Effekten og sikkerheden af ​​ZS802 hos kinesiske hæmofili A-patienter.

Inklusionskriterier:

1. Mand ≥18 år og ≤65 år;

2. Bekræftet diagnose af hæmofili A og endogen FVIII ≤2 %:

   2. 1%-2% (1-2 IE/dL) endogene FVIII-aktivitetsniveauer og >10 blødningshændelser pr. år (i de sidste 52 uger før screening); ELLER
   3. 1%-2% (1-2 IE/dL) endogene FVIII-aktivitetsniveauer og ved profylakse;
3. Har haft ≥150 tidligere eksponeringsdage (ED'er) for rekombinante og/eller plasma-afledte FVIII-proteinprodukter.
4. Accepter at bruge pålidelig barriereprævention og forbud mod donation af sæd indtil 52 uger efter administration af ZS802.
5. Forsøgspersoner deltager frivilligt og er fuldt informeret, forstår forskningen fuldt ud og kan overholde kravene i forskningsprotokollen, er villige til at gennemføre forskningen som planlagt og samarbejder frivilligt med tilvejebringelsen af ​​biologiske prøver til testning.

Ekskluderingskriterier:

1. Overfølsomhed over for enhver komponent af undersøgelseslægemidlet (herunder immunsuppressiva) eller en tilstand, der ikke kan bruges.
2. Manglende evne til at tolerere immunsuppressiva eller steroidmedicin.
3. Har ingen målbar FVIII-hæmmer som vurderet af laboratoriet; eller dokumenteret ingen tidligere historie med FVIII-hæmmer.

4. Som har en historie eller i øjeblikket lider af en af ​​følgende alvorlige kliniske sygdomme:

   1. Anamnese med malignitet eller nuværende tilstedeværelse af enhver malignitet;
   2. Har aktiv autoimmun sygdom;
   3. Alvorlig hjertesygdom, herunder angina pectoris, myokardieinfarkt, hjertesvigt, klinisk signifikant medfødt hjertesygdom, hjerteklapsygdom, arytmi og atrioventrikulær blokering, etc.;
   4. Har underliggende leversygdom eller tidligere leversygdom (såsom portal hypertension, ascites, splenomegali, esophageal varicer, hepatisk encefalopati eller hepatisk fibrose);
   5. Har aktiv hepatitis B-infektion (HBsAg-positiv eller HBV-DNA-positiv) eller aktiv hepatitis C-infektion (HCVAb-positiv), eller modtager i øjeblikket hepatitis B- eller hepatitis C-antiviral behandling;
   6. Har en historie med kronisk infektion eller anden kronisk sygdom, som efterforskeren anser for at udgøre en uacceptabel risiko;
   7. Diabetes mellitus, der er dårligt kontrolleret efter lægemiddelbehandling;
   8. Ukontrolleret hypertension eller hypotension;

5. laboratorieværdier:

   1. Hæmoglobin
   2. Blodplader
   3. AST, ALT, alkalisk phosphatase>2×ULN;
   4. Total bilirubin>1,5×ULN;
   5. Kreatinin>ULN;
   6. Albumin
   7. HIV antistof positiv eller Treponema pallidum antistof positiv.
6. Har AAV5 capsid-neutraliserende antistoftitre >1:5.
7. De, der har modtaget kliniske forsøg med genterapi før screening, eller har brugt FVIII kliniske forsøgslægemidler inden for 1 måned, eller deltaget i andre lægemiddel/anordnings kliniske forsøg inden for 3 måneder, eller planlægger at deltage i andre kliniske forsøg i løbet af denne undersøgelse.
8. Dem, der har planlagt operation inden for 52 uger efter infusionen.
9. De, der donerede eller mistede mere end 400 ml blod inden for 3 måneder før screening.
10. Personer med epilepsi, historie med psykisk sygdom (såsom skizofreni, depression, mani eller angst) eller åbenlys psykisk lidelse, invalide eller uarbejdsdygtige af andre årsager.
11. Patienter med en historie med stofmisbrug eller alkoholisme.
12. Efterforskere mener, at forsøgspersoner har dårlig compliance eller forventes at være mindre tilbøjelige til at gennemføre opfølgning.
13. Der er klinisk signifikante sygdomme eller andre årsager, som forskeren og/eller samarbejdspartnere anser for uegnede til at deltage i denne forsker.