
Контакт:
- Annemarie Hübers
- Номер телефона: 0795531171
- Электронная почта: annemarie.hubers@hcuge.ch
-
Lausanne, Швейцария
- University Hospital Lausanne
-
Контакт:
- David Benninger
-
Saint-Gall, Швейцария
- Kantonsspital St. Gallen
-
Контакт:
- Markus Weber
-
Zürich, Швейцария
- University Hospital Zürich
-
Контакт:
- Hans Jung
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возможный, вероятный (клинически или лабораторно подтвержденный) или определенный БАС в соответствии с пересмотренной версией критериев Эль-Эскориала.
- Длительность заболевания < 18 мес.
- Жизненная емкость легких более 60% от нормы (определяется как медленная жизненная емкость легких, лучшее из трех измерений)
- Возраст более 18 лет
- На стабильной дозе рилузола в течение как минимум четырех недель или не принимая рилузол
- При стабильной дозе эдаравона в течение как минимум четырех недель или без приема эдаравона
- Способен полностью понять всю предоставленную информацию и дать полное информированное согласие в соответствии с GCP
Критерий исключения:
- Предыдущее участие в другом клиническом исследовании в течение предшествующих 12 недель
- Доказанная SOD1- или FUS-мутация
- Трахеостомия или вспомогательная вентиляция легких любого типа в течение предшествующих трех месяцев
- Беременные или кормящие женщины
- Любое заболевание, о котором известно, что оно связано с дисфункцией двигательных нейронов, что может спутать или скрыть диагноз БАС.
- Наличие любого сопутствующего опасного для жизни заболевания или нарушения, которое может помешать функциональной оценке
- Признаки серьезного психического расстройства или клинически очевидной деменции, препятствующие оценке симптомов
- Алкоголизм
- Сердечно-сосудистые расстройства/аритмии
- Нарушение функции почек, определяемое как уровень креатинина, превышающий верхнюю границу нормы в 2,5 раза (ВГН).
- Нарушение функции печени, определяемое как аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) в 3 раза выше ВГН
- Ответственность за отказ от сотрудничества или соблюдение требований исследования по оценке исследователя или за невозможность связаться в случае крайней необходимости
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тидеглусиб
Пациенты получают 1000 мг Тидеглусиба один раз в день per os.
|
1000 мг/день перорально
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты получают плацебо, соответствующее Тидеглусибу в дозе 100 мг один раз в день per os.
|
1000 мг/день перорально
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Увеличение аланинаминотрансферазы
Временное ограничение: 14 недель
|
Увеличение аланинаминотрансферазы <3x от верхней границы нормы
|
14 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наиболее распространенный побочный эффект
Временное ограничение: 14 недель
|
Возникновение диареи менее чем у 18 % пациентов
|
14 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательский результат: клиническая эффективность
Временное ограничение: 14 недель
|
Разница в снижении баллов по пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС между двумя исследуемыми группами
|
14 недель
|
|
Результат исследования: жизненная емкость
Временное ограничение: 14 недель
|
медленная жизненная емкость легких в %
|
14 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- TIDALS_01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .