Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti CTX001 u pediatrických účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD)

29. června 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky CTX001 u pediatrických pacientů s těžkou srpkovitou anémií

Toto je otevřená studie s jednorázovou dávkou u pediatrických účastníků se závažným selháním nebo intolerancí SCD a hydroxyurey (HU). Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) (CTX001).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza těžkého SCD, jak je definována:

    • Dokumentované genotypy SCD
    • Anamnéza nejméně dvou závažných příhod VOC za rok za předchozí dva roky před zápisem
  • Selhání nebo nesnášenlivost terapie hydroxymočovinou kdykoli v minulosti
  • Způsobilé pro autologní transplantaci kmenových buněk podle posouzení vyšetřovatelů

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ochotný a zdravý 10/10 lidský leukocytární antigen (HLA) odpovídající příbuzný dárce
  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTX001
CTX001 (autologní CD34+ hHSPC modifikované pomocí CRISPR-Cas9 na zesilovači genu BCL11A specifickém pro erytroidní linii). Účastníci dostanou jednu infuzi CTX001 centrálním žilním katetrem.
Biologický: CTX001
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativní kondici busulfanem.
Ostatní jména:
  • Exagamglogenní autotemcel
  • Exa-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří nemají žádné závažné vazookluzivní krize (VOC) po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců (VF12)
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s přihojením (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů [ANC] ≥500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CTX001
Do 42 dnů po infuzi CTX001
Čas na přihojení
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM) do 100 dnů po infuzi CTX001
Časové okno: Do 100 dnů po infuzi CTX001
Do 100 dnů po infuzi CTX001
Výskyt TRM do 12 měsíců po infuzi CTX001
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi
Do 12 měsíců po infuzi
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků, kteří nejsou hospitalizováni pro závažné VOC po dobu nejméně 12 měsíců (HF12)
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Doba trvání vážného VOC zdarma u účastníků, kteří dosáhli VF12
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalým fetálním hemoglobinem (HbF) ≥ 20 procent (%) po dobu nejméně 3 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalou HbF ≥20 % po dobu nejméně 6 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalou HbF ≥20 % po dobu nejméně 12 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalou HbF ≥ 30 % po dobu nejméně 3 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalou HbF ≥30 % po dobu nejméně 6 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s trvalou HbF ≥30 % po dobu nejméně 12 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Čas pro účastníky k dosažení HbF ≥20 %
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Čas pro účastníky k dosažení HbF ≥ 30 %
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Koncentrace HbF v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Koncentrace hemoglobinu (Hb) v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Změna počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Změna nepřímého bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Změna haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu (před infuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu (před infuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Relativní snížení roční míry závažných VOC
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Relativní snížení ročního počtu hospitalizací u těžkých VOC
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Relativní zkrácení anualizované doby hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
Relativní snížení ročního objemu a epizod transfuzí červených krvinek od výchozí hodnoty pro indikace související s SCD počínaje 12. měsícem po infuzi CTX001
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s detekovatelným haptoglobinem v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Podíl účastníků s normalizovanou LDH v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
Až 24 měsíců po infuzi CTX001

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

CRISPR Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit