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輸血依存性βサラセミアの被験者におけるBRL-101の安全性と有効性の評価

2024年2月29日 更新者：Bioray Laboratories

輸血依存性β-サラセミアの被験者におけるBRL-101の単回投与静脈内注入の安全性と有効性を評価する第1/2相臨床試験

これは、輸血依存性βサラセミア（TDT）の被験者を対象とした、無作為化されていない、非盲検、マルチサイト、単回投与、第1/2相試験です。 この研究では、自家 CRISPR-Cas9 修飾 CD34+ ヒト造血幹細胞および前駆細胞 (hHSPC) (BRL-101) の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

この臨床試験は、用量漸増を伴わない多施設、単群、単回投与、非盲検試験です。 提案された用量は、単回静脈内注入として投与される 3 × 106 CD34 + 細胞/kg 以上です。 フェーズ 1 の主な目的は、さまざまな年齢層における治験薬の安全性を調査することです。 各年齢層の被験者について、残りの被験者の骨髄破壊的調整および投薬は、センチネル被験者における投薬および安全性の観察および評価が完了した後にのみ開始された。 第 2 相の主な目的は、TDT 患者に静脈内投与された BRL-101 の有効性を判定することでした。

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510510
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国、530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、510510
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国
        • Chinese Academy of Medical Sciences

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • インフォームドコンセントを完全に理解し、自発的に署名します。 3～35歳。 -インフォームドコンセントに署名する少なくとも1人の法定後見人および/または被験者。
  • β-サラセミア メジャーと臨床的に診断され、β0β0、β+β+、β+β0、βEβ0 遺伝子型を含む表現型。
  • -HIV、TP、HBV、HCV、CMV、およびEBVに愛情のない被験者。
  • -自家幹細胞移植に適格な被験者の身体状態。

主な除外基準:

  • -被験者は同種造血幹細胞移植に受け入れられ、利用可能な完全に一致した関連ドナーを持っています。
  • アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症。
  • -3か月前にエリスロポエチンで治療されました。
  • -血液腫瘍が知られている近親者。
  • 重度の精神疾患をお持ちの方はご協力いただけません。
  • -以前の造血幹細胞移植（HSCT）。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BRL-101
BRL-101 (BCL11A 遺伝子の赤血球系統特異的エンハンサーを CRISPR-Cas9 で修飾した自家 CD34+ hHSPC)。 被験者はBRL-101の単回注入を受けます。
薬：BRL-101
BCL11A エンハンサー部位で編集された CD34 + 自己造血幹細胞および前駆細胞
他の名前：
  • BRL-101 自己造血幹細胞・前駆細胞注射剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
幹細胞が移植された被験者の割合
時間枠：BRL-101注入後42日以内
幹細胞の生着は、BRL-101 静脈内注入後 42 日以内の連続 3 日間の末梢血好中球絶対数が 0.5 × 109/L 以上であると定義されました。
BRL-101注入後42日以内
好中球生着までの時間
時間枠：BRL-101 注入後最大 12 か月
末梢血好中球絶対数が連続 3 日間 0.5 × 109/L 以上の 1 日目として定義されます。
BRL-101 注入後最大 12 か月
BRL-101 注入後 12 か月にわたる有害事象の頻度、重症度、BRL-101 との関係
時間枠：BRL-101 注入後最大 12 か月
NCI-CTCAE v5.0基準に従って評価された有害事象
BRL-101 注入後最大 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Bioray Laboratories

協力者

Xiangya Hospital of Central South University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Nanfang Hospital, Southern Medical University
Chinese Academy of Medical Sciences

捜査官

  • スタディチェア：Xiaochen Wang, PhD、Bioray Laboratories

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月1日

一次修了 (推定)

2025年8月4日

研究の完了 (推定)

2026年9月10日

試験登録日

最初に提出

2022年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年10月9日

最初の投稿 (実際)

2022年10月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月29日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2022-BRL-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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