Sikkerhed og effektivitetsevaluering af BRL-101 hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi
20. juli 2026 opdateret af: Bioray Laboratories
Et fase 1/2 klinisk studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af enkeltdosis intravenøs infusion af BRL-101 hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi
Dette er et ikke-randomiseret, åbent, multi-site, enkeltdosis, fase 1/2-studie i forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT).
Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af autologe CRISPR-Cas9 modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) (BRL-101)
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette kliniske forsøg er et multicenter, enkelt-arm, enkeltdosis, åbent studie uden dosisoptrapning.
Den foreslåede dosis er ≥ 3 × 106 CD34+ celler/kg administreret som en enkelt intravenøs infusion.
Det primære formål med fase 1 er at udforske sikkerheden af studielægemidlet i forskellige aldersgrupper.
For forsøgspersoner i hver aldersgruppe blev myeloablativ konditionering og dosering af de resterende forsøgspersoner først påbegyndt efter afslutning af dosering og sikkerhedsobservationer og -vurderinger hos sentinel-personer.
Det primære fase 2-mål var at bestemme effektiviteten af BRL-101 administreret intravenøst til patienter med TDT.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
39
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guanzhou, Guangdong, Kina, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Forstå fuldt ud og underskriv frivilligt informeret samtykke. 3-35 år gammel. Mindst én værge og/eller personer skal underskrive informeret samtykke.
- Klinisk diagnosticeret som β-thalassæmi major, fænotyper inklusive β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0 genotype.
- Personer uden affektion med HIV, TP, HBV, HCV, CMV og EBV.
- Forsøgspersoners kropstilstand kvalificeret til autolog stamcelletransplantation.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Individer, der er acceptable til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation og har en tilgængelig fuldt matchet relateret donor.
- Aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion.
- Behandlet med erythropoietin inden 3 måneder.
- Umiddelbart familiemedlem med enhver kendt hæmatologisk tumor.
- Forsøgspersoner med alvorlige psykiatriske lidelser ude af stand til at samarbejde.
- Forudgående hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BRL-101
BRL-101 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet).
Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt infusion af BRL-101.
|
CD34+ autologe hæmatopoietiske stam- og progenitorceller redigeret på BCL11A-forstærkerstedet
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af stamcelletransplanterede forsøgspersoner
Tidsramme: Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion
|
Stamcelletransplantation blev defineret som et absolut perifert blod neutrofiltal på ≥ 0,5 × 109/L i 3 på hinanden følgende dage inden for 42 dage efter BRL-101 intravenøs infusion.
|
Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion
|
|
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: Op til 12 måneder efter BRL-101-infusion
|
Defineret som dag 1 af absolut perifert blod neutrofiltal ≥ 0,5 × 109/L i 3 på hinanden følgende dage
|
Op til 12 måneder efter BRL-101-infusion
|
|
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til BRL-101 af bivirkninger over 12 måneder efter BRL-101-infusion
Tidsramme: Op til 12 måneder efter BRL-101-infusion
|
Bivirkninger vurderet i henhold til NCI-CTCAE v5.0 kriterier
|
Op til 12 måneder efter BRL-101-infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. november 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
20. oktober 2026
Studieafslutning (Anslået)
10. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
13. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2022-BRL-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .