CTX001:n turvallisuuden ja tehon arviointi lapsipotilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (SCD)
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen tutkimus CTX001-kerta-annoksen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti
Tämä on kerta-annos, avoin tutkimus lapsipotilailla, joilla on vaikea SCD ja hydroksiurea (HU) vajaatoiminta tai intoleranssi.
Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC:t) (CTX001) turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
-
-
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Vaikean SCD:n diagnoosi, jonka määrittelevät:
- Dokumentoidut SCD-genotyypit
- Vähintään kaksi vakavaa VOC-tapahtumaa vuodessa kahden edellisen vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
- Hydroksiureahoidon epäonnistuminen tai intoleranssi milloin tahansa menneisyydessä
- Kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon tutkijan arvion mukaan
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Halukas ja terve 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava sukulainen luovuttaja
- Aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
- Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CTX001
CTX001 (autologiset CD34+ hHSPC:t, jotka on modifioitu CRISPR-Cas9:llä BCL11A-geenin erytroidilinjaspesifisellä tehostajalla).
Osallistujat saavat yhden CTX001-infuusion keskuslaskimokatetrin kautta.
|
Annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole vakavia vaso-okklusiivisia kriisejä (VOC) vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan (VF12)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Siirrettyjen osallistujien osuus (ensimmäinen päivä kolmesta peräkkäisestä absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] mittauksesta ≥500 mikrolitraa kohti [mcgL] 3 eri päivänä)
Aikaikkuna: 42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Siirron aika
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
|
TRM:n ilmaantuvuus 12 kuukauden sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä infuusion jälkeen
|
12 kuukauden sisällä infuusion jälkeen
|
|
Kaikkisyykuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat vapaita sairaalahoidosta vakavien VOC-yhdisteiden vuoksi vähintään 12 kuukauden ajan (HF12)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Vaikean VOC-vapaan kesto osallistujilla, jotka ovat saavuttaneet VF12:n
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva sikiön hemoglobiini (HbF) ≥20 prosenttia (%) vähintään 3 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥20 % vähintään 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥20 % vähintään 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥30 % vähintään 3 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥30 % vähintään 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥30 % vähintään 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Aika osallistujien saavuttaa HbF ≥20 %
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Aika osallistujien saavuttaa HbF ≥30 %
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
HbF-pitoisuudet ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Hemoglobiini (Hb) -pitoisuudet ajan mittaan
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Muutos retikulosyyttien määrässä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Muutos epäsuorassa bilirubiinissa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Haptoglobiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen infuusiota) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanteesta (ennen infuusiota) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus luuytimen CD34+ -soluissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuosittaisen määrän suhteellinen lasku
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuotuisten sairaalahoitojen suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Vakavien VOC-yhdisteiden vuotuisen sairaalahoidon keston suhteellinen lyhennys
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suhteellinen vähennys lähtötasosta punasolusiirtojen vuosittaisessa määrässä ja jaksoissa SCD:hen liittyvissä indikaatioissa alkaen 12. kuukauden jälkeen CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on havaittavissa oleva haptoglobiini ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on normalisoitu LDH ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 6. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 6. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .