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Tideglusib zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (TIDALS)

1. Juni 2023 aktualisiert von: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (TIDALS): eine randomisierte placebokontrollierte Phase-II-Studie

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwere neurodegenerative Erkrankung, die hauptsächlich durch fortschreitende Schwäche und Schwund der Gliedmaßen, der Atem- und Bulbusmuskulatur gekennzeichnet ist. Die respiratorische Insuffizienz führt bereits nach einer mittleren Krankheitsdauer von drei bis fünf Jahren zu einem tödlichen Ausgang. Die Krankheit ist durch pathologische Ansammlungen eines Proteins namens TDP-43 gekennzeichnet, das in großen kortikalen und subkortikalen Bereichen von postmortalen ALS-Gehirnen gefunden werden kann.

Bisher ist keine kausale Behandlung für diese Erkrankung bekannt, und es besteht ein großer ungedeckter Bedarf an der Entwicklung neuer Strategien, um ihr Fortschreiten aufzuhalten oder zu verlangsamen.

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von Tideglusib, einer Behandlung, die sich bereits in klinischen Studien für andere neuromuskuläre Erkrankungen befindet, bei Patienten mit ALS zu testen. Es wird vermutet, dass dieses Medikament aufgrund seiner Wirkungsweise einen erheblichen therapeutischen Nutzen in dieser Population haben könnte: Im ALS-Mausmodell verringert Tideglusib signifikant die Menge an angesammelten TDP-43-Proteinen innerhalb der Zellen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

98

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern
        • Kontakt:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Schweiz, 1205
      • Lausanne, Schweiz
        • University Hospital Lausanne
        • Kontakt:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Schweiz
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Kontakt:
          • Markus Weber
      • Zürich, Schweiz
        • University Hospital Zurich
        • Kontakt:
          • Hans Jung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mögliche, wahrscheinliche (klinisch oder laborgestützt) oder eindeutige ALS gemäß der überarbeiteten Version der El Escorial-Kriterien
  • Krankheitsdauer < 18 Monate
  • Vitalkapazität von mehr als 60 % des Normalwerts (definiert als langsame Vitalkapazität, Best-of-Three-Messungen)
  • Alter über 18 Jahre
  • Auf einer stabilen Riluzol-Dosis für mindestens vier Wochen oder ohne Einnahme von Riluzol
  • Auf einer stabilen Edaravon-Dosis für mindestens vier Wochen oder ohne Edaravon
  • In der Lage, alle gegebenen Informationen gründlich zu verstehen und gemäß GCP vollständig informiert zuzustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 12 Wochen
  • Nachgewiesene SOD1- oder FUS-Mutation
  • Tracheotomie oder assistierte Beatmung jeglicher Art während der letzten drei Monate
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Jeder medizinische Zustand, von dem bekannt ist, dass er in Verbindung mit einer Funktionsstörung von Motoneuronen steht, was die Diagnose von ALS verfälschen oder verschleiern könnte
  • Vorhandensein einer begleitenden lebensbedrohlichen Erkrankung oder Beeinträchtigung, die wahrscheinlich die funktionelle Beurteilung beeinträchtigt
  • Hinweise auf eine schwere psychiatrische Störung oder klinisch offensichtliche Demenz, die eine Bewertung der Symptome ausschließen
  • Alkoholismus
  • Herz-Kreislauf-Störung/Arrhythmie
  • Eingeschränkte Nierenfunktion, definiert als Kreatininspiegel von 2,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Eingeschränkte Leberfunktion, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) von 3 x ULN
  • Haftung, nicht kooperativ zu sein oder die vom Prüfarzt festgelegten Studienanforderungen einzuhalten oder im Notfall nicht erreichbar zu sein

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tideglusib
Die Patienten erhalten einmal täglich 1000 mg Tideglusib per os
Arzneimittel: Gezeitenglusib
1000 mg/Tag per os
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten erhalten einmal täglich per os ein Placebo, das Tideglusib 100 mg entspricht
Arzneimittel: Gezeitenglusib
1000 mg/Tag per os

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anstieg der Alanin-Aminotransferase
Zeitfenster: 14 Wochen
Anstieg der Alanin-Aminotransferase < 3x der Obergrenze des Normalwerts
14 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigste Nebenwirkung
Zeitfenster: 14 Wochen
Auftreten von Durchfall bei weniger als 18 % der Patienten
14 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Exploratives Ergebnis: klinische Wirksamkeit
Zeitfenster: 14 Wochen
Unterschied des Rückgangs in Punkten auf der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala zwischen den beiden Studienarmen
14 Wochen
Exploratives Ergebnis: Vitalkapazität
Zeitfenster: 14 Wochen
langsame Vitalkapazität in %
14 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Mitarbeiter

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Ermittler

  • Hauptermittler: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIDALS_01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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