만성 신장 질환이 있는 소아 및 청소년의 빈혈을 치료하기 위한 록사두스타트 연구

포함 기준:

• 참가자는 CKD 신장 질환 결과 품질 이니셔티브 3단계, 4단계 또는 5단계에서 빈혈 진단을 받았습니다. 여기에는 투석을 받지 않는 참가자 또는 투석 의존(DD) 참가자(혈액 투석, 복막 투석 및 혈액 투석 여과 참가자 포함)가 포함될 수 있습니다.
• 투석을 하지 않는 참가자는 예상 사구체 여과율(슈바르츠 공식)이 1.73m^2당 < 60mL/분이어야 합니다.
• ESA 치료를 받은 참가자는 HemoCue를 통해 평가한 선별 Hb 수치가 10.0~12.0g/dL이어야 합니다. ESA 경험이 없는 참가자는 Hb 수치가 11g/dL 이하일 수 있습니다.
• 참가자의 페리틴 수치 > 100ng/mL 또는 트랜스페린 포화도(TSAT) 값 > 20%.
• 참여자는 등록 방문 시 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 2 x 정상 상한치(ULN) 및 총 빌리루빈(TBL) ≤ 1.5 x ULN을 가집니다.

• 참가자는 ESA로 치료를 받거나 ESA-naive이며 ESA 상태는 다음과 같이 정의됩니다.

  • ESA 치료: 참가자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 ESA를 복용하고 있습니다.
  • ESA-나이브: 참가자는 사전 ESA 노출이 없거나 참가자의 총 이전 ESA 노출이 스크리닝으로부터 이전 4주 이내에 ≤ 3주이거나 참가자가 이전에 ESA로 치료를 받았고 스크리닝 ≥ 8주 전에 중단했습니다.

• 여성 참가자는 임신하지 않았으며 다음 조건 중 하나 이상이 적용됩니다.

  • 가임 여성이 아님(WOCBP)
  • 사전 동의 시점부터 최종 연구 개입 투여 후 최소 4주까지 피임 지침을 따르기로 동의한 WOCBP.
• 여성 참가자는 스크리닝 시 시작하여 연구 기간 내내 그리고 마지막 록사두스타트 투여 후 4주 동안 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다.
• 여성 참가자는 록사두스타트의 첫 번째 투여부터 연구 기간 동안 그리고 마지막 록사두스타트 투여 후 4주 동안 난자를 기증해서는 안 됩니다.
• 가임기 여성 파트너(모유 수유 파트너 포함)가 있는 남성 참여자는 치료 기간 전체와 마지막 록사두스타트 투여 후 4주 동안 피임 사용에 동의해야 합니다.
• 남성 참가자는 치료 기간 동안과 마지막 록사두스타트 투여 후 4주 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
• 임신한 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 기간 전체와 마지막 록사두스타트 투여 후 4주 동안 임신 기간 동안 금욕을 유지하거나 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 참가자 및/또는 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 참가자가 본 연구에 참여하는 동안 다른 중재 연구에 참여하지 않는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 참가자는 스크리닝 전 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 요법을 받았습니다.
• 참가자는 본 연구의 참가자에게 안전 위험을 초래할 수 있는 활성, 전신 또는 임상적으로 중요한 감염을 포함하여 안전성 또는 활동 평가를 혼란스럽게 하거나 참가자를 연구에 부적합하게 만드는 연구 참여를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태를 가지고 있습니다.
• 참가자는 록사두스타트, 관련 저산소증 유도 인자-프롤릴 수산화효소 억제제(HIF-PHI) 또는 사용된 제제의 모든 구성 요소에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
• 참여자는 스크리닝 전 2주 동안 조절되지 않는 고혈압이 있었습니다.
• 참가자는 신장 질환에 이차적인 빈혈 이외의 알려진 혈액 질환이 있습니다(예: 겸상 적혈구 질환, 겸상 적혈구 빈혈, 헤모글로빈 겸상 적혈구 질환 또는 헤모글로빈 겸상 적혈구 베타 지중해 빈혈의 병력).
• 참가자는 치료받지 않은 갑상선 기능 저하증이 있습니다.
• 참가자는 스크리닝 4주 이내에 온전한 PTH가 1000pg/mL 이상인 혈청 부갑상선 호르몬(PTH) 수치로 정의되는 중증 부갑상선기능항진증이 있습니다.
• 참가자는 기능하는 신장 동종이식을 가지고 있습니다.
• 참가자에게 엽산 또는 B12 또는 카르니틴 결핍이 있습니다. 스크리닝 4주 이내에 정상 값으로 치료하면 허용됩니다.
• 참가자는 스크리닝 방문 전 18개월 이내에 알려진 활동성 악성 종양 또는 악성 종양이 있습니다. 방사선 또는 화학 요법은 스크리닝 방문 최소 12개월 전에 완료되어야 합니다.
• 참가자는 스크리닝 12주 이내에 생체 기증자 장기 이식 날짜가 예정되어 있습니다.
• 참가자는 스크리닝 전 8주 동안 전혈 또는 충전 적혈구(pRBC) 수혈을 받았습니다.
• 참가자는 지난 4주 동안 활동적이고 상당한 혈액 손실로 이어지는 현재 상태를 가지고 있습니다.

• 참가자는 스크리닝 전 12주 이내에 용혈성 요독 증후군 진단을 받았습니다.

  • 이전에 비정형 용혈 증후군 진단을 받은 참가자는 스크리닝 전 12주 이상 재발이 없어야 합니다(안정적 헤모글로빈(Hb), 정상 혈소판 수, 정상 혈청 젖산 탈수소효소 및 정상 합토글로빈 수치).
• 참가자는 상염색체 열성 다낭성 신장 질환, 시스틴증 및 원발성 고산소뇨증과의 동반이환을 포함한 만성 간 질환의 병력이 있습니다.
• 참가자는 스크리닝 30일 이내에 복막염 에피소드가 있었습니다.
• 참여자는 사구체신염 플레어(즉, 루푸스 신염, 면역글로불린 A(IgA) 신염, 급속 진행성 사구체신염, 막증식성 사구체신염, 항호중구 세포질 항체 혈관염)와 같은 활동성 염증이 있어 펄스 코르티코스테로이드 치료 또는 면역억제제(즉, 시클로포스파미드, 리툭시맙) 유도 치료가 필요합니다. , 또는 다른 단클론 항체) 스크리닝 방문 6주 이내. 기저 질환의 유지 치료를 위한 단클론 항체 또는 생물학적 제제의 수령은 허용됩니다.
• 참가자는 인간 면역 결핍 바이러스 감염의 알려진 병력이 있습니다.