Mini-MARVEL – Mitochondriale Antioxidantientherapie bei Colitis ulcerosa (Mini-MARVEL)

Einschlusskriterien:

• Alter 6 bis 17 Jahre in einem PIBD-Dienst
• In der Lage und bereit, im Alter von 16-17 Jahren eine Einverständniserklärung abzugeben; Eltern oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage und bereit sind, eine informierte Einwilligung zu erteilen, wenn ein Kind im Alter von 15 Jahren oder jünger ist
• Bestätigte UC, wie in den medizinischen Aufzeichnungen dokumentiert
• Leichter bis mittlerer Schweregrad (PUCAI-Score 10-55)
• (i) Bei Zwischenfall (neu diagnostizierter Fall) (Biopsiebestätigung eines Verdachts auf UC bei Endoskopie) oder innerhalb von 2 Wochen nach der Diagnose – keine entzündungshemmende Medikation oder wenn mit 5-ASA am Tag der Endoskopie wegen Verdachts auf UC begonnen wurde (ii) Wenn Prävalent Fall - Keine Medikation oder stabile Dosis vorhandener Medikamente (oral/topisch 5-ASA für > 2 Wochen beim Screening; Thiopurin für > 4 Wochen beim Screening)

Ausschlusskriterien:

• Unfähigkeit, Kapseln zu schlucken
• Jugendlicher (16-17 Jahre) mit Unfähigkeit zur Abgabe der Einwilligung aufgrund mangelnder Geschäftsfähigkeit
• Morbus Crohn (CD) oder IBD nicht klassifiziert (IBDU), wie in den medizinischen Aufzeichnungen dokumentiert
• Nachweis einer akuten schweren Colitis ulcerosa (ASUC) – ASUC ist ein medizinischer Notfall bei Kindern und Jugendlichen mit Colitis ulcerosa, die sich klinisch unwohl fühlen mit ausgeprägtem Durchfall, Hämatochezie und Bauchschmerzen und per Definition einen pädiatrischen UC-Aktivitätsindex (PUCAI) von mindestens haben 65 Punkte
• Beurteilung des Arztes, dass der Proband wahrscheinlich einen Krankenhausaufenthalt zur medizinischen Versorgung oder einen chirurgischen Eingriff jeglicher Art für CU benötigt (z. Kolektomie) innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn
• Nachweis eines aktuellen (oder früheren in den letzten 12 Monaten) toxischen Megakolons (unter Verwendung definierter pädiatrischer Kriterien - röntgenologischer Nachweis eines transversalen Dickdarmdurchmessers ≥ 56 mm (oder > 40 mm in diesen < 10 Jahren) PLUS Nachweis einer systemischen Toxizität (wie: Fieber > 38 Grad Celsius, Tachykardie (Herzfrequenz >2 SD über dem Altersdurchschnitt), Dehydration, Elektrolytstörungen (Natrium, Kalium oder Chlorid), Bewusstseinsstörungen, Koma, Hypotonie oder Schock) oder Darmperforation
• Infektiöse Kolitis bei CU (C&S, C. difficile-Toxin-positiv oder Virologie beim Screening)
• Proktitis (auf das Rektum beschränkte Entzündung ohne proximale Erweiterung des Sigmas) bei Zwischenfällen nach Koloskopie oder häufigen Fällen bei der letzten Koloskopie
• Colitis ulcerosa mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) – PSC ist eine chronische Erkrankung, die durch eine Entzündung und Vernarbung der Gallengänge gekennzeichnet ist, die zu Strikturen des Gallengangs führt; Die meisten Fälle bei Kindern sind mit CED assoziiert. Die Diagnose wird mittels Leberbildgebung mit MRT/MRCP gestellt.
• Alter < 18 Jahre, aber im Erwachsenen-IBD-Service
• Intravenöse Kortikosteroide zur Behandlung von Colitis innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening
• Aktuelle oder frühere Exposition gegenüber Tacrolimus, Cyclosporin oder Mycophenolat,
• Aktuelle oder frühere Exposition gegenüber einer biologischen Therapie (Anti-TNF, Vedolizumab oder Ustekinumab) und oralen JAK-Inhibitoren (Tofacitinib)
• Probanden mit aktuellen Sprach- oder Kommunikationsbarrieren, die nach Einschätzung des örtlichen PI den Abschluss der Studie behindern werden.
• Patientin im gebärfähigen Alter, die während der Behandlungsdauer und für 1 Monat nach Beendigung der Behandlung keine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anwenden möchte. (Geeignete Methoden der Empfängnisverhütung umfassen IUP, orale Kontrazeptiva, subdermale Implantate und doppelte Barriere (Kondom mit einem kontrazeptiven Schwamm oder ein kontrazeptives Pessar).
• Schwangerschaft (aktuell erklärter oder positiver Schwangerschaftstest im Urin) oder Versuch, während der Testphase schwanger zu werden) oder Stillen
• Eine Vorgeschichte von Überdosierung oder signifikanten aktiven psychischen Gesundheitsproblemen.
• Monogene IBD (eine autosomale Erkrankung mit einem IBD-ähnlichen Phänotyp; am häufigsten bei Patienten mit diagnostizierter CED im Alter von < 2 Jahren)
• Patienten mit aktuellen – oder kürzlich aufgetretenen – schweren, fortschreitenden oder unkontrollierten Nieren-, Leber-, hämatologischen, gastrointestinalen, metabolischen (einschließlich unkontrollierter Hypercholesterinämie), endokrinen, pulmonalen, kardialen oder neurologischen Erkrankungen
• Patienten mit bekannter Allergie/Kontraindikation gegen MitoQ.
• Probanden, die derzeit Produkte einnehmen, die Mitoquinolmesylat (Coenzym Q10) enthalten, oder Produkte, die Coenzym-Derivate wie Coenzym A (CoA, SCoA, CoASH) enthalten. Wenn die Probanden diese Produkte einnehmen, können sie nach einer 7-tägigen Auswaschphase an der Studie teilnehmen.