Evaluación de la seguridad y eficacia de CTX001 en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes grave (ECF)
29 de junio de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis única de CTX001 en sujetos pediátricos con enfermedad de células falciformes grave
Este es un estudio abierto de dosis única en participantes pediátricos con SCD grave e insuficiencia o intolerancia a la hidroxiurea (HU).
El estudio evaluará la seguridad y la eficacia de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPC) (CTX001).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Düsseldorf, Alemania
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Reino Unido
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Diagnóstico de SCD grave según lo definido por:
- Genotipos documentados de SCD
- Historial de al menos dos eventos severos de COV por año durante los dos años anteriores a la inscripción
- Fracaso o intolerancia a la terapia con hidroxiurea en cualquier momento en el pasado
- Elegible para trasplante autólogo de células madre según el criterio de los investigadores
Criterios clave de exclusión:
- Un donante emparentado compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) 10/10 dispuesto y sano
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
- Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autólogas modificadas con CRISPR-Cas9 en el potenciador específico del linaje eritroide del gen BCL11A).
Los participantes recibirán una infusión única de CTX001 a través de un catéter venoso central.
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Administrado por infusión intravenosa después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes que no tienen crisis vasooclusivas graves (COV) durante al menos 12 meses consecutivos (VF12)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con injerto (primer día de 3 mediciones consecutivas del recuento absoluto de neutrófilos [RAN] ≥500 por microlitro [mcgL] en 3 días diferentes)
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CTX001
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Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CTX001
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Tiempo para el injerto
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
Periodo de tiempo: Dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
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Dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
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Incidencia de TRM dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de CTX001
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión
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Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión
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Incidencia de mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes libres de hospitalización por COV graves durante al menos 12 meses (HF12)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Duración de la ausencia de COV grave en los participantes que han alcanzado VF12
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con hemoglobina fetal sostenida (HbF) ≥20 por ciento (%) durante al menos 3 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con HbF sostenida ≥20 % durante al menos 6 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con HbF sostenida ≥20 % durante al menos 12 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con HbF sostenida ≥30 % durante al menos 3 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con HbF sostenida ≥30 % durante al menos 6 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con HbF sostenida ≥30 % durante al menos 12 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Tiempo para que los participantes alcancen HbF ≥20%
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Tiempo para que los participantes alcancen HbF ≥30%
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Concentraciones de HbF a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Concentraciones de hemoglobina (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Cambio en el recuento de reticulocitos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Cambio en la bilirrubina indirecta con el tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Cambio en la haptoglobina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio (antes de la infusión) hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio (antes de la infusión) hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de alelos con modificación genética prevista presente en sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de alelos con modificación genética prevista presente en células CD34+ de la médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Reducción relativa en la tasa anualizada de COV severos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Reducción relativa en la tasa anualizada de hospitalizaciones de pacientes internados por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Reducción relativa en la duración anualizada de la hospitalización por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Reducción relativa con respecto al valor inicial en el volumen anualizado y los episodios de transfusiones de glóbulos rojos para indicaciones relacionadas con la ECF a partir del mes 12 después de la infusión de CTX001
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con haptoglobina detectable a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Proporción de participantes con LDH normalizada a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Hasta 24 meses después de la infusión de CTX001
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de mayo de 2022
Finalización primaria (Estimado)
6 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
6 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .