BRL-101:n turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
maanantai 20. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Bioray Laboratories
Vaiheen 1/2 kliininen tutkimus BRL-101:n kerta-annoksen suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, monipaikkainen, kerta-annos, vaiheen 1/2 tutkimus koehenkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT).
Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC:t) (BRL-101) turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kliininen tutkimus on monikeskus, yksihaarainen, yksiannos, avoin tutkimus ilman annoksen korottamista.
Ehdotettu annos on ≥ 3 × 106 CD34 + -solua/kg annettuna yhtenä laskimonsisäisenä infuusiona.
Vaiheen 1 ensisijaisena tavoitteena on tutkia tutkimuslääkkeen turvallisuutta eri ikäryhmissä.
Kunkin ikäryhmän koehenkilöille myeloablatiivinen kuntouttaminen ja muiden koehenkilöiden annostelu aloitettiin vasta sentinellikohteiden annostelu- ja turvallisuushavaintojen ja arvioiden jälkeen.
Vaiheen 2 ensisijainen tavoite oli määrittää BRL-101:n tehokkuus laskimoon annetun TDT-potilaille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guanzhou, Guangdong, Kiina, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ymmärrä täysin ja allekirjoita tietoinen suostumus. 3-35 vuotta vanha. Vähintään yksi laillinen huoltaja ja/tai koehenkilö allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.
- Kliinisesti diagnosoitu β-talassemia major, fenotyypit mukaan lukien β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0 genotyyppi.
- Koehenkilöt, jotka eivät ole kiinnostuneita HIV:stä, TP:stä, HBV:stä, HCV:stä, CMV:stä ja EBV:stä.
- Koehenkilön kehon tila, joka on kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat hyväksyttäviä allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon ja joilla on saatavilla täysin yhteensopiva luovuttaja.
- Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
- Hoidettu erytropoietiinilla ennen 3 kuukautta.
- Välitön perheenjäsen, jolla on jokin tunnettu hematologinen kasvain.
- Vakavista psykiatrisista häiriöistä kärsivät henkilöt eivät voi tehdä yhteistyötä.
- Aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BRL-101
BRL-101 (autologiset CD34+ hHSPC:t, jotka on modifioitu CRISPR-Cas9:llä BCL11A-geenin erytroidilinjaspesifisellä tehostajalla).
Koehenkilöt saavat yhden BRL-101-infuusion.
|
CD34 + autologiset hematopoieettiset kanta- ja progenitorisolut, jotka on muokattu BCL11A tehostajapaikassa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kantasoluihin siirrettyjen koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 42 päivän sisällä BRL-101-infuusion jälkeen
|
Kantasolujen siirtäminen määriteltiin absoluuttiseksi perifeerisen veren neutrofiilimääräksi ≥ 0,5 × 109/l 3 peräkkäisenä päivänä 42 päivän sisällä BRL-101-laskimonsisäisen infuusion jälkeen.
|
42 päivän sisällä BRL-101-infuusion jälkeen
|
|
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta BRL-101-infuusion jälkeen
|
Määritelty päivä 1, jolloin absoluuttinen perifeerisen veren neutrofiilien määrä ≥ 0,5 × 109/l 3 peräkkäisenä päivänä
|
Jopa 12 kuukautta BRL-101-infuusion jälkeen
|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja suhde BRL-101:een 12 kuukauden aikana BRL-101-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta BRL-101-infuusion jälkeen
|
Haittatapahtumat arvioitu NCI-CTCAE v5.0 -kriteerien mukaan
|
Jopa 12 kuukautta BRL-101-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 2. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 20. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 10. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 9. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 9. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2022-BRL-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .