Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności CTX001 u uczestników pediatrycznych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD)

29 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki CTX001 u pacjentów pediatrycznych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką z udziałem dzieci i młodzieży z ciężkim SCD i niepowodzeniem lub nietolerancją hydroksymocznika (HU). Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) (CTX001).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie ciężkiego SCD zgodnie z definicją:

    • Udokumentowane genotypy SCD
    • Historia co najmniej dwóch ciężkich zdarzeń LZO rocznie w ciągu ostatnich dwóch lat przed włączeniem
  • Niepowodzenie terapii hydroksymocznikiem lub nietolerancja w dowolnym momencie w przeszłości
  • Kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z oceną badacza

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Chętny i zdrowy dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) 10/10
  • Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  • Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX001
CTX001 (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniaczu genu BCL11A). Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję CTX001 przez cewnik do żyły centralnej.
Biologiczny: CTX001
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy (VF12) nie wystąpiły ciężkie przełomy z zarostem naczyń (LZO)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z wszczepieniem (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofilów [ANC] ≥500 na mikrolitr [mcgL] w 3 różnych dniach)
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
Czas do wszczepienia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami (TRM) w ciągu 100 dni po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
Występowanie TRM w ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji
W ciągu 12 miesięcy po infuzji
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników wolnych od hospitalizacji z powodu ciężkich LZO przez co najmniej 12 miesięcy (HF12)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Czas trwania ciężkiego braku LZO u uczestników, którzy osiągnęli VF12
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestniczek z utrzymującym się stężeniem hemoglobiny płodowej (HbF) ≥20 procent (%) przez co najmniej 3 miesiące
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF ≥20% przez co najmniej 6 miesięcy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF ≥20% przez co najmniej 12 miesięcy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF ≥30% przez co najmniej 3 miesiące
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF ≥30% przez co najmniej 6 miesięcy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF ≥30% przez co najmniej 12 miesięcy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Czas osiągnięcia przez uczestników HbF ≥20%
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Czas osiągnięcia przez uczestników HbF ≥30%
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Stężenia HbF w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Stężenia hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Zmiana liczby retikulocytów w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Zmiana bilirubiny pośredniej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Zmiana haptoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w czasie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (przed infuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od wartości początkowej (przed infuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Względna redukcja rocznej dawki poważnych LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Względne zmniejszenie rocznego wskaźnika hospitalizacji pacjentów z ciężkimi lotnymi związkami organicznymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Względne skrócenie rocznego czasu trwania hospitalizacji z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Względne zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową rocznej objętości i epizodów transfuzji czerwonych krwinek w przypadku wskazań związanych z SCD, rozpoczynające się po 12 miesiącach po infuzji CTX001
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Proporcja uczestników z wykrywalną haptoglobiną w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Odsetek uczestników ze znormalizowanym LDH w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

CRISPR Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj