Ocena bezpieczeństwa i skuteczności BRL-101 u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią
20 lipca 2026 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories
Badanie kliniczne fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność wlewu dożylnego pojedynczej dawki BRL-101 u pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji
Jest to nierandomizowane, otwarte, wieloośrodkowe, jednodawkowe badanie fazy 1/2 z udziałem pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT).
Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) (BRL-101)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie kliniczne jest wieloośrodkowym, jednoramiennym, otwartym badaniem z pojedynczą dawką, bez zwiększania dawki.
Proponowana dawka wynosi ≥ 3 × 106 komórek CD34+/kg, podawana w pojedynczej infuzji dożylnej.
Głównym celem fazy 1 jest zbadanie bezpieczeństwa badanego leku w różnych grupach wiekowych.
W przypadku pacjentów z każdej grupy wiekowej kondycjonowanie mieloablacyjne i dawkowanie pozostałym pacjentom rozpoczęto dopiero po zakończeniu dawkowania oraz obserwacji i oceny bezpieczeństwa u pacjentów wskaźnikowych.
Głównym celem fazy 2 było określenie skuteczności BRL-101 podawanego dożylnie pacjentom z TDT.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
39
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guanzhou, Guangdong, Chiny, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- W pełni zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę. 3-35 lat. Co najmniej jeden opiekun prawny i/lub Podmioty do podpisania świadomej zgody.
- Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major, fenotypy obejmujące genotyp β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0.
- Pacjenci bez uczuć z HIV, TP, HBV, HCV, CMV i EBV.
- Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
- Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
- Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami.
- Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym.
- Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy.
- Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BRL-101
BRL-101 (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniaczu genu BCL11A).
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję BRL-101.
|
CD34 + autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe edytowane w miejscu wzmacniacza BCL11A
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z wszczepionymi komórkami macierzystymi
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
Wszczepienie komórek macierzystych zdefiniowano jako bezwzględną liczbę neutrofilów we krwi obwodowej wynoszącą ≥ 0,5 × 109/l przez 3 kolejne dni w ciągu 42 dni po wlewie dożylnym BRL-101.
|
W ciągu 42 dni po infuzji BRL-101
|
|
Czas na wszczepienie neutrofilów
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
Zdefiniowana jako 1. dzień bezwzględnej liczby neutrofilów we krwi obwodowej ≥ 0,5 × 109/l przez 3 kolejne dni
|
Do 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
|
Częstotliwość, nasilenie i związek zdarzeń niepożądanych z BRL-101 w ciągu 12 miesięcy po wlewie BRL-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
Zdarzenia niepożądane oceniane według kryteriów NCI-CTCAE v5.0
|
Do 12 miesięcy po infuzji BRL-101
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
20 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
10 lipca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2022-BRL-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .