Evaluación de seguridad y eficacia de BRL-101 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones
20 de julio de 2026 actualizado por: Bioray Laboratories
Un estudio clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión intravenosa de dosis única de BRL-101 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones
Este es un estudio de fase 1/2, de etiqueta abierta, multisitio, de dosis única, no aleatorizado en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT).
El estudio evaluará la seguridad y la eficacia de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPC) (BRL-101)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este ensayo clínico es un estudio abierto, multicéntrico, de un solo brazo, de dosis única y sin aumento de dosis.
La dosis propuesta es ≥ 3 × 106 células CD34+/kg administradas como una única infusión intravenosa.
El objetivo principal de la Fase 1 es explorar la seguridad del fármaco del estudio en diferentes grupos de edad.
Para los sujetos de cada grupo de edad, el acondicionamiento mieloablativo y la dosificación de los sujetos restantes se iniciaron solo después de completar las observaciones y evaluaciones de la dosificación y la seguridad en los sujetos centinela.
El objetivo principal de la Fase 2 fue determinar la eficacia de BRL-101 administrado por vía intravenosa a pacientes con TDT.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
39
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510510
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guanzhou, Guangdong, Porcelana, 510006
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen Universit
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Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 510006
- Shenzhen Children 's Hospital
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- No. 923 Hospital of Joint Support Force of Chinese People 's Liberation Army Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 510510
- Xiangya Hospital of Central South University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300000
- Chinese Academy of Medical Sciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Entender completamente y firmar voluntariamente el consentimiento informado. 3-35 años. Al menos un tutor legal y/o Sujetos para firmar el consentimiento informado.
- Clínicamente diagnosticada como β-talasemia mayor, fenotipos que incluyen genotipo β0β0, β+β+, β+β0, βEβ0.
- Sujetos sin afectación con HIV, TP, HBV, HCV, CMV y EBV.
- Condición corporal de los sujetos elegibles para trasplante autólogo de células madre.
Criterios clave de exclusión:
- Sujetos aceptables para un alotrasplante de células madre hematopoyéticas y que tengan un donante emparentado totalmente compatible disponible.
- Infección bacteriana, viral o fúngica activa.
- Tratado con eritropoyetina antes de los 3 meses.
- Familiar inmediato con cualquier tumor hematológico conocido.
- Sujetos con trastornos psiquiátricos severos a ser incapaces de cooperar.
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BRL-101
BRL-101 (hHSPC CD34+ autólogas modificadas con CRISPR-Cas9 en el potenciador específico del linaje eritroide del gen BCL11A).
Los sujetos recibirán una única infusión de BRL-101.
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Células progenitoras y madre hematopoyéticas autólogas CD34 + editadas en el sitio potenciador BCL11A
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con injertos de células madre
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de BRL-101
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El injerto de células madre se definió como un recuento absoluto de neutrófilos en sangre periférica de ≥ 0,5 × 109/l durante 3 días consecutivos dentro de los 42 días posteriores a la infusión intravenosa de BRL-101.
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Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de BRL-101
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Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de BRL-101
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Definido como el día 1 de recuento absoluto de neutrófilos en sangre periférica ≥ 0,5 × 109/l durante 3 días consecutivos
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Hasta 12 meses después de la infusión de BRL-101
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Frecuencia, gravedad y relación con BRL-101 de eventos adversos durante los 12 meses posteriores a la infusión de BRL-101
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de BRL-101
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Eventos adversos evaluados según los criterios NCI-CTCAE v5.0
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Hasta 12 meses después de la infusión de BRL-101
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Rongmei Liang, PhD, Bioray Laboratories
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
20 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
10 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
13 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2022-BRL-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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