수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 BRL-101의 안전성 및 유효성 평가
2026년 7월 20일 업데이트: Bioray Laboratories
수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 BRL-101 단회 정맥 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구
이것은 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 환자를 대상으로 한 비무작위, 오픈 라벨, 다중 사이트, 단일 용량, 1/2상 연구입니다.
이 연구는 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)(BRL-101)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 임상 시험은 용량 증량 없이 다기관, 단일군, 단일 용량, 공개 라벨 연구입니다.
제안된 용량은 단일 정맥 주입으로 투여되는 ≥ 3 × 106 CD34 + 세포/kg입니다.
1단계의 주요 목표는 다양한 연령층에서 연구 약물의 안전성을 조사하는 것입니다.
각 연령 그룹의 피험자에 대해 나머지 피험자의 골수완화 조절 및 투여는 감시 피험자에 대한 투여 및 안전성 관찰 및 평가가 완료된 후에만 시작되었습니다.
2단계의 주요 목표는 TDT 환자에게 정맥 투여된 BRL-101의 효과를 확인하는 것이었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guanzhou, Guangdong, 중국, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
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Shenzhen, Guangdong, 중국, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다. 3-35세. 적어도 한 명의 법적 보호자 및/또는 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
- β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0 유전자형을 포함하는 표현형, 주요 β-지중해빈혈로 임상적으로 진단됨.
- HIV, TP, HBV, HCV, CMV 및 EBV에 대한 애정이 없는 피험자.
- 자가 줄기 세포 이식에 적합한 피험자의 신체 상태.
주요 제외 기준:
- 동종이계 조혈 줄기 세포 이식에 허용되며 완전히 일치하는 친족 공여자가 있는 피험자.
- 활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염.
- 3개월 전에 에리스로포이에틴으로 치료함.
- 알려진 혈액 종양이 있는 직계 가족.
- 심각한 정신 장애가 있는 피험자는 협력할 수 없습니다.
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT).
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BRL-101
BRL-101(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC).
피험자는 BRL-101을 한 번 주입받게 됩니다.
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CD34 + BCL11A 인핸서 부위에서 편집된 자가 조혈 줄기 및 전구 세포
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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줄기세포 이식 대상자의 비율
기간: BRL-101 주입 후 42일 이내
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줄기세포 생착은 BRL-101 정맥 주입 후 42일 이내에 3일 연속 절대 말초혈액 호중구 수치가 ≥ 0.5 × 109/L인 것으로 정의되었습니다.
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BRL-101 주입 후 42일 이내
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호중구 생착까지의 시간
기간: BRL-101 주입 후 최대 12개월
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3일 연속 절대 말초혈액 호중구 수치 ≥ 0.5 × 109/L인 1일차로 정의됩니다.
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BRL-101 주입 후 최대 12개월
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BRL-101 주입 후 12개월 동안 이상반응의 빈도, 심각도 및 BRL-101과의 관계
기간: BRL-101 주입 후 최대 12개월
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NCI-CTCAE v5.0 기준에 따라 평가된 이상반응
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BRL-101 주입 후 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 2일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 20일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022-BRL-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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