지형위축증에 대한 OCU410의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구 (ArMaDa)
건성 연령 관련 황반변성에 따른 지도형 위축에 대한 OCU410의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구
이는 건성 연령 관련 황반변성(AMD)에 따른 지도형 위축에 대한 OCU410의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구입니다.
이는 다기관 연구로, 2단계로 진행되며 총 63명의 피험자가 등록됩니다.
연구 개요
상세 설명
후원자/회사 이름:
Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, PA 19355
임상시험제품명 : OCU410
활성 성분의 이름:
아데노 관련 바이러스 벡터 5 인간 RORA(AAV5-hRORA) 프로토콜 번호: OCU410-101 단계: 1/2 국가: 미국
연구 제목:
건성 연령 관련 황반변성에 따른 지도형 위축에 대한 OCU410의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구입니다.
연구 센터: 미국 내 약 5개의 임상 연구 센터.
배경:
연령관련 황반변성(AMD)은 황반변성이 발생하는 안질환이다. AMD는 건성(비삼출성, 위축성) AMD와 습성(삼출성, 신생혈관) AMD의 두 가지 형태로 나타납니다. 지리적 위축(GA)은 미국 내 거의 100만 명, 전 세계적으로 500만 명에 영향을 미치는 건성 AMD의 진행 단계로, 유병률은 나이가 들수록 기하급수적으로 증가합니다. 이는 시력을 담당하는 망막 세포를 파괴하는 위축성 병변의 성장으로 인해 시각 기능의 점진적이고 비가역적인 상실을 초래합니다.
OCU410 제품 정보:
Ocugen, Inc.는 건성 AMD 환자를 위한 새로운 유형의 NHR 기반 유전자 변형 치료법의 두 번째 치료제로 독점 변형 유전자 치료 플랫폼인 OCU410을 개발했습니다. OCU410(AAV5-hRORA)에 대해 제안된 적응증은 건성 AMD에 이차적인 GA 치료를 위한 것입니다. 의약품은 망막하 주사를 위한 멸균 안과 현탁액입니다. OCU410 치료법은 눈의 항상성을 회복함으로써 GA에 기여하는 유전자 경로를 조절함으로써 건성 AMD의 치료 후보로 작용합니다. 변형 유전자 치료 플랫폼은 다양한 유전자의 다수의 유전적 돌연변이를 통해 발생하지만 질병 상태의 동일한 최종 결과(표현형)를 초래하는 유전 질환을 해결하는 새로운 방법입니다.
본 연구는 최대 63명의 피험자를 등록하여 두 단계로 진행됩니다. 치료받은 피험자는 연구 안구에 OCU410의 단일 망막하 주사를 받게 됩니다.
1상은 최대 18명의 피험자를 등록하는 3+3 설계의 다기관, 공개 라벨, 용량 범위/용량 확대 연구입니다.
2상은 무작위 용량 확장 코호트로서 45명의 피험자가 1:1:1 비율로 2개의 치료군 중 하나 또는 치료받지 않은 대조군에 무작위 배정됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85020
- Associated Retina Consultants
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33067
- Advanced Research, LLC
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Indiana
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Carmel, Indiana, 미국, 46290
- Miidwest Eye Institute
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39202
- Mississippi Retina Associates
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63128
- The Retina Institute
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, 미국, 08034
- Mid Atlantic Retina
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
- The University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- B) Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- A) Retina Foundation of the Southwest
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, 미국, 54601
- Gundersen Health System
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 50세 이상의 대상.
- ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트를 사용하여 약 24자 이상의 BCVA(20/320 Snellen 동등).
안저 자가형광(FAF) 영상은 다음을 보여줍니다.
- 총 GA 영역 ≥2.5 및 ≤17.5mm2(각각 1 및 7개의 디스크 영역[DA])
- GA가 다초점인 경우, 적어도 하나의 초점 병변은 ≥1.25mm2(0.5DA)여야 하며, GA의 전체 총 면적은 다음과 같습니다.
- 전체 GA 병변은 황반 중심 이미지에서 완전히 시각화되어야 하며 전체가 이미지화될 수 있어야 하며 유두주위 위축 영역과 인접하지 않아야 합니다.
- GA의 접합 영역에 과자가형광 패턴이 없음
제외 기준:
- 유전자치료제 또는 세포치료제를 이용한 이전 치료
- 1년 이내에 연구용 약물 또는 장치로 이전 치료를 받은 경우. 휴약 기간이 최대 6개월인 임상시험용 제품의 이력은 사례별로 평가됩니다.
- 이전 Syfovre 치료(페그세타코플란 주사)
- 스타가르트병(Stargardt disease), 원추세포 이영양증 또는 플라케닐 황반병증(Plaquenil maculopathy)과 같은 독성 황반병증과 같은 AMD 이외의 원인으로 인한 GA. 그러나 유리체 또는 주변 망막의 양성 상태는 배제되지 않습니다(즉, 포석 변성).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계 용량 증량 - 저용량(2.5×10E10 vg/mL):
저용량(2.5×10E10 vg/mL): 피험자는 저용량 농도의 OCU410을 망막하 주사합니다.
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OCU410의 망막하 투여
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실험적: 1단계 용량 증량 - 중간 용량(5×10E10 vg/mL):
중간 용량(5×10E10 vg/mL): 피험자는 중간 용량 농도의 OCU410을 망막하 주사하게 됩니다.
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OCU410의 망막하 투여
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실험적: 1단계 용량 증량 - 고용량(1.5×10E11 vg/mL):
고용량(1.5×10E11 vg/mL): 피험자는 고용량 농도의 망막하 주사를 받게 됩니다.
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OCU410의 망막하 투여
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실험적: 2단계 용량 확장: 1단계 무작위 배정군의 최대 허용 용량(MTD)
1단계의 최대 허용 용량(MTD): 피험자는 MTD 농도의 망막하 주사를 받게 됩니다.
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OCU410의 망막하 투여
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실험적: 2단계 용량 확장: 1단계 무작위 배정군에서 용량 감소
피험자는 저용량 농도의 OCU410을 망막하 주사받게 됩니다.
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OCU410의 망막하 투여
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간섭 없음: 컨트롤 암
개입 없음 제어군: 피험자는 활성 연구 개입을 받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성(안구 및 비안구 AE(이상반응) 및 SAE(중대한 이상반응)가 있는 참가자)
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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1차 평가변수는 안구 및 비안구 연구 약물 관련 유해 사례(SDAE), 치료 관련 유해 사례(TEAE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 수에 의해 결정되는 안전성입니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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세극등 생체현미경을 이용한 안구 구조의 해부학적 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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세극등 생체현미경을 사용하여 망막하 주사 및 후속 방문 전후의 안구 구조의 해부학적 구조를 시각화합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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간접검안경검사를 이용한 안구 구조의 해부학적 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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우리는 망막하 주사 및 후속 방문 전후에 안구 구조의 해부학적 구조를 시각화하기 위해 간접 검안경 검사를 사용할 것입니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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BCVA(최고 교정 시력)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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연구 눈의 시각 기능은 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 최고 교정 시력(BCVA) 문자 점수를 사용하여 평가되었습니다.
점수가 높을수록 시력이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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저휘도 시력 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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문자 점수로 측정됩니다.
점수가 높을수록 시력이 좋음을 나타냅니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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안압 변화(mmHg)
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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IOP가 정상 범위(8-21mmHg)를 벗어난 경우 Goldmann 안압계로 확인하여 압평 또는 반발 안압계로 측정합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체액성 및 세포성 면역 반응
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
2차 안전성 평가변수에는 OCU410 투여에 따른 체액성 및 세포성 면역 반응의 기준치로부터의 변화가 포함됩니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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바이러스 벡터의 배출
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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OCU410 투여 후 전신 순환계에서 AAV 벡터 배출을 결정하기 위한 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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혈청 화학 및 혈액학을 포함한 실험실 매개변수
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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OCU410 투여 후 기준선으로부터의 변화를 확인하기 위한 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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구조적 결과: 자가형광 패턴(FAF)의 정성적 및 정량적 평가를 사용한 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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FAF 강도의 변화는 망막 층의 손실을 평가하기 위해 기준 측정에서 평가됩니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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국립안과연구소 시각 기능 설문지 25(NEI-VFQ25)의 변경 사항
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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피험자의 삶의 질에 대한 시력의 영향을 평가하기 위해 국립 안구 연구소 시각 기능 설문지 25(NEI-VFQ25) 설문지를 작성합니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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평균 임계값 감도(MAIA)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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황반 기능 반응을 평가하고 GA 진행을 결정하기 위해 모든 지점의 평균 역치 감도가 결정됩니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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SD-OCT를 사용하여 드루젠 볼륨의 기준선에서 변경
기간: 12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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드루젠 부피의 변화 측정은 스펙트럼 도메인 OCT 측정을 사용하여 결정됩니다.
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12개월(OCU410 투여 후 12개월까지 스크리닝)
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EZ 및 RPE 손실을 포함한 탐색적 구조 영상 매개변수의 기준선 대비 변화
기간: 12개월 (선별 검사에서 OCU410 투여 후 12개월까지)
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구조적 매개변수의 변화 측정은 Spectral Domain OCT 측정의 이미징을 사용하여 결정됩니다.
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12개월 (선별 검사에서 OCU410 투여 후 12개월까지)
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
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