Charcot-Marie-Tooth 질병 아형 1A(CMT1A) 환자에서 Engensis(VM202)의 안전성 및 내약성
단일 센터, 오픈 라벨, 반복 근육내 투여, 270일, Charcot-Marie-Tooth 질병 아형 1A(CMT1A)를 사용하여 조사 제품(Engensis: VM202)의 안전성, 내약성을 평가하기 위한 I/2a상 임상 시험
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Seoul, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center, Seoul National University Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 19세 이상 65세 이하의 남성 또는 여성
- 유전자 검사를 통해 CMT1A로 진단된 환자
- Charcot Marie Tooth 신경병증 점수 버전 2(CMTNS v2)로 평가한 경증 내지 중등도 환자(점수 > 2 및 ≤ 20)
- 배측굴곡이 최소 이상인 하지 근력 약화가 있는 사람
- 모든 선별검사 전 본 임상연구의 특성에 대한 설명을 들은 후 본 연구 참여에 자발적으로 동의하고 IRB가 승인한 사전동의서에 서명한 자
- 임상시험의 요건을 준수할 수 있는 자
- 가임기 여성의 경우 스크리닝 시 소변 또는 혈청 임신검사에서 음성으로 나온 자
- 임상 연구 기간 동안 의학적으로 승인된 피임 방법을 실천하는 개인
제외 기준:
- 중대한 호흡기계, 순환계, 신장계, 위장관계, 간장, 내분비계, 혈액계, 정신과계 질환 또는 기타 중증 질환 또는 알코올, 약물 중독자로서 안전성 문제가 발생하거나 임상시험 결과 해석에 혼란을 일으킬 우려가 있는 자 조사자
- 기타 신경근질환 또는 신경병증 유발인자 환자 : 만성 알코올 중독자, 항암화학요법을 받고 있거나 신경독성 약물을 복용 중인 환자
- 당뇨병 진단을 받은 환자
- 염증성 장질환 진단을 받은 환자
- 스크리닝 일자 기준 12개월 이내 뇌졸중 또는 뇌허혈 발작 병력이 있는 환자
- 검진일 기준 12개월 이내 심근경색, 불안정 협심증 등 관상동맥질환 병력이 있는 환자
- 체질량 지수(BMI) ≥ 37인 병적 비만 환자
- 검진일 기준 6개월 이내에 하지 정형외과적 수술(뼈 및 인대 교정수술, 인공관절 이식술, 골접합술, 절골술, 관절경 수술)을 받은 자
- 발목 구축 또는 수술로 인해 근력 측정 검사에 영향을 받을 수 있는 환자
- 조절되지 않는 고혈압 환자(심사 시 수축기 혈압이 ≥ 160mmHg이거나 확장기 혈압이 ≥ 100mmHg인 경우)
- 피부에 발생한 기저세포암 또는 편평세포암종을 제외한 검진일 기준 최근 5년 이내에 악성 종양의 병력이 있는 환자 또는 환자의 직계 가족(부모, 형제자매, 자녀)(부모, 형제자매, 자녀) 절제 후 재발 가능성 없음) 또는 가족성 선종성 용종증(FAP) 또는 유전성 비용종성 대장암(HNPCC)의 가족력이 있는 경우
성별 및 연령에 따른 국가 암검진 프로그램을 이수하지 않은 환자(해당 검사가 국가암검진센터 또는 공인검진센터에서 받은 사실이 확인되지 않는 경우)
다만, 검진기간 중 국가암검진센터 또는 공인선별검진센터에서 해당 검사를 받은 것이 확인되고, 그 결과가 정상범위 이내인 경우에는 임상시험에 참여할 수 있다.
남여공통 : 50세 이상인 경우 선별검사 전 5년 이내 대장내시경 결과 정상 범위 이내로 판정되어야 하며, 선종성 폴립이 분명한 경우에는 대장내시경 결과가 1년은 정상 범위(염증성 폴립이나 과형성 폴립도 정상 범위에 포함) 이내로 판단해야 합니다. 환자가 40세 이상인 경우 선별검사 전 2년 이내의 위내시경 검사 결과가 정상 범위 내에 있어야 합니다. 환자가 54세 이상이고 30갑년 이상의 흡연력이 있는 경우, 선별검사 전 2년 이내에 저선량 흉부 CT 결과가 정상 범위 내에 있어야 합니다. 간암의 경우 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스 보균자 및 간경변증 환자는 제외기준에 해당한다.
여성: 40세 이상인 여성의 경우 2년 이내에 유방 X선 사진에서 정상 범위 소견을 확인해야 합니다. 20세 이상 여성의 경우 2년 이내에 Pap smear에서 정상 범위 소견을 확인해야 합니다.
- 활동성 폐결핵으로 진단받은 환자
- HBV 또는 HCV 환자
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 항체 검사에서 양성 판정을 받은 환자
- 면역억제제, 화학요법, 방사선요법 등의 치료로 인해 면역억제 상태에 있는 환자
- 스크리닝 일자 기준 6개월 이내 정신질환 병력이 있어 연구 참여에 지장을 줄 수 있는 환자
- 임상시험용의약품 초회 투여 후 14일 이내에 중대한 약물상호작용이 있거나 임상시험자의 판단에 부적합하다고 판단되는 의약품을 반드시 복용해야 하는 환자
- 스크리닝 시점 이전 6개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 자
- 시험약에 대한 과민반응 등 중대한 이상반응을 보인 자
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 기타 임상실험 결과 등 기타 사유로 임상시험 참여가 부적격하다고 주임연구원이 판단한 자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 엔젠시스(VM202)
56(ea) 0.25mg(0.5mL)을 0일, 14일, 90일 및 104일에 왼쪽 및 오른쪽 하지 각각에 주사.
|
근육 주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
참가자에서 Engensis의 근육 내 (IM) 주사의 안전성
기간: Day 0 270 방문
|
주사, 주사 부위 반응, 생명 부호 및 Engensis에 대한 임상 적으로 유의 한 실험실 값의 빈도 및 비율 및 심각한 부작용.
|
Day 0 270 방문
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Engensis 주사 후 질병 변화의 중증도 평가 -Charcot Marie Tooth Neuropathy Score 버전 2
기간: 0 일과 일 270 일
|
Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score 버전 2는 질병의 심각성을 평가하기위한 측정 도구입니다. 스코어링 시스템은 감각 장애로 인한 Charcot-Marie-Tooth 환자의 증상을 평가함으로써 총 신경 병증 점수입니다. 질병의 증상, 징후 4 개의 항목 및 신경 생리 학적 검사를위한 2 개의 항목, 총 9 개의 개별 시험 항목에 대한 3 가지 항목으로 측정을 수행 하였다. 총 심각도 점수는 모든 서브 스코어의 합계 점수이며 총 최소 점수는 0이고 최대 점수는 36입니다. 질병의 총 심각도 점수 척도는 총 점수에 따라 가벼운 (0 ~ 10), 보통 (11 ~ 20) 또는 심한 (20 ~ 36)로 분류됩니다. 기준선 총 심각도 점수에서의 변화는 0 일과 270 점의 날의 차이입니다. 기준선에서 270 일까지 총 심각도 점수 변화의 부정적인 차이는 처리 된 그룹의 총 심각도 수준의 개선을 나타냅니다. |
0 일과 일 270 일
|
|
환자의 신경 장애 평가 - 기능 장애 점수
기간: 0 일, 90, 180 및 270 일
|
90, 180 및 270 일에 기능성 장애 척도에서 기준선 (0 일)에서 변화; 기능 장애 척도 0-8 포인트를 사용하여 평가 한 바와 같이, 정상은 0 포인트, 최상의 경우이며, 침대로 결정되면 8 점, 최악의 경우 평가됩니다. 0 = 정상; 1 = 경련과 피로; 2 = 실행할 수 없음; 3 = 가능하지 않은; 4 = 지팡이로; 5 = 목발로; 6 = 워커와 함께; 7 = 휠체어; 8 = bedridden. 질병의 중증도 변화 : 기능 장애 규모-치료 의도 인구. |
0 일, 90, 180 및 270 일
|
|
전체 신경 병증 제한 점수 다리 척도를 사용하여 말초 신경 병증 환자의 활동 수준 평가
기간: 0 일, 90, 180 및 270 일
|
90, 180 및 270의 전체 신경 병증 한계 점수 스케일에서 기준선 (0 일)에서 변경.
전체 신경 병증 한계 점수는 0에서 7로 점수가 매겨졌습니다. 최악의 점수 인 7 점은 대부분의 휠체어로 제한된 것으로 정의되거나 대부분의 침대로 정의되어 다리의 의도적 인 움직임을 만들 수 없습니다.
|
0 일, 90, 180 및 270 일
|
|
환자의 보행 능력 평가 - 10 미터 보행 테스트에서 기준선에서 변화
기간: 0 일, 90, 180 및 270 일
|
이 테스트는 10 미터 워킹 테스트 버전 2.2를 통해 10 미터를 걷는 데 필요한 시간의 시간을 측정합니다. 저 사지 기능 평가의 경우 평균 시간의 변화 : 10 미터 도보 테스트 - 90 일에서 180 일 및 270 일까지 인구를 치료하려는 의도. 0 일에서 방문 날짜까지 시간의 변화 (초)가 클수록 환자가 걷는 능력이 악화되었음을 나타냅니다. |
0 일, 90, 180 및 270 일
|
|
하지 근육의 지방 침윤 수준의 변화
기간: 0 일과 일 270 일
|
270 일에 저 사지 근육의 지방 함량에서 기준선 (0 일)에서 변화. 저 사지의 근육은 자기 공명 영상 다리 스캔으로 이미지화되었고, 조사 제품을 주사 한 다리 근육의 지방 침윤 정도를 측정하고 각 근육에 대해 한 수준에서 지방 함량 값 (퍼센트)으로 평가되었습니다. 측정 할 6 개의 MRI 이미징 부위는 다음과 같습니다. peroneus longus 왼쪽/오른쪽, 왼쪽/오른쪽, 경골 전방 왼쪽/오른쪽. |
0 일과 일 270 일
|
|
270 일에 신경 전도 속도의 기준선에서 변화
기간: 0 일과 일 270 일
|
신경 전도 연구 버전 2.0을 사용하여 평가 된 바와 같이 신경 전달 경로에서 장애의 존재를 평가하기 위해 신경 전도 속도의 기준선에서 270 일로의 변화. 신경 재생 전위 (elecroneurography) : 신경 전도 속도 (초당 미터로 측정 됨)-치료 의도. 기준 값으로부터의 더 큰 음성 변화는 지정된 신경의 전기 공동 기능이 악화되는 신경 전도 속도의 둔화를 나타낸다. |
0 일과 일 270 일
|
|
기준선 (0 일) 및 270 일에서 신체에서 간세포 성장 인자 항체 생성이 있거나없는 참가자의 수.
기간: 0 일과 일 270 일
|
Engensis (VM202)에 의한 간세포 성장 인자 항체 생성의 존재는 0 일 및 270 일에 항-하원 세포 성장 인자 항체 시험을 사용하여 평가되었습니다.
|
0 일과 일 270 일
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VMCMT-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .