Sicherheit und Verträglichkeit von Engensis (VM202) bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Subtyp 1A (CMT1A)

Einschlusskriterien:

1. Männer oder Frauen im Alter von ≥ 19 Jahren und ≤ 65 Jahren
2. Patienten mit bestätigter Diagnose von CMT1A durch Gentests
3. Patienten mit leichtem bis mittlerem Schweregrad, beurteilt nach Charcot Marie Tooth Neuropathy Score Version 2 (CMTNS v2) mit einem Score > 2 und ≤ 20
4. Personen mit Muskelschwäche der unteren Extremitäten mit minimaler Dorsalflexion oder mehr
5. Personen, die freiwillig der Teilnahme an dieser Studie zugestimmt und die vom IRB genehmigte Einwilligungserklärung unterschrieben haben, nachdem sie sich vor allen Screening-Tests eine Beschreibung der Merkmale dieser klinischen Studie angehört hatten
6. Personen, die die Anforderungen in der klinischen Studie erfüllen können
7. Im Falle von Frauen im gebärfähigen Alter, diejenigen, die beim Screening in einem Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest negativ getestet wurden
8. Personen, die während der gesamten klinischen Studie medizinisch zugelassene Verhütungsmethoden anwenden

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit signifikanten Atemwegs-, Kreislauf-, Nieren-, Magen-Darm-, Leber-, endokrinen, hämatologischen, psychiatrischen Störungen oder anderen schweren Erkrankungen oder Alkohol- oder Drogenabhängigkeit, die Sicherheitsprobleme entwickeln oder Verwirrung bei der Interpretation der Ergebnisse klinischer Studien verursachen können, wie vom Schulleiter festgelegt Ermittler
2. Patienten mit anderen neuromuskulären Erkrankungen oder Neuropathie-induzierenden Faktoren: Patienten mit chronischer Alkoholabhängigkeit, die sich einer Chemotherapie gegen Krebs unterziehen oder neurotoxische Medikamente einnehmen
3. Patienten, bei denen Diabetes diagnostiziert wurde
4. Patienten mit diagnostizierter entzündlicher Darmerkrankung
5. Patienten mit Schlaganfall oder zerebraler ischämischer Attacke in der Vorgeschichte innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Datum
6. Patienten mit einer Vorgeschichte von koronarer Herzkrankheit, wie Myokardinfarkt und instabiler Angina pectoris, innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Datum
7. Krankhaft adipöse Patienten mit einem Body-Mass-Index (BMI) ≥ 37
8. Patienten, die sich innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Termin einem orthopädischen Eingriff (Knochen- und Bänderkorrektur, künstliche Gelenkimplantation, Osteosynthese, Osteotomie, arthroskopische Operation) an den unteren Extremitäten unterzogen haben
9. Patienten, die aufgrund einer Knöchelkontraktur oder eines chirurgischen Eingriffs vom Muskelkraftmessungstest betroffen sein können
10. Patienten mit unkontrollierter Hypertonie (wenn der systolische Blutdruck ≥ 160 mmHg oder der diastolische Blutdruck ≥ 100 mmHg beim Screening beträgt)
11. Patienten oder unmittelbare Familienmitglieder des Patienten (Eltern, Geschwister, Nachkommen) mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre vor dem Screening-Datum, ausgenommen Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom, das auf der Haut auftritt (wenn festgestellt wird, dass dort keine Möglichkeit eines Rückfalls nach Resektion) oder mit familiärer adenomatöser Polyposis (FAP) oder hereditärem nichtpolypösem Kolorektalkarzinom (HNPCC) in der Familienanamnese

12. Patienten, die kein ihrem Geschlecht und Alter entsprechendes nationales Krebsfrüherkennungsprogramm absolviert haben (wenn nicht bestätigt werden kann, dass der entsprechende Test in einem nationalen Krebsfrüherkennungszentrum oder einem anerkannten Krebsfrüherkennungszentrum durchgeführt wurde)

    Wenn jedoch bestätigt wird, dass der relevante Test während des Screening-Zeitraums in einem nationalen Krebsvorsorgezentrum oder einem anerkannten Screening-Zentrum durchgeführt wurde und die Ergebnisse im Normbereich lagen, können die Patienten an der klinischen Studie teilnehmen.

    Gemeinsam für Männer und Frauen: Wenn ein Patient ≥ 50 Jahre alt ist, müssen die Ergebnisse einer Koloskopie innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening als im Normbereich liegend bestimmt werden, und wenn adenomatöse Polypen erkennbar sind, müssen die Ergebnisse einer Koloskopie innerhalb des Normbereichs liegen 1 Jahr muss als im Normbereich liegend bestimmt werden (entzündliche Polypen oder hyperplastische Polypen sind im Normbereich enthalten). Wenn ein Patient ≥ 40 Jahre alt ist, müssen die Ergebnisse einer Magenspiegelung innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening im Normbereich liegen. Wenn ein Patient ≥ 54 Jahre alt ist und mindestens 30 Packungsjahre lang geraucht hat, müssen die Ergebnisse einer Low-Dose-Thorax-CT innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening im normalen Bereich liegen. Bei Leberkrebs fallen Träger des Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Virus und Patienten mit Leberzirrhose unter die Ausschlusskriterien.

    Frauen: Bei Frauen ≥ 40 Jahre muss der Normalbereichsbefund in einer Mammographie innerhalb von 2 Jahren bestätigt werden. Bei Frauen im Alter von ≥ 20 Jahren müssen die Ergebnisse im Normalbereich durch einen Pap-Abstrich innerhalb von 2 Jahren bestätigt werden.

13. Patienten mit diagnostizierter aktiver Lungentuberkulose
14. Patienten mit HBV oder HCV
15. Patienten, die im Human Immunodeficiency Virus (HIV)-Antikörpertest positiv getestet wurden
16. Patienten in einem immunsuppressiven Zustand aufgrund von Behandlungen wie Immunsuppressiva, Chemotherapie und Strahlentherapie
17. Patienten mit psychischen Erkrankungen in der Vorgeschichte innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Datum, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen können
18. Patienten, die Medikamente einnehmen müssen, von denen bekannt ist, dass sie innerhalb von 14 Tagen nach der ersten Verabreichung des Prüfpräparats signifikante Arzneimittelwechselwirkungen aufweisen oder die nach Einschätzung des Prüfarztes als ungeeignet erachtet werden
19. Personen, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben
20. Personen, die signifikante unerwünschte Ereignisse wie Überempfindlichkeitsreaktionen auf das Prüfprodukt gezeigt haben
21. Schwangere oder stillende Frauen
22. Andere Personen, die vom leitenden Prüfarzt aus anderen Gründen, einschließlich klinischer Labortestergebnisse, für nicht geeignet befunden wurden, an der klinischen Studie teilzunehmen