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중증 낫적혈구병(SCD)을 가진 소아 참가자에서 CTX001의 안전성 및 유효성 평가

2026년 6월 29일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

중증 낫적혈구병이 있는 소아 피험자에서 CTX001 단회 투여의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구

이것은 중증 SCD 및 수산화요소(HU) 실패 또는 과민증이 있는 소아 참가자를 대상으로 한 단일 용량 공개 라벨 연구입니다. 이 연구는 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)(CTX001)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Düsseldorf, 독일
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • 미국
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • 영국
      • London, 영국
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 다음으로 정의된 중증 SCD의 진단:

    • 문서화된 SCD 유전자형
    • 등록 전 지난 2년 동안 매년 2회 이상의 심각한 VOC 사건 이력
  • 과거 어느 시점에서든 Hydroxyurea 요법 실패 또는 불내성
  • 조사관 판단에 따라 자가 줄기세포 이식 가능

주요 제외 기준:

  • 의지가 있고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자
  • 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT).
  • 임상적으로 중요하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTX001
CTX001(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC). 참가자는 중심 정맥 카테터를 통해 CTX001을 한 번 주입받습니다.
생물학적: CTX001
부설판을 사용한 골수파괴 컨디셔닝 후 정맥내 주입으로 투여합니다.
다른 이름들:
  • 엑사감글로진 오토템셀
  • 엑사셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
최소 12개월 연속으로 심각한 혈관 폐쇄성 위기(VOC)가 없는 참가자 비율(VF12)
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
생착을 한 참가자의 비율(다른 3일 동안 절대 호중구 수[ANC] ≥500/마이크로리터[mcgL]의 3회 연속 측정 중 첫째 날)
기간: CTX001 주입 후 42일 이내
CTX001 주입 후 42일 이내
생착까지의 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 100일 이내 이식 관련 사망(TRM) 발생률
기간: CTX001 주입 후 100일 이내
CTX001 주입 후 100일 이내
CTX001 주입 후 12개월 이내 TRM 발생률
기간: 주입 후 12개월 이내
주입 후 12개월 이내
모든 원인으로 인한 사망의 발생률
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
최소 12개월 동안 중증 VOC로 인한 입원환자 입원이 없는 참가자의 비율(HF12)
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
VF12를 달성한 참가자의 Severe VOC Free 기간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 3개월 동안 지속적인 태아 헤모글로빈(HbF) ≥20%(%)인 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 6개월 동안 HbF가 20% 이상 지속된 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 12개월 동안 HbF가 20% 이상 지속된 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 3개월 동안 HbF가 30% 이상 지속된 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 6개월 동안 HbF가 30% 이상 지속된 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
최소 12개월 동안 HbF가 30% 이상 지속된 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
참가자가 HbF ≥20%에 도달하는 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
참가자가 HbF ≥30%에 도달하는 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 HbF 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 헤모글로빈(Hb) 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 망상적혈구 수의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 간접 빌리루빈의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 합토글로빈의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 기준선(사전 주입)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선(사전 주입)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
시간이 지남에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간이 지남에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
심각한 VOC의 연간 비율의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
중증 VOC에 대한 연간 입원환자 입원율의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
중증 VOC에 대한 연간 입원 기간의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 12개월 이후부터 시작되는 SCD 관련 적응증에 대한 연간 RBC 수혈 건수 및 에피소드의 기준선 대비 상대적 감소
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간이 지남에 따라 검출 가능한 합토글로빈을 가진 참가자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 정규화된 LDH 참가자 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
CTX001 주입 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

CRISPR Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 2일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 6일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 4월 7일

처음 게시됨 (실제)

2022년 4월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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