Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BRL-101 bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie
20. Juli 2026 aktualisiert von: Bioray Laboratories
Eine klinische Studie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Einzeldosis-Infusion von BRL-101 bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie
Dies ist eine nicht randomisierte, offene Phase-1/2-Einzeldosisstudie an mehreren Standorten bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT).
Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+ humanen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) (BRL-101) bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei dieser klinischen Studie handelt es sich um eine multizentrische, einarmige, offene Einzeldosisstudie ohne Dosissteigerung.
Die vorgeschlagene Dosis beträgt ≥ 3 × 106 CD34+-Zellen/kg, verabreicht als einzelne intravenöse Infusion.
Das Hauptziel von Phase 1 besteht darin, die Sicherheit des Studienmedikaments in verschiedenen Altersgruppen zu untersuchen.
Bei Probanden jeder Altersgruppe wurde die myeloablative Konditionierung und Dosierung der übrigen Probanden erst nach Abschluss der Dosierung und Sicherheitsbeobachtungen und -bewertungen bei Sentinel-Probanden eingeleitet.
Das Hauptziel der Phase 2 bestand darin, die Wirksamkeit von BRL-101 zu bestimmen, das Patienten mit TDT intravenös verabreicht wurde.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
39
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guanzhou, Guangdong, China, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
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Shenzhen, Guangdong, China, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, China, 530021
- The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
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Nanning, Guangxi, China, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Die Einverständniserklärung vollständig verstehen und freiwillig unterschreiben. 3-35 Jahre alt. Mindestens ein Erziehungsberechtigter und/oder Subjekte müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen.
- Klinisch diagnostiziert als β-Thalassämie major, Phänotypen einschließlich β0β0-, β+β+-, β+β0-, βEβ0-Genotyp.
- Patienten ohne HIV, TP, HBV, HCV, CMV und EBV.
- Körperzustand des Probanden, der für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet ist.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Probanden, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation akzeptabel sind und einen verfügbaren, vollständig passenden verwandten Spender haben.
- Aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion.
- Vor 3 Monaten mit Erythropoietin behandelt.
- Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten hämatologischen Tumor.
- Personen mit schweren psychiatrischen Störungen können nicht kooperieren.
- Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: BRL-101
BRL-101 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am Erythroid-Linien-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens).
Die Probanden erhalten eine einzelne Infusion von BRL-101.
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CD34 + autologe hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen, editiert an der BCL11A-Enhancer-Stelle
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anteil der mit Stammzellen transplantierten Probanden
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion
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Die Stammzelltransplantation wurde definiert als eine absolute Neutrophilenzahl im peripheren Blut von ≥ 0,5 × 109/l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen innerhalb von 42 Tagen nach der intravenösen Infusion von BRL-101.
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Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion
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Zeit für die Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der BRL-101-Infusion
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Definiert als Tag 1 mit einer absoluten Neutrophilenzahl im peripheren Blut ≥ 0,5 × 109/L an 3 aufeinanderfolgenden Tagen
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Bis zu 12 Monate nach der BRL-101-Infusion
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Häufigkeit, Schwere und Zusammenhang mit BRL-101 unerwünschter Ereignisse über 12 Monate nach der BRL-101-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der BRL-101-Infusion
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Unerwünschte Ereignisse wurden gemäß den NCI-CTCAE v5.0-Kriterien bewertet
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Bis zu 12 Monate nach der BRL-101-Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. November 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
20. Oktober 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
10. Juli 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. Oktober 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Oktober 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. Juli 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2022-BRL-101
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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