Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til OCU410 for geografisk atrofi (ArMaDa)

7. mars 2024 oppdatert av: Ocugen

En fase 1/2-studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til OCU410 for geografisk atrofi sekundært til tørr aldersrelatert makuladegenerasjon

Dette er en fase 1/2-studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til OCU410 for geografisk atrofi sekundært til tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD).

Dette er en multisenterstudie, som skal gjennomføres i to faser og vil registrere opp til totalt 63 fag.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Navn på sponsor/selskap:

Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, PA 19355

Navn på undersøkelsesprodukt: OCU410

Navn på aktiv ingrediens:

Adeno-assosiert viral vektor 5 human RORA (AAV5-hRORA) Protokollnummer: OCU410-101 Fase: 1/2 Land: USA

Tittel på studien:

En fase 1/2-studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til OCU410 for geografisk atrofi sekundært til tørr aldersrelatert makuladegenerasjon.

Studiesenter(er): Omtrent fem kliniske studiesentre i USA.

Bakgrunn:

Aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) er en øyesykdom der makuladegenerasjon oppstår. AMD manifesterer seg i to former, tørr (ikke-ekssudativ, atrofisk) AMD og våt (eksudativ, neovaskulær) AMD. Geografisk atrofi (GA) er et avansert stadium av tørr AMD som påvirker nesten 1 million mennesker i USA og 5 millioner mennesker over hele verden, med utbredelsen øker eksponentielt med alderen. Det fører til progressivt og irreversibelt tap av synsfunksjon på grunn av veksten av atrofiske lesjoner som ødelegger netthinnecellene som er ansvarlige for synet.

OCU410 Produktinformasjon:

Ocugen, Inc., har utviklet en proprietær modifikator-genterapiplattform, OCU410, som det andre midlet i en ny klasse av NHR-basert genmodifikatorterapi for pasienter med tørr AMD. Den foreslåtte indikasjonen for OCU410 (AAV5-hRORA) er for behandling av GA sekundært til tørr AMD. Legemidlet er en steril oftalmisk suspensjon for subretinal injeksjon. OCU410-terapi regulerer genveier som bidrar til GA ved å gjenopprette homeostase i øyet og dermed tjene som en terapeutisk kandidat for tørr AMD. Modifikator-genterapiplattformen er en ny måte å adressere en genetisk sykdom som oppstår gjennom en mengde genetiske mutasjoner i ulike gener, men som fører til det samme sluttresultatet (fenotypen) av en syk tilstand.

Denne studien vil bli gjennomført i to faser som registrerer opptil 63 personer. Behandlede forsøkspersoner vil få en enkelt subretinal injeksjon av OCU410 i studieøyet.

Fase 1 er en multisenter, åpen, dose-rangerende/dose-eskalerende studie med et 3+3 design som registrerer opptil 18 forsøkspersoner.

Fase 2 er en randomisert dose-ekspansjonskohort der 45 forsøkspersoner vil bli randomisert i forholdet 1:1:1 til en av de 2 behandlingsarmene eller den ubehandlede kontrollarmen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Rekruttering
        • Associated Retina Consultants
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Bakall, M.D; Ph.D
    • Mississippi
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Eye Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Majda Hadziahmetovic, M.D
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • A) Retina Foundation of the Southwest
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Karl Csaky, M.D; Ph.D
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forente stater, 54601

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner 50 år eller eldre.
  2. BCVA på omtrent 24 bokstaver eller mer ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram (20/320 Snellen-ekvivalent).

  3. Fundus autofluorescence (FAF) avbildning viser:

    1. Totalt GA-areal ≥2,5 og ≤17,5 mm2 (henholdsvis 1 og 7 diskområder [DA])
    2. Hvis GA er multifokal, må minst én fokal lesjon være ≥1,25 mm2 (0,5 DA), med det totale aggregerte arealet av GA
    3. Hele GA-lesjonen må visualiseres fullstendig på det makula-sentrerte bildet og må kunne avbildes i sin helhet, og ikke sammenhengende med noen områder med peripapillær atrofi
    4. Fravær av noe mønster av hyper-autofluorescens i koblingssonen til GA

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med et genterapi- eller celleterapiprodukt
  2. Tidligere behandling med ethvert undersøkelsesmiddel eller utstyr innen ett år. Historien til ethvert undersøkelsesprodukt med en utvaskingsperiode på opptil seks måneder vil bli evaluert fra sak til sak.
  3. Tidligere behandling med Syfovre (Pegcetacoplan injeksjon)
  4. GA på grunn av andre årsaker enn AMD som Stargardt sykdom, kjeglestavdystrofi eller giftige makulopatier som Plaquenil makulopati. Imidlertid er godartede tilstander i glasslegemet eller perifer netthinnen ikke ekskluderende (dvs. degenerasjon av belegningsstein).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 doseeskalering - lav dose (2,5×10E10 vg/mL):
Lav dose (2,5×10E10 vg/ml): Forsøkspersonene vil få en subretinal injeksjon av OCU410 i lav dosekonsentrasjon.
Genetisk: OCU410
Subretinal administrering av OCU410
Eksperimentell: Fase 1 doseeskalering - middels dose (5×10E10 vg/ml):
Middels dose (5×10E10 vg/ml): Forsøkspersonene vil få en subretinal injeksjon av OCU410 i middels dosekonsentrasjon.
Genetisk: OCU410
Subretinal administrering av OCU410
Eksperimentell: Fase 1 doseeskalering – høy dose (1,5×10E11 vg/mL):
Høy dose (1,5×10E11 vg/ml): Forsøkspersonene vil få en subretinal injeksjon i høy dosekonsentrasjon.
Genetisk: OCU410
Subretinal administrering av OCU410
Eksperimentell: Fase 2-doseutvidelse: Maksimal tolerert dose (MTD) fra fase 1-randomisert arm
Maksimal tolerert dose (MTD) fra fase 1: Forsøkspersonene vil få en subretinal injeksjon i MTD-konsentrasjonen.
Genetisk: OCU410
Subretinal administrering av OCU410
Eksperimentell: Fase 2-doseutvidelse: Lavere dose fra fase 1-randomisert arm
Pasienter vil få en subretinal injeksjon av OCU410 i en lavere dosekonsentrasjon.
Genetisk: OCU410
Subretinal administrering av OCU410
Ingen inngripen: Kontrollarm
Ingen intervensjonskontrollarm: Forsøkspersonen vil ikke motta noen aktiv studieintervensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet (deltakere med okulære og ikke-okulære bivirkninger (bivirkninger) og SAE (alvorlige bivirkninger))
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Det primære endepunktet er sikkerhet, bestemt av antall okulære og ikke-okulære legemiddelrelaterte bivirkninger (SDAE), behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring i anatomi av okulære strukturer ved bruk av spaltelampebiomikroskopi
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Vi vil bruke spaltelampebiomikroskopi for å visualisere anatomien til okulære strukturer før og etter sub-retinale injeksjoner og oppfølgingsbesøk.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring i anatomi av okulære strukturer ved hjelp av indirekte oftalmoskopi
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Vi vil bruke indirekte oftalmoskopi for å visualisere anatomien til okulære strukturer før og etter sub-retinale injeksjoner og oppfølgingsbesøk.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring fra baseline i BCVA (Best Corrected Visual Acuity)
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Synsfunksjonen til undersøkelsesøyet ble vurdert ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Best Corrected Visual Acuity (BCVA) bokstavscore. En høyere poengsum representerer bedre syn.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring i synsskarphet med lav luminans
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Målt etter bokstavscore. En høyere poengsum representerer bedre syn
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring i intraokulært trykk (mmHg)
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Målt ved applanasjon eller rebound tonometri med bekreftelse med Goldmann tonometer hvis IOP er utenfor normalområdet (8-21mmHg).
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Humoral og cellulær immunrespons
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Det vil bli tatt blodprøver for vurdering. De sekundære sikkerhetsendepunktene inkluderer endring fra baseline i Humoral og cellulær immunrespons som respons på OCU410-administrasjon
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Utsletting av viral vektor
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Blodprøver vil bli samlet inn for vurdering for å bestemme utskillelse av AAV-vektor i systemisk sirkulasjon etter administrering av OCU410
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Laboratorieparametere inkludert serumkjemi og hematologi
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Blodprøver vil bli samlet inn for vurdering for å bestemme en endring fra baseline etter administrering av OCU410.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Strukturelt resultat: Endring ved bruk av kvalitative og kvantitative vurderinger av autofluorescensmønster (FAF)
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endringer i intensiteten av FAF vil bli evaluert fra basislinjemålingene for å vurdere tap av retinale lag.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endringer i National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ25)
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Spørreskjemaene fra National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ25) vil bli fullført for å vurdere innvirkningen av syn på livskvaliteten til individet.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig terskelfølsomhet (MAIA)
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Gjennomsnittlig terskelfølsomhet for alle punkter vil bli bestemt for å vurdere den makulære funksjonelle responsen og bestemme GA-progresjon.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Endre fra Baseline i drusenvolum ved bruk av SD-OCT
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)
Måling av endring i drusenvolum vil bli bestemt ved bruk av Spectral Domain OCT-målinger.
12 måneder (Screening til 12 måneder etter administrasjon av OCU410)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ocugen

Etterforskere

  • Studieleder: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

23. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

23. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OCU410-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Geografisk atrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere