Mini-MARVEL - 궤양성 대장염의 미토콘드리아 항산화 요법 (Mini-MARVEL)

포함 기준:

• PIBD 서비스에서 6~17세
• 16-17세인 경우 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 기꺼이 합니다. 15세 이하의 아동이 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 기꺼이 할 수 있는 부모 또는 보호자
• 의료 노트에 기록된 대로 확인된 UC
• 경도-중등도(PUCAI 점수 10-55)
• (i) 사건(새로 진단된) 사례(내시경에서 의심되는 UC의 생검 확인) 또는 진단 2주 이내 - 항염증 약물이 없거나 추정 UC에 대해 내시경 당일 5-ASA에서 시작된 경우 (ii) 유행하는 경우 사례 - 약물 없음 또는 기존 약물의 안정적인 용량(스크리닝 시 >2주 동안 경구/국소 5-ASA, 스크리닝 시 >4주 동안 티오푸린)

제외 기준:

• 캡슐을 삼킬 수 없음
• 능력부족으로 동의가 불가능한 청소년(16~17세)
• 의료 기록에 기록된 크론병(CD) 또는 분류되지 않은 IBD(IBDU)
• 급성 중증 UC(ASUC)의 증거 - ASUC는 현저한 설사, 혈변 및 복통과 함께 임상적으로 몸이 좋지 않고 정의에 따라 소아 UC 활동 지수(PUCAI) 점수가 최소 65점
• 피험자가 UC에 대한 모든 종류의 의료 또는 외과적 개입을 위해 입원을 필요로 할 가능성이 높다는 의사의 판단(예: 결장절제술) 기준선으로부터 12주 이내
• 현재(또는 지난 12개월 동안의 이전) 독성 거대결장의 증거(정의된 소아과 기준 사용 - 가로 결장 직경 ≥56mm(또는 <10년에서 >40mm)의 방사선학적 증거 및 전신 독성의 증거(예: 발열 >38 섭씨도, 빈맥(나이에 비해 심박수 >2 SD 이상), 탈수, 전해질 장애(나트륨, 칼륨 또는 염화물), 의식 수준 변화, 혼수 상태, 저혈압 또는 쇼크) 또는 장 천공
• UC의 감염성 대장염(C&S, C. difficile toxin 양성 또는 스크리닝 시 바이러스)
• 직장염(직장에 국한된 염증, S자 결장 근위부 확장 없음), 대장내시경 후 발병 사례 또는 가장 최근의 대장내시경에서 유행한 사례
• 원발성 경화성 담관염(PSC)을 동반한 UC - PSC는 담관의 염증과 반흔을 특징으로 하는 만성 질환으로 담도계의 협착을 초래합니다. 어린이의 대부분의 경우는 IBD와 관련이 있습니다. 진단은 MRI/MRCP를 이용한 간 영상으로 이루어집니다.
• 18세 미만이지만 성인 IBD 서비스에 있는 연령
• 스크리닝 8주 이내의 대장염 치료를 위한 정맥 코르티코스테로이드
• 타크로리무스, 사이클로스포린 또는 미코페놀레이트에 대한 현재 또는 이전 노출,
• 현재 또는 이전에 생물학적 요법(항-TNF, 베돌리주맙 또는 우스테키누맙) 및 경구용 JAK 억제제(토파시티닙)에 대한 노출
• 현지 PI의 판단에 따라 시험 완료를 방해할 언어 또는 의사소통에 현재 장벽이 있는 피험자.
• 치료 기간 동안 및 치료 중단 후 1개월 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하기를 원하지 않는 가임 여성 환자. (적절한 피임 방법에는 IUD, 경구 피임법, 피하 이식 및 이중 장벽(피임용 스폰지 또는 피임용 페서리가 포함된 콘돔)이 포함됩니다.
• 임신(현재 선언된 또는 긍정적인 소변 임신 테스트) 또는 시험 기간 동안 임신 시도) 또는 모유 수유
• 과다복용 이력 또는 중대한 활성 정신 건강 문제.
• 단일유전자성 IBD(IBD 유사 표현형을 가진 상염색체 질환, 2세 미만으로 진단된 IBD 환자에서 가장 흔함)
• 중증, 진행성 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 위장, 대사(조절되지 않는 고콜레스테롤혈증 포함), 내분비, 폐, 심장, 신경계 질환의 현재 또는 최근 병력이 있는 피험자
• MitoQ에 대해 알려진 알레르기/금기 사항이 있는 피험자.
• 현재 미토퀴놀 메실레이트(Coenzyme Q10)를 함유한 제품 또는 코엔자임 A(CoA, SCoA, CoASH)와 같은 코엔자임 유도체를 함유한 제품을 복용하고 있는 피험자. 피험자가 이러한 제품을 사용하는 경우 7일 휴약 기간 후에 시험에 들어갈 수 있습니다.