Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tideglusib for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (TIDALS)

1. juni 2023 oppdatert av: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (TIDALS): en randomisert placebokontrollert fase II-studie

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en alvorlig nevrodegenerativ tilstand, hovedsakelig preget av progressiv svakhet og sløsing av lemmer, luftveier og bulbar muskler. Respiratorisk insuffisiens fører til dødelig utfall etter en gjennomsnittlig sykdomsvarighet på bare tre til fem år. Sykdommen er preget av patologiske ansamlinger av et protein kalt TDP-43, som kan finnes store kortikale og subkortikale områder av post-mortem ALS-hjerner.

Ingen årsaksbehandling for denne tilstanden er kjent til dags dato, og det er et stort udekket behov for å utvikle nye strategier for å stoppe eller bremse progresjonen.

Målet med denne studien er å teste sikkerheten og toleransen til Tideglusib, en behandling som allerede er i kliniske studier for andre nevromuskulære tilstander, hos pasienter med ALS. Det antas at dette stoffet kan ha en betydelig terapeutisk fordel i denne populasjonen på grunn av hans virkemåte: I ALS-musemodellen reduserer Tideglusib betydelig mengden akkumulerte TDP-43-proteiner i cellene.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • University Hospital Bern
        • Ta kontakt med:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Sveits, 1205
      • Lausanne, Sveits
        • University Hospital Lausanne
        • Ta kontakt med:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Sveits
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Ta kontakt med:
          • Markus Weber
      • Zürich, Sveits
        • University Hospital Zurich
        • Ta kontakt med:
          • Hans Jung

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mulig, sannsynlig (klinisk eller laboratoriestøttet) eller sikker ALS i henhold til den reviderte versjonen av El Escorial-kriteriene
  • Sykdomsvarighet < 18 måneder
  • Vitalkapasitet på mer enn 60 % av normal (definert som langsom vitalkapasitet, best av tre målinger)
  • Alder over 18 år
  • På en stabil dose riluzol i minst fire uker eller ikke tar riluzol
  • På en stabil dose av edaravon i minst fire uker eller ikke tar edaravon
  • I stand til å forstå all informasjon som er gitt og gi fullt informert samtykke i henhold til GCP

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i en annen klinisk studie i løpet av de foregående 12 ukene
  • Påvist SOD1- eller FUS - mutasjon
  • Trakeostomi eller assistert ventilasjon av enhver type i løpet av de foregående tre månedene
  • Graviditet eller ammende kvinner
  • Enhver medisinsk tilstand som er kjent for å ha en assosiasjon med motornevrondysfunksjon som kan forvirre eller skjule diagnosen ALS
  • Tilstedeværelse av enhver samtidig livstruende sykdom eller svekkelse som sannsynligvis vil forstyrre funksjonsvurdering
  • Bevis på en alvorlig psykiatrisk lidelse eller klinisk tydelig demens som utelukker evaluering av symptomer
  • Alkoholisme
  • Kardiovaskulær lidelse/arytmi
  • Nedsatt nyrefunksjon, definert som kreatininnivåer på 2,5 x øvre normalgrense (ULN)
  • Nedsatt leverfunksjon, definert som aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) på 3 x ULN
  • Kan ikke være samarbeidsvillig eller overholde prøvekrav som vurderes av etterforskeren, eller ikke kunne nås i nødstilfeller

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tideglusib
Pasienter får 1000 mg Tideglusib én gang daglig per os
Legemiddel: Tideglusib
1000 mg/dag per os
Placebo komparator: Placebo
Pasienter får placebomatchende Tideglusib 100 mg én gang daglig per os
Legemiddel: Tideglusib
1000 mg/dag per os

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Økning i Alanine Aminotransferase
Tidsramme: 14 uker
Økning i alaninaminotransferase < 3x av øvre normalgrense
14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den vanligste bivirkningen
Tidsramme: 14 uker
Forekomst av diaré hos mindre enn 18 % av pasientene
14 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende resultat: klinisk effekt
Tidsramme: 14 uker
Forskjellen i nedgang i poeng på Revided ALS Functional Rating Scale mellom de to studiearmene
14 uker
Utforskende resultat: vital kapasitet
Tidsramme: 14 uker
langsom vitalkapasitet i %
14 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Samarbeidspartnere

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TIDALS_01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Tideglusib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere