Evaluering af sikkerhed og effektivitet af CTX001 hos pædiatriske deltagere med svær seglcellesygdom (SCD)
29. juni 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af en enkelt dosis CTX001 hos pædiatriske forsøgspersoner med svær seglcellesygdom
Dette er et enkelt-dosis, åbent studie med pædiatriske deltagere med svær SCD og hydroxyurea (HU) svigt eller intolerance.
Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af autologe CRISPR-Cas9-modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) (CTX001).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
13
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
-
-
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Diagnose af svær SCD som defineret ved:
- Dokumenterede SCD-genotyper
- Historie om mindst to alvorlige VOC-hændelser om året i de foregående to år forud for tilmelding
- Hydroxyurea terapi svigt eller intolerance på et hvilket som helst tidspunkt i fortiden
- Berettiget til autolog stamcelletransplantation i henhold til efterforskernes vurdering
Nøgleekskluderingskriterier:
- En villig og sund 10/10 human leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor
- Forudgående hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
- Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet).
Deltagerne vil modtage en enkelt infusion af CTX001 gennem centralt venekateter.
|
Administreret ved intravenøs infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere, der ikke har nogen alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er) i mindst 12 på hinanden følgende måneder (VF12)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med engraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal [ANC] ≥500 pr. mikroliter [mcgL] på 3 forskellige dage)
Tidsramme: Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
|
Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
|
|
Tid til engraftment
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
|
Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
|
|
Forekomst af TRM inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter infusion
|
Inden for 12 måneder efter infusion
|
|
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere fri fra hospitalsindlæggelse for svære VOC i mindst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Varighed af alvorlig VOC-fri hos deltagere, der har opnået VF12
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende føtalt hæmoglobin (HbF) ≥20 procent (%) i mindst 3 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20 % i mindst 6 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20 % i mindst 12 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 3 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 6 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 12 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Tid for deltagerne at nå HbF ≥20 %
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Tid for deltagerne at nå HbF ≥30 %
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
HbF-koncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Hæmoglobin (Hb) koncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Ændring i retikulocyttal over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Ændring i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Ændring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline (præ-infusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline (præ-infusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+ celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Relativ reduktion i den årlige rate af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Relativ reduktion i årlig frekvens af indlæggelser på hospitaler for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Relativ reduktion i årlig indlæggelsesvarighed for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Relativ reduktion fra baseline i årligt volumen og episoder af RBC-transfusioner for SCD-relaterede indikationer startende efter måned 12 efter CTX001-infusion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med påviselig haptoglobin over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
|
Andel af deltagere med normaliseret LDH over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. maj 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
6. juni 2027
Studieafslutning (Anslået)
6. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. april 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. april 2022
Først opslået (Faktiske)
15. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .