Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OCU410 w leczeniu atrofii geograficznej (ArMaDa)

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Ocugen

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności OCU410 w leczeniu atrofii geograficznej wtórnej do suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem

Jest to badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności OCU410 w leczeniu atrofii geograficznej wtórnej do suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD).

Jest to badanie wieloośrodkowe, które zostanie przeprowadzone w dwóch etapach i obejmie łącznie maksymalnie 63 osoby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nazwa sponsora/firmy:

Ocugen, Inc. 11 Great Valley Parkway Malvern, Pensylwania 19355

Nazwa badanego produktu: OCU410

Nazwa aktywnego składnika:

Wirus związany z adenowirusem 5 ludzki RORA (AAV5-hRORA) Numer protokołu: OCU410-101 Faza: 1/2 Kraj: USA

Tytuł badania:

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności OCU410 w leczeniu atrofii geograficznej wtórnej do suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem.

Ośrodki badawcze: około pięć ośrodków badań klinicznych w USA.

Tło:

Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) to choroba oczu, w przebiegu której dochodzi do zwyrodnienia plamki żółtej. AMD objawia się pod dwiema postaciami: suchą (niewysiękową, zanikową) AMD i wysiękową (wysiękową, neowaskularną) AMD. Zanik geograficzny (GA) to zaawansowane stadium suchej postaci AMD, które dotyka prawie 1 milion osób w USA i 5 milionów ludzi na całym świecie, a częstość jej występowania wzrasta wykładniczo wraz z wiekiem. Prowadzi to do postępującej i nieodwracalnej utraty funkcji wzroku na skutek rozwoju zmian zanikowych, które niszczą komórki siatkówki odpowiedzialne za widzenie.

Informacje o produkcie OCU410:

Firma Ocugen, Inc. opracowała zastrzeżoną platformę terapii genowej modyfikującej, OCU410, jako drugi środek w nowej klasie terapii genowej modyfikującej opartej na NHR dla pacjentów z suchą postacią AMD. Proponowane wskazanie dla OCU410 (AAV5-hRORA) dotyczy leczenia GA wtórnego do suchej postaci AMD. Produkt leczniczy jest jałową zawiesiną oftalmiczną do wstrzykiwań podsiatkówkowych. Terapia OCU410 reguluje szlaki genów przyczyniające się do GA poprzez przywrócenie homeostazy w oku, a tym samym służy jako kandydat terapeutyczny w przypadku suchego AMD. Platforma terapii genowej z modyfikatorami to nowy sposób leczenia choroby genetycznej powstałej w wyniku wielu mutacji genetycznych w różnych genach, ale prowadzącej do tego samego wyniku końcowego (fenotypu) choroby.

Badanie to zostanie przeprowadzone w dwóch fazach, w których weźmie udział maksymalnie 63 uczestników. Leczeni pacjenci otrzymają pojedynczą iniekcję podsiatkówkową OCU410 do badanego oka.

Faza 1 jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem dotyczącym ustalania zakresu i zwiększania dawki, w schemacie 3+3, obejmującym maksymalnie 18 pacjentów.

Faza 2 to randomizowana kohorta ze zwiększeniem dawki, w której 45 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1:1 do jednego z 2 ramion leczenia lub nieleczonego ramienia kontrolnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

63

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Rekrutacyjny
        • Associated Retina Consultants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bakall, M.D; Ph.D
    • Mississippi
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke Eye Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Majda Hadziahmetovic, M.D
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • A) Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Karl Csaky, M.D; Ph.D
    • Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 50 lat lub starsi.
  2. BCVA składający się z około 24 liter lub więcej, zgodnie z tabelą badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) (odpowiednik 20/320 Snellena).

  3. Obrazowanie autofluorescencji dna oka (FAF) pokazuje:

    1. Całkowita powierzchnia GA ≥2,5 i ≤17,5 mm2 (odpowiednio 1 i 7 obszarów dysku [DA])
    2. Jeżeli GA jest wieloogniskowa, co najmniej jedna zmiana ogniskowa musi mieć wielkość ≥1,25 mm2 (0,5 DA), a całkowita powierzchnia GA
    3. Cała zmiana GA musi być całkowicie uwidoczniona na obrazie skupionym na plamce żółtej i musi być możliwa do uwidocznienia w całości i nie może przylegać do żadnych obszarów zaniku okołobrodawkowego
    4. Brak jakiegokolwiek wzoru hiper-autofluorescencji w strefie połączenia GA

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie produktem do terapii genowej lub komórkowej
  2. Poprzednie leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub wyrobem w ciągu jednego roku. Historia każdego badanego produktu z okresem wymywania trwającym do sześciu miesięcy będzie oceniana indywidualnie dla każdego przypadku.
  3. Poprzednie leczenie lekiem Syfovre (zastrzyk Pegcetacoplanu)
  4. GA z przyczyn innych niż AMD, takich jak choroba Stargardta, dystrofia pręcików lub toksyczne makulopatie, takie jak makulopatia Plaquenil. jednakże łagodne schorzenia siatkówki szklistej lub obwodowej nie wykluczają (tj. zwyrodnienie kostki brukowej).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1 Zwiększanie dawki — mała dawka (2,5×10E10 vg/ml):
Niska dawka (2,5×10E10 vg/ml): Pacjenci otrzymają podsiatkówkowy zastrzyk OCU410 w niskim stężeniu dawki.
Genetyczny: OCU410
Podsiatkówkowe podanie OCU410
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki w fazie 1 — dawka średnia (5×10E10 vg/ml):
Średnia dawka (5×10E10 vg/ml): Pacjenci otrzymają podsiatkówkowy zastrzyk OCU410 w średnim stężeniu dawki.
Genetyczny: OCU410
Podsiatkówkowe podanie OCU410
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki w fazie 1 — duża dawka (1,5×10E11 vg/ml):
Wysoka dawka (1,5 x 10E11 vg/ml): Pacjenci otrzymają zastrzyk podsiatkówkowy w wysokim stężeniu dawki.
Genetyczny: OCU410
Podsiatkówkowe podanie OCU410
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki w fazie 2: maksymalna tolerowana dawka (MTD) z randomizowanego ramienia fazy 1
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) z fazy 1: Pacjenci otrzymają zastrzyk podsiatkówkowy w stężeniu MTD.
Genetyczny: OCU410
Podsiatkówkowe podanie OCU410
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki w fazie 2: niższa dawka z grupy randomizowanej w fazie 1
Pacjenci otrzymają podsiatkówkowy zastrzyk OCU410 w niższym stężeniu dawki.
Genetyczny: OCU410
Podsiatkówkowe podanie OCU410
Brak interwencji: Ramię sterujące
Grupa kontrolna bez interwencji: Uczestnik nie otrzyma żadnej aktywnej interwencji w ramach badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo (uczestnicy, u których wystąpiły AE dotyczące oka i poza okiem (zdarzenia niepożądane) oraz SAE (poważne zdarzenia niepożądane))
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest bezpieczeństwo, określone na podstawie liczby zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem badanym (SDAE), związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), dotyczących oczu i poza oczami.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana anatomii struktur oka za pomocą biomikroskopii w lampie szczelinowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Będziemy wykorzystywać biomikroskopię w lampie szczelinowej do wizualizacji anatomii struktur oka przed i po wstrzyknięciach podsiatkówkowych oraz wizytach kontrolnych.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana anatomii struktur oka za pomocą oftalmoskopii pośredniej
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Oftalmoskopię pośrednią będziemy wykorzystywać do wizualizacji anatomii struktur oka przed i po wstrzyknięciach podsiatkówkowych oraz na wizytach kontrolnych.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BCVA (najlepiej skorygowana ostrość wzroku)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Funkcję wzrokową badanego oka oceniano za pomocą punktacji literowej Best Corrected Visual Acuity (BCVA) w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS). Wyższy wynik oznacza lepsze widzenie.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana ostrości wzroku przy niskiej luminancji
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Mierzone punktacją literową. Wyższy wynik oznacza lepsze widzenie
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego (mmHg)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Mierzone za pomocą tonometrii aplanacyjnej lub odbicia z potwierdzeniem tonometrem Goldmanna, jeśli IOP znajduje się poza normalnym zakresem (8–21 mmHg).
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Humoralna i komórkowa odpowiedź immunologiczna
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Do oceny zostaną pobrane próbki krwi. Drugorzędowe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa obejmują zmianę w porównaniu z wartością wyjściową humoralnej i komórkowej odpowiedzi immunologicznej w odpowiedzi na podanie OCU410
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Wydalanie wektora wirusowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Próbki krwi zostaną pobrane do oceny w celu określenia wydalania wektorów AAV w krążeniu ogólnoustrojowym po podaniu OCU410
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Parametry laboratoryjne, w tym chemia surowicy i hematologia
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Próbki krwi zostaną pobrane do oceny w celu określenia zmiany w stosunku do wartości wyjściowych po podaniu OCU410.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik strukturalny: zmiana za pomocą jakościowych i ilościowych ocen wzoru autofluorescencji (FAF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiany w intensywności FAF będą oceniane na podstawie pomiarów wyjściowych, aby ocenić utratę warstw siatkówki.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiany w kwestionariuszu funkcji wzrokowych National Eye Institute 25 (NEI-VFQ25)
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zostaną wypełnione kwestionariusze 25 kwestionariusza funkcji wzrokowych National Eye Institute (NEI-VFQ25) w celu oceny wpływu wzroku na jakość życia pacjenta.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana średniej czułości progowej (MAIA) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Określona zostanie średnia czułość progowa wszystkich punktów, aby ocenić odpowiedź funkcjonalną plamki i określić progresję GA.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Zmiana objętości druz w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu SD-OCT
Ramy czasowe: 12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)
Pomiar zmiany objętości druz zostanie określony za pomocą pomiarów OCT w domenie spektralnej.
12 miesięcy (badanie przesiewowe do 12 miesięcy po podaniu OCU410)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ocugen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Murthy Chavali, Ph.D, Ocugen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OCU410-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj