Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di CTX001 nei partecipanti pediatrici con grave anemia falciforme (SCD)
29 giugno 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di CTX001 in soggetti pediatrici con grave anemia falciforme
Questo è uno studio in aperto a dose singola su partecipanti pediatrici con grave SCD e insufficienza o intolleranza all'idrossiurea (HU).
Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali e progenitrici umane autologhe CRISPR-Cas9 modificate CD34+ (hHSPC) (CTX001).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Düsseldorf, Germania
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Regno Unito
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Diagnosi di SCD grave come definita da:
- Genotipi SCD documentati
- Storia di almeno due gravi eventi COV all'anno per i due anni precedenti prima dell'arruolamento
- Fallimento della terapia con idrossiurea o intolleranza in qualsiasi momento del passato
- Idoneo al trapianto autologo di cellule staminali secondo il giudizio degli investigatori
Criteri chiave di esclusione:
- Un donatore correlato disponibile e sano 10/10 antigene leucocitario umano (HLA).
- Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
- Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologhi modificati con CRISPR-Cas9 al potenziatore specifico del lignaggio eritroide del gene BCL11A).
I partecipanti riceveranno una singola infusione di CTX001 attraverso catetere venoso centrale.
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Somministrato per infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di partecipanti che non presentano gravi crisi vaso-occlusive (COV) per almeno 12 mesi consecutivi (VF12)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con attecchimento (primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≥500 per microlitro [mcgL] in 3 giorni diversi)
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
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Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
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Tempo di Attecchimento
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Incidenza di mortalità correlata al trapianto (TRM) entro 100 giorni dopo l'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
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Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
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Incidenza di TRM entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dall'infusione
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Entro 12 mesi dall'infusione
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Incidenza della mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Percentuale di partecipanti liberi da ricovero ospedaliero per COV gravi per almeno 12 mesi (HF12)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Durata dell'assenza di VOC grave nei partecipanti che hanno raggiunto VF12
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con emoglobina fetale sostenuta (HbF) ≥20 percento (%) per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta ≥20% per almeno 6 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta ≥20% per almeno 12 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta ≥30% per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta ≥30% per almeno 6 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta ≥30% per almeno 12 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Tempo per i partecipanti di raggiungere HbF ≥20%
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Tempo per i partecipanti per raggiungere HbF ≥30%
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Concentrazioni di HbF nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Concentrazioni di emoglobina (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Variazione della conta dei reticolociti nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Variazione della bilirubina indiretta nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Cambiamento dell'aptoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Variazione della lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale (pre-infusione) fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale (pre-infusione) fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nelle cellule CD34+ del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Riduzione relativa del tasso annualizzato di VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Riduzione relativa del tasso annualizzato di ricoveri ospedalieri per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Riduzione relativa della durata annualizzata del ricovero per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Riduzione relativa rispetto al basale del volume annualizzato e degli episodi di trasfusioni di globuli rossi per indicazioni correlate alla morte cardiaca improvvisa a partire dal mese 12 dopo l'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con aptoglobina rilevabile nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Proporzione di partecipanti con LDH normalizzato nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di CTX001
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 maggio 2022
Completamento primario (Stimato)
6 giugno 2027
Completamento dello studio (Stimato)
6 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 aprile 2022
Primo Inserito (Effettivo)
15 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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