シャルコー・マリー・トゥース病サブタイプ 1A (CMT1A) 患者における Engensis (VM202) の安全性と忍容性

包含基準:

1. 19歳以上65歳以下の男性または女性
2. 遺伝子検査によりCMT1Aと診断された患者
3. -Charcot Marie Tooth Neuropathy Score version 2（CMTNS v2）によって評価された軽度から中等度の重症度の患者で、スコア> 2および≤ 20
4. 最小背屈以上の下肢筋力低下のある人
5. -すべてのスクリーニングテストの前に、この臨床研究の特徴に関する説明を聞いた後、この研究への参加に自発的に同意し、IRB承認のインフォームドコンセントフォームに署名した個人
6. 臨床試験における要件を遵守できる者
7. 妊娠の可能性のある女性の場合、スクリーニング時の尿または血清妊娠検査で陰性である方
8. -臨床試験を通じて医学的に承認された避妊法を実践する個人

除外基準:

1. -重大な呼吸器、循環器、腎臓、胃腸、肝臓、内分泌、血液、精神障害またはその他の重篤な疾患、または安全性の問題を発症する可能性のあるアルコールまたは薬物中毒の患者。捜査官
2. 他の神経筋疾患または神経障害誘発因子を有する患者：慢性アルコール中毒患者、抗がん化学療法を受けている患者、または神経毒薬を服用している患者
3. 糖尿病と診断された患者
4. 炎症性腸疾患と診断された患者
5. -スクリーニング日の前12か月以内に脳卒中または脳虚血発作の既往がある患者
6. 心筋梗塞や不安定狭心症などの冠動脈疾患の既往歴があり、スクリーニング日の前12ヶ月以内の患者
7. 体格指数（BMI）≧37の病的肥満患者
8. スクリーニング日の前6ヶ月以内に下肢の整形外科手術（骨・靭帯の矯正手術、人工関節移植、骨接合術、骨切り術、鏡視下手術）を受けた患者
9. 足関節拘縮や手術により筋力測定検査に影響が出る可能性のある方
10. -制御されていない高血圧の患者（収縮期血圧が160 mmHg以上または拡張期血圧がスクリーニング時に100 mmHg以上の場合）
11. 1.スクリーニング日より前の過去5年以内に悪性腫瘍の病歴がある患者または患者の近親者（両親、兄弟姉妹、子孫）で、基底細胞癌または皮膚に発生した扁平上皮癌を除く切除後の再発の可能性がない)、または家族性腺腫性ポリポーシス (FAP) または遺伝性非ポリポーシス結腸直腸癌 (HNPCC) の家族歴がある

12. 性別・年齢に該当する全国がん検診を受診していない患者（当該検査を国立がん検診センターまたは認定健診センターで受けたことが確認できない場合）

    ただし、検査期間中に国立がん検診センターまたは認定されたがん検診センターで当該検査を受け、その結果が正常範囲内であることが確認された場合は、臨床試験に参加することができます。

    男女共通：50歳以上の場合はスクリーニング前5年以内の大腸内視鏡検査結果が正常範囲内と判定され、腺腫性ポリープが明らかな場合は5年以内の大腸内視鏡検査結果1年は正常範囲内（炎症性ポリープや過形成性ポリープは正常範囲に含まれる）と判断する必要があります。 患者が 40 歳以上の場合、スクリーニング前 2 年以内の胃鏡検査の結果は正常範囲内でなければなりません。 患者が 54 歳以上で 30 パック年以上の喫煙歴がある場合、スクリーニング前 2 年以内の低線量胸部 CT の結果は正常範囲内でなければなりません。 肝がんの場合、B型肝炎ウイルスやC型肝炎ウイルスの保因者、肝硬変の患者は除外基準に該当します。

    女性: 40 歳以上の女性の場合、2 年以内にマンモグラムで正常範囲の所見を確認する必要があります。 20 歳以上の女性の場合、2 年以内にパパニコロウ塗抹検査で正常範囲の所見を確認する必要があります。

13. 活動性肺結核と診断された患者
14. HBVまたはHCVの患者
15. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体検査で陽性の患者
16. 免疫抑制剤、化学療法、放射線療法などの治療により免疫抑制状態にある患者
17. -スクリーニング日の6か月以内に精神疾患の病歴があり、研究への参加を妨げる可能性がある患者
18. -治験薬の最初の投与後14日以内に重大な薬物相互作用があることが知られている、または治験責任医師の判断により不適切と見なされる薬を服用しなければならない患者
19. スクリーニング前6ヶ月以内に別の臨床試験に参加した者
20. 治験薬に対して過敏反応などの重大な有害事象を示した個人
21. 妊娠中または授乳中の女性
22. その他、臨床検査結果等により治験責任医師が不適格と判断した者