De veiligheid en verdraagbaarheid van Engensis (VM202) bij patiënten met ziekte van Charcot-Marie-Tooth, subtype 1A (CMT1A)

Inclusiecriteria:

1. Mannen of vrouwen ≥ 19 jaar en ≤ 65 jaar
2. Patiënten met een bevestigde diagnose van CMT1A door genetische tests
3. Patiënten met milde tot matige ernst beoordeeld door Charcot Marie Tooth Neuropathie Score versie 2 (CMTNS v2) met een score > 2 en ≤ 20
4. Personen met spierzwakte van de onderste ledematen met minimale dorsaalflexie of meer
5. Individuen die vrijwillig hebben ingestemd met deelname aan deze studie en het IRB-goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend na het beluisteren van een beschrijving van de kenmerken van deze klinische studie voorafgaand aan alle screeningtests
6. Personen die kunnen voldoen aan de vereisten in de klinische studie
7. In het geval van vrouwen die zwanger kunnen worden, degenen die bij de screening negatief testen in een urine- of serumzwangerschapstest
8. Personen die tijdens de klinische studie medisch goedgekeurde anticonceptiemethodes toepassen

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met aanzienlijke respiratoire, circulatoire, renale, gastro-intestinale, hepatische, endocriene, hematologische, psychiatrische stoornissen of andere ernstige ziekten, of alcohol- of drugsverslaving die veiligheidsproblemen kunnen ontwikkelen of verwarring kunnen veroorzaken bij de interpretatie van de klinische studieresultaten zoals bepaald door de opdrachtgever onderzoeker
2. Patiënten met andere neuromusculaire aandoeningen of neuropathie-inducerende factoren: patiënten met chronische alcoholverslaving, die chemotherapie tegen kanker ondergaan of neurotoxische geneesmiddelen gebruiken
3. Patiënten met de diagnose diabetes
4. Patiënten met de diagnose inflammatoire darmziekte
5. Patiënten met een voorgeschiedenis van beroerte of cerebrale ischemische aanval binnen 12 maanden voorafgaand aan de screeningdatum
6. Patiënten met een voorgeschiedenis van coronaire hartziekte, zoals een hartinfarct en instabiele angina pectoris, binnen 12 maanden voorafgaand aan de screeningsdatum
7. Patiënten met morbide obesitas met een body mass index (BMI) ≥ 37
8. Patiënten die binnen 6 maanden voorafgaand aan de screeningsdatum orthopedische chirurgie (corrigerende chirurgie voor bot en ligament, kunstmatige gewrichtsimplantatie, osteosynthese, osteotomie, artroscopische chirurgie) aan de onderste ledematen hebben ondergaan
9. Patiënten die kunnen worden beïnvloed door de spierkrachtmetingstest als gevolg van enkelcontractuur of een operatie
10. Patiënten met ongecontroleerde hypertensie (als systolische bloeddruk ≥ 160 mmHg of diastolische bloeddruk ≥ 100 mmHg is bij screening)
11. Patiënten of naaste familieleden van de patiënt (ouders, broers en zussen, nakomelingen) met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren in de laatste 5 jaar voorafgaand aan de screeningsdatum, met uitzondering van basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom dat op de huid voorkomt (als is vastgesteld dat er is geen kans op terugval na resectie), of met een familiegeschiedenis van familiale adenomateuze polyposis (FAP) of erfelijke non-polyposis colorectale kanker (HNPCC)

12. Patiënten die het voor hun geslacht en leeftijd geldende bevolkingsonderzoek naar kanker niet hebben afgerond (indien niet kan worden vastgesteld dat de betreffende test is afgenomen bij een landelijk kankeronderzoekscentrum of een erkend screeningscentrum)

    Als echter wordt bevestigd dat de betreffende test tijdens de screeningsperiode is ontvangen in een landelijk kankerscreeningscentrum of een erkend screeningscentrum en dat de resultaten binnen de normale waarden vielen, mogen de patiënten deelnemen aan de klinische studie.

    Gemeenschappelijk voor mannen en vrouwen: Als een patiënt ≥ 50 jaar oud is, moeten de resultaten van een colonoscopie binnen 5 jaar voorafgaand aan de screening worden vastgesteld als zijnde binnen normaal bereik, en als er adenomateuze poliepen zichtbaar zijn, moeten de resultaten van een colonoscopie binnen 1 jaar moet worden bepaald als zijnde binnen het normale bereik (inflammatoire poliepen of hyperplastische poliepen vallen binnen het normale bereik). Als een patiënt ≥ 40 jaar is, moeten de resultaten van een gastroscopie binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening binnen het normale bereik liggen. Als een patiënt ≥ 54 jaar oud is en meer dan 30 pakjaren heeft gerookt, moeten de resultaten van een laaggedoseerde thorax-CT binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening binnen het normale bereik liggen. Bij leverkanker vallen dragers van het hepatitis B- of hepatitis C-virus en patiënten met levercirrose onder de uitsluitingscriteria.

    Vrouwtjes: Voor vrouwtjes ≥ 40 jaar moeten bevindingen van het normale bereik binnen 2 jaar worden bevestigd in een mammogram. Voor vrouwen van ≥ 20 jaar moeten de bevindingen van het normale bereik binnen 2 jaar worden bevestigd in een uitstrijkje.

13. Patiënten met de diagnose actieve longtuberculose
14. Patiënten met HBV of HCV
15. Patiënten die positief testen op antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
16. Patiënten in een immunosuppressieve toestand als gevolg van behandelingen zoals immunosuppressiva, chemotherapie en radiotherapie
17. Patiënten met een voorgeschiedenis van psychische aandoeningen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screeningdatum, die deelname aan het onderzoek kunnen belemmeren
18. Patiënten die medicijnen moeten nemen waarvan bekend is dat ze significante interacties tussen geneesmiddelen hebben binnen 14 dagen na de eerste toediening van het onderzoeksproduct of die naar het oordeel van de onderzoeker ongeschikt worden geacht
19. Personen die deelnamen aan een ander klinisch onderzoek binnen 6 maanden vóór het moment van screening
20. Personen die significante bijwerkingen hebben vertoond, zoals overgevoeligheidsreacties op het onderzoeksproduct
21. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
22. Andere personen die door de hoofdonderzoeker om andere redenen niet in aanmerking zijn gekomen voor deelname aan de klinische studie, waaronder de resultaten van klinische laboratoriumtests