Engensis (VM202) 在 Charcot-Marie-Tooth 病亚型 1A (CMT1A) 患者中的安全性和耐受性

纳入标准：

1. 年龄≥19岁且≤65岁的男性或女性
2. 经基因检测确诊为CMT1A的患者
3. 通过 Charcot Marie Tooth 神经病变评分第 2 版 (CMTNS v2) 评分 > 2 且≤ 20 评估的轻度至中度严重程度的患者
4. 下肢肌肉无力且背屈最小或更多的人
5. 在所有筛选试验前听取有关本临床研究特征的描述后，自愿同意参加本研究并签署 IRB 批准的知情同意书的个人
6. 能够符合临床研究要求的个体
7. 对于有生育能力的女性，筛选时尿液或血清妊娠试验呈阴性的女性
8. 在整个临床研究中采用医学上批准的避孕方法的个人

排除标准：

1. 患有严重的呼吸系统、循环系统、肾脏、胃肠道、肝脏、内分泌、血液学、精神疾病或其他严重疾病，或酗酒或吸毒成瘾的患者，可能会出现安全问题或导致临床研究结果的解释混乱（由委托人确定）研究者
2. 患有其他神经肌肉疾病或神经病变诱发因素的患者：长期酗酒、接受抗癌化疗或服用神经毒性药物的患者
3. 确诊糖尿病患者
4. 被诊断患有炎症性肠病的患者
5. 筛选日期前 12 个月内有中风或脑缺血发作病史的患者
6. 筛选日期前12个月内有冠状动脉疾病病史的患者，例如心肌梗塞和不稳定型心绞痛
7. 体重指数（BMI）≥37的病态肥胖患者
8. 筛选日期前6个月内接受过下肢骨科手术（骨和韧带矫正手术、人工关节植入、接骨术、截骨术、关节镜手术）的患者
9. 由于踝关节挛缩或手术可能会影响肌肉力量测量测试的患者
10. 未控制的高血压患者（如果筛选时收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）
11. 患者或患者的直系亲属（父母、兄弟姐妹、子女）在筛查日期前5年内有恶性肿瘤病史，不包括发生在皮肤上的基底细胞癌或鳞状细胞癌（如果确定有切除后不可能复发），或有家族性腺瘤性息肉病 (FAP) 或遗传性非息肉病性结直肠癌 (HNPCC) 的家族史

12. 未完成适合其性别和年龄的国家癌症筛查计划的患者（如果无法确认相关检查是在国家癌症筛查中心或认可的筛查中心接受的）

    但如确认筛选期间在国家癌症筛查中心或认可的筛查中心接受相关检查，且结果在正常范围内，则患者可参与临床研究。

    男女共通：如果患者年龄≥50岁，筛选前5年内的结肠镜检查结果必须确定为在正常范围内，如果腺瘤性息肉明显，则结肠镜检查结果应在筛查前5年内进行。 1年必须确定在正常范围内（炎性息肉或增生性息肉都包括在正常范围内）。 如果患者年龄≥40 岁，筛查前 2 年内的胃镜检查结果必须在正常范围内。 如果患者年龄≥54 岁且有 30 包年或以上的吸烟史，则筛查前 2 年内的低剂量胸部 CT 结果必须在正常范围内。 在肝癌的情况下，乙型或丙型肝炎病毒携带者和肝硬化患者属于排除标准。

    女性：对于 ≥ 40 岁的女性，必须在 2 年内通过乳房 X 线照片确认正常范围的发现。 对于 ≥ 20 岁的女性，必须在 2 年内通过子宫颈抹片检查确认正常范围的发现。

13. 确诊为活动性肺结核的患者
14. HBV 或 HCV 患者
15. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检测呈阳性的患者
16. 因免疫抑制剂、化疗、放疗等治疗而处于免疫抑制状态的患者
17. 筛选日期前 6 个月内有精神病史的患者，这可能会影响参与研究
18. 必须服用药物的患者，已知在首次给予研究产品后 14 天内有明显的药物相互作用或研究者判断认为不适合的患者
19. 在筛选前 6 个月内参加过另一项临床研究的个体
20. 已表现出重大不良事件的个体，例如对研究产品的超敏反应
21. 怀孕或哺乳期女性
22. 其他因临床实验室检查结果等其他原因被主要研究者确定不符合参加临床研究条件的人员