Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​OCU410 til geografisk atrofi (ArMaDa)

1. december 2025 opdateret af: Ocugen

Et fase 1/2-studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​OCU410 til geografisk atrofi sekundært til tør aldersrelateret makuladegeneration

Dette er en fase 1/2 undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​OCU410 til geografisk atrofi sekundær til tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD).

Dette er en multicenterundersøgelse, som vil blive gennemført i to faser og vil optage op til i alt 63 forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Navn på sponsor/virksomhed:

Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, PA 19355

Navn på undersøgelsesprodukt: OCU410

Navn på aktiv ingrediens:

Adeno-associeret viral vektor 5 human RORA (AAV5-hRORA) Protokolnummer: OCU410-101 Fase: 1/2 Land: USA

Undersøgelsens titel:

Et fase 1/2-studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​OCU410 til geografisk atrofi sekundært til tør aldersrelateret makuladegeneration.

Studiecentre: Cirka fem kliniske studiecentre i USA.

Baggrund:

Aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en øjensygdom, hvor der opstår makuladegeneration. AMD manifesterer sig i to former, tør (ikke-ekssudativ, atrofisk) AMD og våd (eksudativ, neovaskulær) AMD. Geografisk atrofi (GA) er et fremskredent stadium af tør AMD, der påvirker næsten 1 million mennesker i USA og 5 millioner mennesker på verdensplan, hvor dens udbredelse stiger eksponentielt med alderen. Det fører til progressivt og irreversibelt tab af synsfunktion på grund af væksten af ​​atrofiske læsioner, der ødelægger de retinale celler, der er ansvarlige for synet.

OCU410 Produktinformation:

Ocugen, Inc., har udviklet en proprietær modificerende genterapiplatform, OCU410, som det andet middel i en ny klasse af NHR-baseret genmodifikatorterapi til patienter med tør AMD. Den foreslåede indikation for OCU410 (AAV5-hRORA) er til behandling af GA sekundær til tør AMD. Lægemidlet er en steril oftalmisk suspension til subretinal injektion. OCU410-terapi regulerer genveje, der bidrager til GA ved at genoprette homeostase i øjet og derved tjene som en terapeutisk kandidat for tør AMD. Modificerende genterapiplatform er en ny måde at adressere en genetisk sygdom, der opstår gennem et væld af genetiske mutationer i forskellige gener, men som fører til det samme slutresultat (fænotype) af en sygdom.

Denne undersøgelse vil blive gennemført i to faser med op til 63 forsøgspersoner. Behandlede forsøgspersoner vil modtage en enkelt subretinal injektion af OCU410 i undersøgelsens øje.

Fase 1 er et multicenter, åbent, dosis-interval/dosis-eskalerende studie med et 3+3 design, der indskriver op til 18 forsøgspersoner.

Fase 2 er en randomiseret dosisudvidelseskohorte, hvor 45 forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1:1 til en af ​​de 2 behandlingsarme eller den ubehandlede kontrolarm.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
        • Advanced Research, LLC
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Miidwest Eye Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39202
        • Mississippi Retina Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63128
        • The Retina Institute
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Forenede Stater, 08034
        • Mid Atlantic Retina
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • The University of Pittsburgh
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • B) Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • A) Retina Foundation of the Southwest
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Valley Retina Institute
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forenede Stater, 54601
        • Gundersen Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner 50 år eller ældre.
  2. BCVA på cirka 24 bogstaver eller mere ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram (20/320 Snellen ækvivalent).

  3. Fundus autofluorescens (FAF) billeddannelse viser:

    1. Samlet GA-areal ≥2,5 og ≤17,5 mm2 (henholdsvis 1 og 7 diskområder [DA])
    2. Hvis GA er multifokal, skal mindst én fokal læsion være ≥1,25 mm2 (0,5 DA), med det samlede areal af GA
    3. Hele GA-læsionen skal visualiseres fuldstændigt på det macula-centrerede billede og skal kunne afbildes i sin helhed og ikke støde op til områder med peripapillær atrofi
    4. Fravær af et hvilket som helst mønster af hyper-autofluorescens i forbindelseszonen af ​​GA

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med et genterapi- eller celleterapiprodukt
  2. Tidligere behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for et år. Historien om ethvert forsøgsprodukt med en udvaskningsperiode på op til seks måneder vil blive evalueret fra sag til sag.
  3. Tidligere behandling med Syfovre (Pegcetacoplan injektion)
  4. GA på grund af andre årsager end AMD såsom Stargardt sygdom, keglestangsdystrofi eller toksiske makulopatier som Plaquenil makulopati. dog er godartede tilstande i glaslegemet eller den perifere nethinde ikke ekskluderende (dvs. brostensdegeneration).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 dosiseskalering - lav dosis (2,5×10E10 vg/ml):
Lav dosis (2,5×10E10 vg/mL): Forsøgspersonerne vil modtage en subretinal injektion af OCU410 i den lave dosiskoncentration.
Genetisk: OCU410
Subretinal administration af OCU410
Eksperimentel: Fase 1-dosiseskalering - mellemdosis (5×10E10 vg/ml):
Medium dosis (5×10E10 vg/ml): Forsøgspersonerne vil modtage en subretinal injektion af OCU410 i den mellemste dosiskoncentration.
Genetisk: OCU410
Subretinal administration af OCU410
Eksperimentel: Fase1-dosiseskalering - høj dosis (1,5×10E11 vg/mL):
Høj dosis (1,5×10E11 vg/mL): Forsøgspersonerne vil modtage en subretinal injektion i den høje dosiskoncentration.
Genetisk: OCU410
Subretinal administration af OCU410
Eksperimentel: Fase 2-dosisudvidelse: Maksimal tolereret dosis (MTD) fra fase 1-randomiseret arm
Maksimal tolereret dosis (MTD) fra fase 1: Forsøgspersonerne vil modtage en subretinal injektion i MTD-koncentrationen.
Genetisk: OCU410
Subretinal administration af OCU410
Eksperimentel: Fase 2-dosisudvidelse: Lavere dosis fra fase 1-randomiseret arm
Forsøgspersonerne vil modtage en subretinal injektion af OCU410 i en lavere dosiskoncentration.
Genetisk: OCU410
Subretinal administration af OCU410
Ingen indgriben: Kontrolarm
Ingen interventionskontrolarm: Forsøgspersonen vil ikke modtage nogen aktiv undersøgelsesintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (deltagere med okulære og ikke-okulære AE'er (bivirkninger) og SAE'er (alvorlige bivirkninger))
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Det primære endepunkt er sikkerhed, bestemt af antallet af okulære og ikke-okulære undersøgelseslægemiddelrelaterede bivirkninger (SDAE), behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring i anatomi af okulære strukturer ved hjælp af spaltelampebiomikroskopi
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Vi vil bruge spaltelampebiomikroskopi til at visualisere anatomien af ​​okulære strukturer før og efter sub-retinale injektioner og opfølgende besøg.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring i anatomi af okulære strukturer ved hjælp af indirekte oftalmoskopi
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Vi vil bruge indirekte oftalmoskopi til at visualisere anatomien af ​​okulære strukturer før og efter sub-retinale injektioner og opfølgende besøg.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring fra baseline i BCVA (Best Corrected Visual Acuity)
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Synsfunktionen af ​​undersøgelsesøjet blev vurderet ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Best Corrected Visual Acuity (BCVA) bogstavscore. En højere score repræsenterer bedre syn.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring i lav luminans synsstyrke
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Målt ved bogstavscore. En højere score repræsenterer bedre syn
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring i det intraokulære tryk (mmHg)
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Målt ved applanation eller rebound tonometri med bekræftelse med Goldmann tonometer, hvis IOP er uden for normalområdet (8-21 mmHg).
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Humoral og cellulær immunrespons
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Blodprøver vil blive indsamlet til vurdering. De sekundære sikkerhedsendepunkter inkluderer ændring fra baseline i Humoral og cellulær immunrespons som respons på OCU410 administration
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Udskillelse af viral vektor
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Blodprøver vil blive indsamlet til vurdering for at bestemme AAV-vektorudskillelse i systemisk cirkulation efter OCU410 administration
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Laboratorieparametre, herunder serumkemi og hæmatologi
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Blodprøver vil blive indsamlet til vurdering for at bestemme en ændring fra baseline efter OCU410 administration.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Strukturelt resultat: Ændring ved hjælp af kvalitative og kvantitative vurderinger af autofluorescensmønster (FAF)
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændringer i intensiteten af ​​FAF vil blive evalueret ud fra basislinjemålingerne for at vurdere tabet af retinale lag.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændringer i National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ25)
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Spørgeskemaerne fra National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ25) vil blive udfyldt for at vurdere synets indvirkning på individets livskvalitet.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig tærskelfølsomhed (MAIA)
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Gennemsnitlig tærskelfølsomhed for alle punkter vil blive bestemt for at vurdere den makulære funktionelle respons og bestemme GA-progression.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Skift fra Baseline i drusenvolumen ved hjælp af SD-OCT
Tidsramme: 12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Måling af ændring i drusenvolumen vil blive bestemt ved hjælp af Spectral Domain OCT-målinger.
12 måneder (screening til 12 måneder efter administration af OCU410)
Ændring fra baseline i eksploratoriske strukturelle billedparametre inklusive EZ- og RPE-tab
Tidsramme: 12 måneder (Screening til 12 måneder efter OCU410-administration)
Måling af ændringer i strukturelle parametre vil blive bestemt ved hjælp af billeder fra Spectral Domain OCT-målinger.
12 måneder (Screening til 12 måneder efter OCU410-administration)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ocugen

Efterforskere

  • Studieleder: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

29. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2023

Først opslået (Faktiske)

30. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OCU410-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Geografisk atrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner