Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di BRL-101 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente
20 luglio 2026 aggiornato da: Bioray Laboratories
Uno studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione endovenosa a dose singola di BRL-101 in soggetti con β-talassemia dipendente dalla trasfusione
Questo è uno studio non randomizzato, in aperto, multicentrico, a dose singola, di fase 1/2 in soggetti con β-talassemia dipendente da trasfusione (TDT).
Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali e progenitrici umane autologhe CRISPR-Cas9 modificate CD34+ umane (hHSPC) (BRL-101)
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio clinico è uno studio multicentrico, a braccio singolo, a dose singola, in aperto senza aumento della dose.
La dose proposta è ≥ 3 × 106 cellule CD34+/kg somministrate come singola infusione endovenosa.
L'obiettivo principale della Fase 1 è esplorare la sicurezza del farmaco in studio in diversi gruppi di età.
Per i soggetti di ciascuna fascia di età, il condizionamento mieloablativo e il dosaggio dei restanti soggetti sono stati avviati solo dopo il completamento delle osservazioni e valutazioni sul dosaggio e sulla sicurezza nei soggetti sentinella.
L'obiettivo primario della Fase 2 era determinare l'efficacia di BRL-101 somministrato per via endovenosa a pazienti con TDT.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
39
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guanzhou, Guangdong, Cina, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
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Shenzhen, Guangdong, Cina, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Cina, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Nanning, Guangxi, Cina, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Comprendere appieno e firmare volontariamente il consenso informato. 3-35 anni. Almeno un tutore legale e/o Soggetti per firmare il consenso informato.
- Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major, fenotipi inclusi genotipo β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0.
- Soggetti non affetti da HIV, TP, HBV, HCV, CMV ed EBV.
- Condizione corporea dei soggetti idonea al trapianto di cellule staminali autologhe.
Criteri chiave di esclusione:
- Soggetti accettabili per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e hanno un donatore correlato completamente compatibile disponibile.
- Infezione batterica, virale o fungina attiva.
- Trattata con eritropoietina prima di 3 mesi.
- Membro diretto della famiglia con qualsiasi tumore ematologico noto.
- Soggetti con gravi disturbi psichiatrici a non essere in grado di collaborare.
- Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BRL-101
BRL-101 (hHSPC CD34+ autologhi modificati con CRISPR-Cas9 al potenziatore specifico del lignaggio eritroide del gene BCL11A).
I soggetti riceveranno una singola infusione di BRL-101.
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Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche autologhe CD34 + modificate nel sito potenziatore BCL11A
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di soggetti a cui sono state trapiantate cellule staminali
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di BRL-101
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L’attecchimento delle cellule staminali è stato definito come una conta assoluta dei neutrofili nel sangue periferico ≥ 0,5 × 109/L per 3 giorni consecutivi entro 42 giorni successivi all’infusione endovenosa di BRL-101.
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Entro 42 giorni dall'infusione di BRL-101
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È tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di BRL-101
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Definito come il Giorno 1 con una conta assoluta dei neutrofili nel sangue periferico ≥ 0,5 × 109/L per 3 giorni consecutivi
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Fino a 12 mesi dopo l'infusione di BRL-101
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Frequenza, gravità e relazione con BRL-101 degli eventi avversi nei 12 mesi successivi all'infusione di BRL-101
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di BRL-101
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Eventi avversi valutati secondo i criteri NCI-CTCAE v5.0
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Fino a 12 mesi dopo l'infusione di BRL-101
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
20 ottobre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
10 luglio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 ottobre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 ottobre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
13 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2022-BRL-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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