Avaliação de segurança e eficácia de BRL-101 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão
20 de julho de 2026 atualizado por: Bioray Laboratories
Um estudo clínico de fase 1/2 para avaliar a segurança e a eficácia da infusão intravenosa de dose única de BRL-101 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão
Este é um estudo de fase 1/2 não randomizado, aberto, multi-local, dose única, em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão (TDT).
O estudo avaliará a segurança e eficácia de células-tronco hematopoiéticas e progenitoras humanas CD34+ modificadas CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPCs) (BRL-101)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este ensaio clínico é um estudo multicêntrico, de braço único, de dose única e aberto, sem aumento de dose.
A dose proposta é ≥ 3 × 106 células CD34+/kg administrada em infusão intravenosa única.
O objetivo principal da Fase 1 é explorar a segurança do medicamento em estudo em diferentes faixas etárias.
Para indivíduos de cada faixa etária, o condicionamento mieloablativo e a dosagem dos demais indivíduos foram iniciados somente após a conclusão da dosagem e das observações e avaliações de segurança em indivíduos sentinela.
O objetivo principal da Fase 2 foi determinar a eficácia do BRL-101 administrado por via intravenosa a pacientes com TDT.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
39
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guanzhou, Guangdong, China, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
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Shenzhen, Guangdong, China, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, China, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Nanning, Guangxi, China, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Compreenda plenamente e assine voluntariamente o consentimento informado. 3-35 anos de idade. Pelo menos um tutor legal e/ou Sujeitos para assinar o consentimento informado.
- Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior, fenótipos incluindo genótipo β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0.
- Indivíduos sem afecção com HIV, TP, HBV, HCV, CMV e EBV.
- Condição corporal dos indivíduos elegíveis para transplante autólogo de células-tronco.
Principais Critérios de Exclusão:
- Indivíduos aceitáveis para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas e têm um doador totalmente compatível disponível.
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa.
- Tratado com eritropoetina antes de 3 meses.
- Familiar imediato com qualquer tumor hematológico conhecido.
- Sujeitos com transtornos psiquiátricos graves são incapazes de cooperar.
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: BRL-101
BRL-101 (hHSPCs CD34+ autólogos modificados com CRISPR-Cas9 no intensificador específico da linhagem eritroide do gene BCL11A).
Os indivíduos receberão uma única infusão de BRL-101.
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Células-tronco hematopoéticas autólogas CD34 + e células progenitoras editadas no local do intensificador BCL11A
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de indivíduos enxertados com células-tronco
Prazo: Dentro de 42 dias após a infusão de BRL-101
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O enxerto de células-tronco foi definido como uma contagem absoluta de neutrófilos no sangue periférico ≥ 0,5 × 109/L por 3 dias consecutivos dentro de 42 dias após a infusão intravenosa de BRL-101.
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Dentro de 42 dias após a infusão de BRL-101
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Hora de enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 12 meses após a infusão de BRL-101
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Definido como Dia 1 de contagem absoluta de neutrófilos no sangue periférico ≥ 0,5 × 109/L por 3 dias consecutivos
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Até 12 meses após a infusão de BRL-101
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Frequência, gravidade e relação com BRL-101 de eventos adversos ao longo de 12 meses após a infusão de BRL-101
Prazo: Até 12 meses após a infusão de BRL-101
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Eventos adversos avaliados de acordo com os critérios NCI-CTCAE v5.0
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Até 12 meses após a infusão de BRL-101
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
20 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de julho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
13 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2022-BRL-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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