Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus OCU410:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi maantieteellisen atrofian hoidossa (ArMaDa)

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ocugen

Vaiheen 1/2 tutkimus OCU410:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi maantieteellisessä atrofiassa, joka on toissijainen kuivaan ikään liittyvään silmänpohjan rappeutumiseen

Tämä on vaiheen 1/2 tutkimus OCU410:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi maantieteellisessä atrofiassa, joka on sekundaarinen kuivaan ikään liittyvään silmänpohjan rappeutumiseen (AMD).

Tämä on monikeskustutkimus, joka suoritetaan kahdessa vaiheessa ja siihen otetaan mukaan yhteensä 63 tutkittavaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sponsorin/yrityksen nimi:

Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, PA 19355

Tutkimustuotteen nimi: OCU410

Aktiivisen aineen nimi:

Adeno-assosioitunut virusvektori 5 ihmisen RORA (AAV5-hRORA) Protokollanumero: OCU410-101 Vaihe: 1/2 Maa: USA

Tutkimuksen otsikko:

Vaiheen 1/2 tutkimus OCU410:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi maantieteellisessä atrofiassa, joka on toissijainen kuivaan ikään liittyvään silmänpohjan rappeutumiseen.

Tutkimuskeskukset: Noin viisi kliinistä tutkimuskeskusta Yhdysvalloissa.

Tausta:

Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD) on silmäsairaus, jossa esiintyy makularappeumaa. AMD ilmenee kahdessa muodossa, kuivana (ei-eksudatiivinen, atrofinen) AMD ja märkänä (eksudatiivinen, neovaskulaarinen) AMD. Maantieteellinen atrofia (GA) on kuivan AMD:n pitkälle edennyt vaihe, joka vaikuttaa lähes miljoonaan ihmiseen Yhdysvalloissa ja viiteen miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti, ja sen esiintyvyys lisääntyy eksponentiaalisesti iän myötä. Se johtaa progressiiviseen ja peruuttamattomaan näkötoiminnan menettämiseen atrofisten leesioiden kasvun vuoksi, jotka tuhoavat näkemisestä vastuussa olevia verkkokalvon soluja.

OCU410 tuotetiedot:

Ocugen, Inc. on kehittänyt patentoidun modifioivan geeniterapia-alustan, OCU410:n, toisena aineena uudessa NHR-pohjaisen geenimuuntelijahoidon luokassa potilaille, joilla on kuiva AMD. OCU410:n (AAV5-hRORA) ehdotettu käyttöaihe on kuivan AMD:n sekundaarisen GA:n hoito. Lääkevalmiste on steriili oftalminen suspensio subretinaalista injektiota varten. OCU410-hoito säätelee GA:ta edistäviä geenireittejä palauttamalla homeostaasin silmässä ja toimimalla siten terapeuttisena ehdokkaana kuivalle AMD:lle. Modifiointigeeniterapia-alusta on uusi tapa käsitellä geneettistä sairautta, joka syntyy useiden eri geenien geneettisten mutaatioiden kautta, mutta joka johtaa samaan sairauden lopputulokseen (fenotyyppiin).

Tämä tutkimus suoritetaan kahdessa vaiheessa, ja siihen otetaan mukaan enintään 63 koehenkilöä. Hoidetut koehenkilöt saavat yhden subretinaalisen OCU410-injektion tutkimussilmään.

Vaihe 1 on monikeskus, avoin, annosta vaihteleva/annosta nostava tutkimus, jossa on 3+3-suunnitelma, johon osallistuu jopa 18 henkilöä.

Vaihe 2 on satunnaistettu annoslaajennuskohortti, jossa 45 potilasta satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 johonkin kahdesta hoitohaarasta tai hoitamattomaan kontrollihaaraan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

63

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
        • Rekrytointi
        • Associated Retina Consultants
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Benjamin Bakall, M.D; Ph.D
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39202
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke Eye Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Majda Hadziahmetovic, M.D
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Rekrytointi
        • A) Retina Foundation of the Southwest
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Karl Csaky, M.D; Ph.D
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Yhdysvallat, 54601

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 50 vuotta täyttäneet aiheet.
  2. BCVA, jossa on noin 24 kirjainta tai enemmän käyttäen Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaaviota (20/320 Snellen-vastaavuus).

  3. Silmänpohjan autofluoresenssikuvaus (FAF) näyttää:

    1. GA:n kokonaispinta-ala ≥2,5 ja ≤17,5 mm2 (1 ja 7 levyaluetta [DA], vastaavasti)
    2. Jos GA on multifokaalinen, vähintään yhden fokaalisen leesion on oltava ≥1,25 mm2 (0,5 DA) ja GA:n kokonaispinta-ala
    3. Koko GA-leesio on visualisoitava kokonaan makulakeskeisessä kuvassa, ja se on voitava kuvata kokonaisuudessaan, eikä se saa olla peripapillaarisen atrofian alueiden vieressä
    4. Hyperautofluoresenssimallin puuttuminen GA:n liitosalueella

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi hoito geeni- tai soluterapiatuotteella
  2. Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella vuoden sisällä. Sellaisten tutkimusvalmisteiden historia, joiden huuhtoutumisaika on enintään kuusi kuukautta, arvioidaan tapauskohtaisesti.
  3. Aiempi hoito Syfovrella (Pegcetacoplan-injektio)
  4. GA, joka johtuu muista syistä kuin AMD:stä, kuten Stargardtin tauti, kartiosauvadystrofia tai toksinen makulopatia, kuten Plaquenil-maculopatia. lasiaisen tai perifeerisen verkkokalvon hyvänlaatuiset tilat eivät kuitenkaan ole poissulkevia (ts. päällystekiven rappeutuminen).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaiheen 1 annoksen nostaminen – pieni annos (2,5 × 10E10 vg/ml):
Pieni annos (2,5 × 10E10 vg/ml): Koehenkilöt saavat subretinaalisen OCU410-injektion pienellä annoksella.
Geneettinen: OCU 410
OCU410:n subretinaalinen anto
Kokeellinen: Vaiheen 1 annoksen nostaminen – keskimääräinen annos (5 × 10E10 vg/ml):
Keskimääräinen annos (5 × 10E10 vg/ml): Koehenkilöt saavat subretinaalisen OCU410-injektion keskimääräisenä annoksena.
Geneettinen: OCU 410
OCU410:n subretinaalinen anto
Kokeellinen: Vaiheen 1 annoksen eskalointi – suuri annos (1,5 × 10E11 vg/ml):
Suuri annos (1,5 × 10E11 vg/ml): Koehenkilöt saavat subretinaalisen injektion suurella annoksella.
Geneettinen: OCU 410
OCU410:n subretinaalinen anto
Kokeellinen: Vaiheen 2 annoksen laajennus: Suurin siedetty annos (MTD) vaiheesta 1 - Randomized Hand
Suurin siedetty annos (MTD) vaiheesta 1: Koehenkilöt saavat subretinaalisen injektion MTD-pitoisuudessa.
Geneettinen: OCU 410
OCU410:n subretinaalinen anto
Kokeellinen: Vaiheen 2 annoksen laajennus: Pienempi annos vaiheesta 1 - Randomized Arm
Koehenkilöt saavat subretinaalisen OCU410-injektion pienemmällä annoksella.
Geneettinen: OCU 410
OCU410:n subretinaalinen anto
Ei väliintuloa: Ohjausvarsi
Ei interventiota ohjausvarsi: Kohde ei saa aktiivista tutkimusinterventiota

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus (osallistujat, joilla on silmän ja ei-silmän AE (haittatapahtumat) ja SAE (vakavat haittatapahtumat))
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus, joka määräytyy okulaaristen ja ei-okulaaristen tutkimuslääkkeiden haittavaikutusten (SDAE), hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärän perusteella.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos silmän rakenteiden anatomiassa rakolampun biomikroskopialla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Käytämme rakolamppubiomikroskopiaa silmän rakenteiden anatomian visualisoimiseen ennen verkkokalvon alaisia ​​injektioita ja seurantakäyntejä ja niiden jälkeen.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos silmän rakenteiden anatomiassa epäsuoralla oftalmoskopialla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Käytämme epäsuoraa oftalmoskopiaa silmän rakenteiden anatomian visualisoimiseen ennen verkkokalvon alle annettuja injektioita ja seurantakäyntejä ja niiden jälkeen.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa (paras korjattu näöntarkkuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Tutkimussilmän visuaalinen toiminta arvioitiin käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjaintulosta (Best Corrected Visial Acuity, BCVA). Korkeampi pistemäärä edustaa parempaa näkemystä.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos matalan luminanssin näkötarkkuudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Kirjainpisteillä mitattuna. Korkeampi pistemäärä edustaa parempaa näkemystä
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos silmänsisäisessä paineessa (mmHg)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Mitattu applanaatio- tai rebound-tonometrialla ja vahvistus Goldmannin tonometrilla, jos silmänpaine on normaalialueen (8-21 mmHg) ulkopuolella.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Humoraalinen ja solujen immuunivaste
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Arviointia varten otetaan verinäytteitä. Toissijaisia ​​turvallisuuden päätepisteitä ovat muutos lähtötilanteesta huumoraalisessa ja sellulaarisessa immuunivasteessa vasteena OCU410:n antamiseen
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Virusvektorin leviäminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Verinäytteitä kerätään arviointia varten AAV-vektorin erittymisen määrittämiseksi systeemisessä verenkierrossa OCU410:n antamisen jälkeen
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Laboratorioparametrit, mukaan lukien seerumikemia ja hematologia
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Verinäytteitä kerätään arviointia varten, jotta voidaan määrittää muutos lähtötasosta OCU410:n annon jälkeen.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rakennetulos: Muutos käyttämällä autofluoresenssimallin (FAF) kvalitatiivisia ja kvantitatiivisia arvioita
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
FAF:n intensiteetin muutokset arvioidaan perusmittauksista verkkokalvon kerrosten häviämisen arvioimiseksi.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutokset National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25:ssä (NEI-VFQ25)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ25) -kyselylomaketta täydennetään arvioimaan näön vaikutusta koehenkilön elämänlaatuun.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä kynnysherkkyydessä (MAIA)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Kaikkien pisteiden keskimääräinen kynnysherkkyys määritetään makulan toiminnallisen vasteen arvioimiseksi ja GA:n etenemisen määrittämiseksi.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Vaihda perustilasta drusenin tilavuudessa käyttämällä SD-OCT:tä
Aikaikkuna: 12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)
Drusenin tilavuuden muutoksen mittaus määritetään käyttämällä spektrialueen OCT-mittauksia.
12 kuukautta (seulonta 12 kuukauteen OCU410:n annon jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ocugen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OCU410-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Maantieteellinen atrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa