중국 A형 혈우병 환자에서 ZS802의 효능 및 안전성.

포함 기준:

1. 남성 ≥18세 및 ≤65세;

2. 혈우병 A 및 내인성 FVIII ≤2% 진단 확인:

   2. 1%-2%(1-2 IU/dL) 내인성 FVIII 활성 수준 및 연간 >10 출혈 사건(스크리닝 전 마지막 52주 동안); 또는
   3. 1%-2%(1-2 IU/dL) 내인성 FVIII 활성 수준 및 예방 조치 중;
3. 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 단백질 제품에 대한 사전 노출일(ED)이 150일 이상입니다.
4. ZS802 투여 후 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하고 정자 기증을 금지하는 데 동의합니다.
5. 피험자는 자발적으로 참여하고 충분한 정보를 얻었으며 연구를 완전히 이해하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있으며 계획대로 연구를 완료할 의지가 있으며 테스트를 위한 생물학적 샘플 제공에 자발적으로 협력합니다.

제외 기준:

1. 연구 약물의 모든 성분(면역억제제 포함)에 대한 과민성 또는 사용할 수 없는 상태.
2. 면역억제제 또는 스테로이드 약물을 견딜 수 없음.
3. 실험실 평가에서 측정 가능한 FVIII 억제제가 없습니다. 또는 FVIII 억제제의 이전 병력이 문서화되지 않았습니다.

4. 다음과 같은 중대한 임상적 질환의 병력이 있거나 현재 앓고 있는 자:

   1. 악성 종양의 병력 또는 악성 종양의 현재 존재;
   2. 활동성 자가면역 질환이 있는 경우
   3. 협심증, 심근경색증, 심부전증, 임상적으로 유의한 선천성 심장병, 심장 판막 질환, 부정맥 및 방실 차단 등을 포함한 중증 심장 질환;
   4. 근본적인 간 질환 또는 간 질환의 병력(예: 문맥 고혈압, 복수, 비장비대, 식도 정맥류, 간성 뇌병증 또는 간 섬유증)이 있는 경우
   5. 활동성 B형 간염 감염(HBsAg 양성 또는 HBV-DNA 양성) 또는 활동성 C형 간염 감염(HCVAb 양성)이 있거나 현재 B형 간염 또는 C형 간염 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
   6. 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성하는 것으로 간주하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력이 있는 경우,
   7. 약물 치료 후 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병;
   8. 조절되지 않는 고혈압 또는 저혈압;

5. 실험실 값:

   1. 헤모글로빈
   2. 혈소판
   3. AST, ALT, 알칼리 포스파타제>2×ULN;
   4. 총 빌리루빈>1.5×ULN;
   5. 크레아티닌>ULN;
   6. 알부민
   7. HIV 항체 양성 또는 Treponema pallidum 항체 양성.
6. AAV5 캡시드 중화 항체 역가가 1:5 이상이어야 합니다.
7. 스크리닝 이전에 유전자 치료의 임상시험을 받았거나, 1개월 이내에 FVIII 임상시험 약물을 사용한 적이 있거나, 3개월 이내에 다른 약물/기기 임상시험에 참여했거나, 본 연구 기간 동안 다른 임상시험에 참여할 계획이 있는 자.
8. 주입 후 52주 이내에 수술을 계획한 자.
9. 선별검사 전 3개월 이내에 400mL 이상의 혈액을 기증했거나 손실한 자.
10. 간질, 정신 질환 병력(예: 정신 분열증, 우울증, 조증 또는 불안) 또는 명백한 정신 장애가 있거나 다른 이유로 무력화되거나 무력화된 자.
11. 약물 남용 또는 알코올 중독의 병력이 있는 환자.
12. 조사관은 피험자가 순응도가 낮거나 후속 조치를 완료할 가능성이 적을 것으로 예상합니다.
13. 임상적으로 중요한 질병 또는 연구자 및/또는 공동 작업자가 이 연구원에 참여하는 것이 적합하지 않다고 생각하는 기타 이유가 있습니다.