Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de CTX001 chez les participants pédiatriques atteints de drépanocytose sévère (SCD)
29 juin 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique de CTX001 chez des sujets pédiatriques atteints de drépanocytose sévère
Il s'agit d'une étude ouverte à dose unique menée auprès de participants pédiatriques présentant une grave insuffisance ou une intolérance à la drépanocytose et à l'hydroxyurée (HU).
L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines autologues CRISPR-Cas9 modifiées CD34+ (hHSPC) (CTX001).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
13
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Düsseldorf, Allemagne
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Rome, Italie
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Royaume-Uni
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Diagnostic de SCD sévère tel que défini par :
- Génotypes SCD documentés
- Antécédents d'au moins deux événements COV graves par an au cours des deux années précédant l'inscription
- Échec ou intolérance au traitement par l'hydroxyurée à tout moment dans le passé
- Admissible à la greffe autologue de cellules souches selon le jugement des enquêteurs
Critères d'exclusion clés :
- Un donneur apparenté, consentant et en bonne santé, compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) 10/10
- Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
- Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologues modifiés avec CRISPR-Cas9 au niveau de l'activateur spécifique à la lignée érythroïde du gène BCL11A).
Les participants recevront une perfusion unique de CTX001 par cathéter veineux central.
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Administré par perfusion intraveineuse après conditionnement myéloablatif au busulfan.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants qui n'ont pas eu de crises vaso-occlusives (COV) sévères pendant au moins 12 mois consécutifs (VF12)
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec prise de greffe (premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles [ANC] ≥ 500 par microlitre [mcgL] sur 3 jours différents)
Délai: Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
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Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
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Temps de greffe
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM) dans les 100 jours suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
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Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
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Incidence de TRM dans les 12 mois suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 12 mois après la perfusion
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Dans les 12 mois après la perfusion
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Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants sans hospitalisation pour COV sévères pendant au moins 12 mois (HF12)
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Durée de l'absence de COV sévère chez les participants ayant atteint le VF12
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une hémoglobine fœtale (HbF) soutenue ≥ 20 % (%) pendant au moins 3 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une HbF soutenue ≥ 20 % pendant au moins 6 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une HbF soutenue ≥ 20 % pendant au moins 12 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une HbF soutenue ≥ 30 % pendant au moins 3 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une HbF soutenue ≥ 30 % pendant au moins 6 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une HbF soutenue ≥ 30 % pendant au moins 12 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Temps pour que les participants atteignent une HbF ≥20 %
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Temps pour que les participants atteignent une HbF ≥30 %
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Concentrations d'HbF au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Concentrations d'hémoglobine (Hb) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification du nombre de réticulocytes au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification de la bilirubine indirecte au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification de l'haptoglobine au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification de la lactate déshydrogénase (LDH) au fil du temps
Délai: De la ligne de base (pré-infusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base (pré-infusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Réduction relative du taux annualisé de COV sévères
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Réduction relative du taux annualisé d'hospitalisations pour COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Réduction relative de la durée annualisée d'hospitalisation pour les COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Réduction relative par rapport à la valeur initiale du volume annualisé et des épisodes de transfusions de globules rouges pour les indications liées à la drépanocytose commençant après le 12e mois après la perfusion de CTX001
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants présentant une haptoglobine détectable au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec une LDH normalisée au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 mai 2022
Achèvement primaire (Estimé)
6 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
6 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 avril 2022
Première publication (Réel)
15 avril 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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