Hodnocení bezpečnosti a účinnosti BRL-101 u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi
20. července 2026 aktualizováno: Bioray Laboratories
Fáze 1/2 klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázové intravenózní infuze BRL-101 u pacientů s β-talasemií závislou na transfuzi
Toto je nerandomizovaná, otevřená, vícemístná, jednodávková studie fáze 1/2 u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi (TDT).
Studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) (BRL-101)
Přehled studie
Detailní popis
Tato klinická studie je multicentrická, jednoramenná, otevřená studie s jednou dávkou bez eskalace dávky.
Navrhovaná dávka je ≥ 3 × 106 CD34+ buněk/kg podaná jako jediná intravenózní infuze.
Primárním cílem fáze 1 je prozkoumat bezpečnost studovaného léku v různých věkových skupinách.
U subjektů každé věkové skupiny bylo myeloablativní kondicionování a dávkování u zbývajících subjektů zahájeno až po dokončení dávkování a pozorování a hodnocení bezpečnosti u sentinelových subjektů.
Primárním cílem fáze 2 bylo určit účinnost BRL-101 podávaného intravenózně pacientům s TDT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
39
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guanzhou, Guangdong, Čína, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
-
Shenzhen, Guangdong, Čína, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Čína, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Nanning, Guangxi, Čína, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Plně porozumět a dobrovolně podepsat informovaný souhlas. 3-35 let. Alespoň jeden zákonný zástupce a/nebo Subjekty k podpisu informovaného souhlasu.
- Klinicky diagnostikovaná jako β-thalassemia major, fenotypy zahrnující genotyp β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0.
- Subjekty bez postižení HIV, TP, HBV, HCV, CMV a EBV.
- Stav těla subjektů způsobilých pro autologní transplantaci kmenových buněk.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Subjekty přijatelné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a mají k dispozici plně shodného příbuzného dárce.
- Aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
- Léčeno erytropoetinem před 3 měsíci.
- Bezprostřední člen rodiny s jakýmkoli známým hematologickým nádorem.
- Osoby s těžkými psychiatrickými poruchami nemohou spolupracovat.
- Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BRL-101
BRL-101 (autologní CD34+ hHSPC modifikované pomocí CRISPR-Cas9 na zesilovači genu BCL11A specifickém pro erytroidní linii).
Subjekty dostanou jednu infuzi BRL-101.
|
CD34+ autologní hematopoetické kmenové a progenitorové buňky upravené v místě zesilovače BCL11A
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl subjektů s naroubovanými kmenovými buňkami
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi BRL-101
|
Přihojení kmenových buněk bylo definováno jako absolutní počet neutrofilů v periferní krvi ≥ 0,5 × 109/l po 3 po sobě jdoucí dny během 42 dnů po intravenózní infuzi BRL-101.
|
Do 42 dnů po infuzi BRL-101
|
|
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi BRL-101
|
Definováno jako 1. den absolutního počtu neutrofilů v periferní krvi ≥ 0,5 × 109/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů
|
Až 12 měsíců po infuzi BRL-101
|
|
Frekvence, závažnost a vztah k BRL-101 nežádoucích účinků během 12 měsíců po infuzi BRL-101
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi BRL-101
|
Nežádoucí účinky hodnocené podle kritérií NCI-CTCAE v5.0
|
Až 12 měsíců po infuzi BRL-101
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
20. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
10. července 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
13. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2022-BRL-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .