Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности CTX001 у детей с тяжелой серповидноклеточной анемией (SCD)

29 июня 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности однократной дозы CTX001 у детей с тяжелой серповидноклеточной анемией

Это открытое исследование однократной дозы у детей с тяжелой ВСС и недостаточностью или непереносимостью гидроксимочевины (ГУ). В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность аутологичных CRISPR-Cas9 модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (hHSPC) (CTX001).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Düsseldorf, Германия
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Италия
      • Rome, Италия
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept
  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз тяжелой ВСС определяется по:

    • Задокументированные генотипы ВСС
    • История не менее двух тяжелых случаев ЛОС в год за предыдущие два года до зачисления.
  • Неэффективность или непереносимость терапии гидроксимочевиной в любой момент в прошлом
  • Право на трансплантацию аутологичных стволовых клеток по решению исследователей

Ключевые критерии исключения:

  • Доброжелательный и здоровый родственный донор, совместимый с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) 10/10.
  • Предшествующая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
  • Клинически значимая и активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX001
CTX001 (аутологичные CD34+ hHSPC, модифицированные CRISPR-Cas9 на специфичном для эритроидного ростка энхансере гена BCL11A). Участники получат однократное вливание CTX001 через центральный венозный катетер.
Биологический: CTX001
Вводят путем внутривенной инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
  • Эксагамглоген аутотемцел
  • Exa-cel

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников, у которых не было тяжелых вазоокклюзионных кризов (ЛОК) в течение как минимум 12 месяцев подряд (VF12)
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с приживлением трансплантата (первый день из 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов [АНК] ≥500 на микролитр [мкгл] в 3 разных дня)
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии CTX001
В течение 42 дней после инфузии CTX001
Время приживления
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Частота смертности, связанной с трансплантацией (TRM), в течение 100 дней после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 100 дней после инфузии CTX001
В течение 100 дней после инфузии CTX001
Заболеваемость TRM в течение 12 месяцев после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после инфузии
В течение 12 месяцев после инфузии
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников, у которых не было стационарной госпитализации по поводу тяжелых ЛОС в течение как минимум 12 месяцев (HF12)
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Продолжительность серьезного отсутствия ЛОС у участников, достигших VF12
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым фетальным гемоглобином (HbF) ≥20 процентов (%) в течение как минимум 3 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым HbF ≥20% в течение как минимум 6 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым HbF ≥20% в течение как минимум 12 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым HbF ≥30% в течение как минимум 3 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым HbF ≥30% в течение как минимум 6 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с устойчивым HbF ≥30% в течение как минимум 12 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Время достижения участниками HbF ≥20%
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Время достижения участниками HbF ≥30%
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Концентрации HbF с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Концентрация гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Изменение количества ретикулоцитов с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Изменение непрямого билирубина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Изменение гаптоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня (до инфузии) до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня (до инфузии) до 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Относительное снижение годовой доли тяжелых летучих органических соединений
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Относительное снижение годовой частоты госпитализаций по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Относительное сокращение годовой продолжительности госпитализации по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
Относительное снижение годового объема и эпизодов переливания эритроцитов по сравнению с исходным уровнем по показаниям, связанным с ВСС, начиная с 12-го месяца после инфузии CTX001
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с обнаруживаемым гаптоглобином с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001
Доля участников с нормализованной ЛДГ с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
До 24 месяцев после инфузии CTX001

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

CRISPR Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 мая 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться