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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410 para la atrofia geográfica (ArMaDa)

7 de marzo de 2024 actualizado por: Ocugen

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410 para la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad

Este es un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410 para la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE).

Se trata de un estudio multicéntrico, que se llevará a cabo en dos fases y en el que participarán hasta un total de 63 sujetos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Nombre del patrocinador/empresa:

Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, PA 19355

Nombre del producto en investigación: OCU410

Nombre del ingrediente activo:

Vector viral adenoasociado 5 RORA humano (AAV5-hRORA) Número de protocolo: OCU410-101 Fase: 1/2 País: EE. UU.

Título del estudio:

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de OCU410 para la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad.

Centro(s) de estudios: Aproximadamente cinco centros de estudios clínicos en los EE. UU.

Fondo:

La degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) es una enfermedad ocular donde se produce la degeneración macular. La DMAE se manifiesta en dos formas: DMAE seca (no exudativa, atrófica) y DMAE húmeda (exudativa, neovascular). La atrofia geográfica (GA) es una etapa avanzada de la DMAE seca que afecta a casi 1 millón de personas en los EE. UU. y a 5 millones de personas en todo el mundo, y su prevalencia aumenta exponencialmente con la edad. Conduce a una pérdida progresiva e irreversible de la función visual debido al crecimiento de lesiones atróficas que destruyen las células de la retina responsables de la visión.

Información del producto OCU410:

Ocugen, Inc., ha desarrollado una plataforma patentada de terapia génica modificadora, OCU410, como segundo agente de una nueva clase de terapia modificadora genética basada en NHR para pacientes con DMAE seca. La indicación propuesta para OCU410 (AAV5-hRORA) es para el tratamiento de GA secundaria a DMAE seca. El medicamento es una suspensión oftálmica estéril para inyección subretiniana. La terapia OCU410 regula las vías genéticas que contribuyen a la GA al restaurar la homeostasis en el ojo y, por lo tanto, sirve como candidato terapéutico para la DMAE seca. La plataforma de terapia génica modificadora es una nueva forma de abordar una enfermedad genética que surge a través de una multitud de mutaciones genéticas en varios genes pero que conduce al mismo resultado final (fenotipo) de una enfermedad.

Este estudio se llevará a cabo en dos fases con hasta 63 sujetos. Los sujetos tratados recibirán una única inyección subretiniana de OCU410 en el ojo del estudio.

La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango y aumento de dosis con un diseño 3+3 que inscribe hasta 18 sujetos.

La fase 2 es una cohorte aleatoria de expansión de dosis en la que 45 sujetos serán asignados al azar en una proporción de 1:1:1 a uno de los 2 brazos de tratamiento o al brazo de control no tratado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Umair Qazi, MD, MPH
  • Número de teléfono: 202 817 0787
  • Correo electrónico: umair.qazi@ocugen.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Reclutamiento
        • Associated Retina Consultants
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Benjamin Bakall, M.D; Ph.D
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39202
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Eye Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Majda Hadziahmetovic, M.D
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Reclutamiento
        • B) Retina Consultants of Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Charles Wykoff, M.D; Ph.D
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Reclutamiento
        • A) Retina Foundation of the Southwest
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Karl Csaky, M.D; Ph.D
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos de 50 años o más.
  2. BCVA de aproximadamente 24 letras o más utilizando la tabla del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) (equivalente a Snellen 20/320).

  3. Las imágenes de autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) muestran:

    1. Área GA total ≥2,5 y ≤17,5 mm2 (1 y 7 áreas discales [DA], respectivamente)
    2. Si GA es multifocal, al menos una lesión focal debe ser ≥1,25 mm2 (0,5 DA), con el área agregada general de GA
    3. La lesión GA completa debe visualizarse completamente en la imagen centrada en la mácula y debe poder visualizarse en su totalidad, y no contigua a ninguna área de atrofia peripapilar.
    4. Ausencia de cualquier patrón de hiperautofluorescencia en la zona de unión de GA

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento previo con un producto de terapia génica o de terapia celular
  2. Tratamiento previo con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de un año. El historial de cualquier producto en investigación con un período de lavado de hasta seis meses se evaluará caso por caso.
  3. Tratamiento previo con Syfovre (inyección de Pegcetacoplan)
  4. GA debido a causas distintas a la DMAE, como la enfermedad de Stargardt, la distrofia de conos y bastones o maculopatías tóxicas como la maculopatía por Plaquenil. sin embargo, las afecciones benignas del vítreo o de la retina periférica no son excluyentes (es decir, degeneración en adoquín).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Aumento de dosis de fase 1: dosis baja (2,5×10E10 vg/mL):
Dosis baja (2,5 × 10E10 vg/ml): los sujetos recibirán una inyección subretiniana de OCU410 en una concentración de dosis baja.
Genético: OCU410
Administración subretiniana de OCU410
Experimental: Aumento de dosis de fase 1: dosis media (5×10E10 vg/mL):
Dosis media (5 × 10E10 vg/ml): los sujetos recibirán una inyección subretiniana de OCU410 en una concentración de dosis media.
Genético: OCU410
Administración subretiniana de OCU410
Experimental: Aumento de dosis de fase 1: dosis alta (1,5×10E11 vg/mL):
Dosis alta (1,5 × 10E11 vg/ml): los sujetos recibirán una inyección subretiniana en una concentración de dosis alta.
Genético: OCU410
Administración subretiniana de OCU410
Experimental: Expansión de dosis de fase 2: dosis máxima tolerada (MTD) del grupo aleatorio de fase 1
Dosis máxima tolerada (MTD) de la Fase 1: los sujetos recibirán una inyección subretiniana en la concentración de MTD.
Genético: OCU410
Administración subretiniana de OCU410
Experimental: Expansión de dosis de fase 2: dosis más baja del grupo aleatorio de fase 1
Los sujetos recibirán una inyección subretiniana de OCU410 en una concentración de dosis más baja.
Genético: OCU410
Administración subretiniana de OCU410
Sin intervención: Brazo de control
Grupo de control sin intervención: el sujeto no recibirá ninguna intervención activa del estudio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad (participantes con EA (eventos adversos) oculares y no oculares y EAG (eventos adversos graves))
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
El criterio de valoración principal es la seguridad, determinada por el número de eventos adversos oculares y no oculares relacionados con el fármaco del estudio (SDAE), eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (AAG).
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio en la anatomía de las estructuras oculares mediante biomicroscopía con lámpara de hendidura.
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Usaremos biomicroscopía con lámpara de hendidura para visualizar la anatomía de las estructuras oculares antes y después de las inyecciones subretinianas y las visitas de seguimiento.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio en la anatomía de las estructuras oculares mediante oftalmoscopia indirecta.
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Usaremos oftalmoscopia indirecta para visualizar la anatomía de las estructuras oculares antes y después de las inyecciones subretinianas y las visitas de seguimiento.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio desde el inicio en BCVA (mejor agudeza visual corregida)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
La función visual del ojo del estudio se evaluó mediante la puntuación de letras del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) de mejor agudeza visual corregida (BCVA). Una puntuación más alta representa una mejor visión.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio en la agudeza visual de baja luminancia
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Medido por puntuación de letras. Una puntuación más alta representa una mejor visión.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio en la presión intraocular (mmHg)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Medido mediante tonometría de aplanación o rebote con confirmación con tonómetro de Goldmann si la PIO está fuera del rango normal (8-21 mmHg).
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta inmune humoral y celular.
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Se recolectarán muestras de sangre para la evaluación. Los criterios de valoración secundarios de seguridad incluyen el cambio desde el inicio en la respuesta inmune humoral y celular en respuesta a la administración de OCU410.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Eliminación del vector viral
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Se recolectarán muestras de sangre para la evaluación y determinar la eliminación del vector AAV en la circulación sistémica después de la administración de OCU410.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Parámetros de laboratorio que incluyen química sérica y hematología.
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Se recolectarán muestras de sangre para la evaluación y determinar un cambio con respecto al valor inicial después de la administración de OCU410.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado estructural: cambio mediante evaluaciones cualitativas y cuantitativas del patrón de autofluorescencia (FAF)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Los cambios en la intensidad de FAF se evaluarán a partir de las mediciones iniciales, para evaluar la pérdida de capas retinianas.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambios en el Cuestionario de función visual 25 del Instituto Nacional del Ojo (NEI-VFQ25)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Se completarán los cuestionarios del Cuestionario de función visual 25 (NEI-VFQ25) del Instituto Nacional del Ojo para evaluar el impacto de la visión en la calidad de vida del sujeto.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio desde el inicio en la sensibilidad del umbral medio (MAIA)
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Se determinará la sensibilidad umbral media de todos los puntos para evaluar la respuesta funcional macular y determinar la progresión de GA.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
Cambio desde el valor inicial en el volumen de drusas usando SD-OCT
Periodo de tiempo: 12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)
La medición del cambio en el volumen de las drusas se determinará mediante mediciones OCT de dominio espectral.
12 meses (detección hasta los 12 meses después de la administración de OCU410)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ocugen

Investigadores

  • Director de estudio: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

23 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

23 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OCU410-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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