Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Engensis (VM202) hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom subtype 1A (CMT1A)

Inklusionskriterier:

1. Mænd eller kvinder ≥ 19 år og ≤ 65 år
2. Patienter med bekræftet diagnose af CMT1A ved genetisk testning
3. Patienter med mild til moderat sværhedsgrad vurderet ved Charcot Marie Tooth Neuropathy Score version 2 (CMTNS v2) med en score > 2 og ≤ 20
4. Personer med muskelsvaghed i underekstremiteterne med minimum dorsalfleksion eller mere
5. Personer, der frivilligt har givet samtykke til at deltage i denne undersøgelse og underskrev den IRB godkendte informerede samtykkeformular efter at have lyttet til en beskrivelse af karakteristikaene af denne kliniske undersøgelse forud for alle screeningstests
6. Personer, der kan overholde kravene i det kliniske studie
7. I tilfælde af kvinder i den fødedygtige alder, dem, der tester negativt i en urin- eller serumgraviditetstest ved screening
8. Personer, der praktiserer medicinsk godkendte præventionsmetoder gennem hele det kliniske studie

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med betydelige respiratoriske, kredsløbs-, nyre-, gastrointestinale, hepatiske, endokrine, hæmatologiske, psykiatriske lidelser eller andre alvorlige sygdomme eller alkohol- eller stofafhængighed, som kan udvikle sikkerhedsproblemer eller forårsage forvirring i fortolkningen af ​​de kliniske undersøgelsesresultater som bestemt af rektor efterforsker
2. Patienter med andre neuromuskulære sygdomme eller neuropati-inducerende faktorer: Patienter med kronisk alkoholafhængighed, som gennemgår kemoterapi mod kræft eller tager neurotoksiske lægemidler
3. Patienter diagnosticeret med diabetes
4. Patienter diagnosticeret med inflammatorisk tarmsygdom
5. Patienter med en anamnese med slagtilfælde eller cerebralt iskæmisk anfald inden for 12 måneder før screeningsdatoen
6. Patienter med en anamnese med koronararteriesygdom, såsom myokardieinfarkt og ustabil angina pectoris, inden for 12 måneder før screeningsdatoen
7. Sygeligt overvægtige patienter med kropsmasseindeks (BMI) ≥ 37
8. Patienter, der har gennemgået ortopædkirurgi (korrigerende kirurgi for knogle og ledbånd, kunstig ledimplantation, osteosyntese, osteotomi, artroskopisk kirurgi) i underekstremiteterne inden for 6 måneder før screeningsdatoen
9. Patienter, der kan være påvirket af muskelstyrkemålingen på grund af ankelkontraktur eller operation
10. Patienter med ukontrolleret hypertension (hvis det systoliske blodtryk er ≥ 160 mmHg eller det diastoliske blodtryk er ≥ 100 mmHg ved screening)
11. Patienter eller patientens nærmeste familiemedlemmer (forældre, søskende, afkom) med en anamnese med maligne tumorer inden for de sidste 5 år forud for screeningsdatoen, undtagen basalcellekarcinom eller planocellulært karcinom, der opstår på huden (hvis det er fastslået, at der er ingen mulighed for tilbagefald efter resektion), eller med en familiehistorie med familiær adenomatøs polypose (FAP) eller arvelig nonpolypose kolorektal cancer (HNPCC)

12. Patienter, der ikke har gennemført et nationalt kræftscreeningsprogram, der gælder for deres køn og alder (hvis det ikke kan bekræftes, at den relevante test er modtaget på et nationalt kræftscreeningcenter eller et anerkendt screeningscenter)

    Men hvis det bekræftes, at den relevante test er modtaget på et nationalt kræftscreeningscenter eller et anerkendt screeningscenter i screeningsperioden, og at resultaterne var inden for normalområdet, kan patienterne deltage i den kliniske undersøgelse.

    Fælles for mænd og kvinder: Hvis en patient er ≥ 50 år, skal resultaterne af en koloskopi inden for 5 år før screeningen fastslås som værende inden for normalområdet, og hvis adenomatøse polypper er tydelige, skal resultaterne af en koloskopi inden for 1 år skal fastslås som værende inden for normalområdet (inflammatoriske polypper eller hyperplastiske polypper er inkluderet i normalområdet). Hvis en patient er ≥ 40 år, skal resultaterne af en gastroskopi inden for 2 år før screeningen være inden for normalområdet. Hvis en patient er ≥ 54 år og har en rygehistorie på 30 år eller mere, skal resultaterne af en lavdosis thorax-CT inden for 2 år før screeningen være inden for normalområdet. I tilfælde af leverkræft falder bærere af hepatitis B- eller hepatitis C-virus og patienter med levercirrhose ind under eksklusionskriterierne.

    Kvinder: For kvinder ≥ 40 år skal normalområdets fund bekræftes i en mammografi inden for 2 år. For kvinder ≥ 20 år skal resultaterne af normalområdet bekræftes ved en celleprøve inden for 2 år.

13. Patienter diagnosticeret med aktiv lungetuberkulose
14. Patienter med HBV eller HCV
15. Patienter, der tester positive i human immundefektvirus (HIV) antistoftest
16. Patienter i en immunsuppressiv tilstand på grund af behandlinger såsom immunsuppressiva, kemoterapi og strålebehandling
17. Patienter med en historie med psykisk sygdom inden for 6 måneder før screeningsdatoen, hvilket kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen
18. Patienter, der skal tage medicin, som vides at have væsentlige lægemiddelinteraktioner inden for 14 dage efter den første administration af forsøgsproduktet, eller som anses for uegnede efter investigators vurdering
19. Personer, der deltog i et andet klinisk studie inden for 6 måneder før screeningstidspunktet
20. Personer, der har vist betydelige bivirkninger, såsom overfølsomhedsreaktioner over for forsøgsproduktet
21. Gravide eller ammende kvinder
22. Andre individer, der af hovedforskeren er blevet fastslået, at de ikke er kvalificerede til at deltage i det kliniske studie af andre årsager, herunder resultater fra kliniske laboratorietest