Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van veiligheid en werkzaamheid van CTX001 bij pediatrische deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (SCD)

29 juni 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van een enkele dosis CTX001 bij pediatrische proefpersonen met ernstige sikkelcelziekte te evalueren

Dit is een open-label onderzoek met een enkele dosis bij pediatrische deelnemers met ernstig falen of intolerantie van SCD en hydroxyurea (HU). De studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van autologe CRISPR-Cas9-gemodificeerde CD34+ humane hematopoëtische stam- en progenitorcellen (hHSPC's) (CTX001).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italië
      • Rome, Italië
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept
  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnose van ernstige SCD zoals gedefinieerd door:

    • Gedocumenteerde SCD-genotypes
    • Geschiedenis van ten minste twee ernstige VOS-gebeurtenissen per jaar gedurende de voorgaande twee jaar voorafgaand aan de inschrijving
  • Hydroxyurea-therapiefalen of intolerantie op enig moment in het verleden
  • Komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie volgens het oordeel van de onderzoekers

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Een gewillige en gezonde 10/10 humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte donor
  • Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
  • Klinisch significante en actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC's gemodificeerd met CRISPR-Cas9 op de erytroïde afstamming-specifieke versterker van het BCL11A-gen). Deelnemers krijgen een eenmalige infusie van CTX001 via een centrale veneuze katheter.
Biologisch: CTX001
Toegediend via intraveneuze infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden geen ernstige vaso-occlusieve crises (VOC's) heeft gehad (VF12)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met implantatie (eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van het absolute aantal neutrofielen [ANC] ≥500 per microliter [mcgL] op 3 verschillende dagen)
Tijdsspanne: Binnen 42 dagen na CTX001-infusie
Binnen 42 dagen na CTX001-infusie
Tijd tot verankering
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) binnen 100 dagen na CTX001-infusie
Tijdsspanne: Binnen 100 dagen na infusie van CTX001
Binnen 100 dagen na infusie van CTX001
Incidentie van TRM binnen 12 maanden na CTX001-infusie
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na infusie
Binnen 12 maanden na infusie
Incidentie van overlijden door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers vrij van intramurale ziekenhuisopname voor ernstige VOS gedurende ten minste 12 maanden (HF12)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Duur van ernstige VOS-vrij bij deelnemers die VF12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudende foetale hemoglobine (HbF) ≥20 procent (%) gedurende ten minste 3 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥20% gedurende ten minste 6 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥20% gedurende ten minste 12 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥30% gedurende ten minste 3 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥30% gedurende ten minste 6 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥30% gedurende ten minste 12 maanden
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tijd voor deelnemers om HbF ≥20% te bereiken
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tijd voor deelnemers om HbF ≥30% te bereiken
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
HbF-concentraties in de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Hemoglobine (Hb)-concentraties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Verandering in het aantal reticulocyten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Verandering in indirect bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Verandering in haptoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline (pre-infusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline (pre-infusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in CD34+-cellen van het beenmerg in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Relatieve vermindering van het aantal ernstige VOC's op jaarbasis
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Relatieve vermindering van het aantal ziekenhuisopnames op jaarbasis voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Relatieve vermindering van de duur van ziekenhuisopname op jaarbasis voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
Relatieve reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in het op jaarbasis berekende volume en het aantal RBC-transfusies voor SCD-gerelateerde indicaties, beginnend na maand 12 na de CTX001-infusie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met detecteerbaar haptoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Percentage deelnemers met genormaliseerde LDH in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
Tot 24 maanden na CTX001-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

CRISPR Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

6 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

6 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren