성인 단일유전자성 비만 환자를 대상으로 한 WEGOVY(세마글루타이드) 치료의 실제 평가(ObGeSema) (ObGeSema)
단일 유전자 비만 환자의 WEGOVY(세마글루타이드) 실생활 사용에 관한 다기관 약물역학 코호트
희귀한 유전적 형태의 비만, 소위 단일성 비만은 시상하부 경로와 관련된 에너지 균형의 변화와 관련이 있습니다.
시상하부 렙틴/멜라노코르틴 경로에 위치한 단백질을 암호화하는 60개 이상의 유전자가 프랑스 진단 및 치료 프로토콜(PNDS)에 기술되어 있습니다.
단일 유전자 비만의 자연사는 유년기에 조기에 발병하고 청소년기와 젊은 성인기에 체중이 크게 증가하는 것이 특징입니다. 비만이 악화되면 이들 환자는 심각한 합병증에 노출됩니다.
심각한 비만과 섭식 장애는 개인뿐만 아니라 가족과 간병인의 삶의 질에도 큰 영향을 미칩니다. 임상 관리는 복잡하며 포괄적이고 전문적이며 다학문적인 관리가 필요합니다. 그러나 일반적인 생활 방식 접근법은 지금까지 단일 유전자 비만 상황에서 더 빈번한 체중 회복을 초래하는 비만 수술과 유사하게 실망스러운 결과를 보여 새로운 접근법을 정당화했습니다.
이러한 맥락에서 단일 유전자 비만의 특정 상태에서 치료에 대한 반응을 평가하는 것은 체중 변화와 그 합병증을 제한하기 위해 가능한 한 빨리 치료 옵션을 제안하는 데 중요합니다.
GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드 1) 기반의 혁신적인 치료법은 최근 비만 및 그 합병증 치료를 위한 유망한 옵션으로 떠오르고 있습니다. Novo Nordisk가 개발한 세마글루타이드 2.4mg/주(WEGOVY®)의 경우입니다. 그러나 세마글루타이드가 단일 유전자 비만에도 효과적일 수 있다는 것을 확인할 수 있는 데이터가 부족합니다.
이 연구의 가설은 세마글루타이드 2.4mg/주(WEGOVY®) 치료가 일반 비만과 마찬가지로 단일 유전자 비만에도 효과적일 수 있다는 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
희귀한 유전적 형태의 비만, 소위 단일성 비만은 시상하부 경로와 관련된 에너지 균형의 변화와 관련이 있습니다. 시상하부 렙틴/멜라노코르틴 경로에 위치한 단백질을 암호화하는 60개 이상의 유전자가 프랑스 진단 및 치료 프로토콜(PNDS)에 기술되어 있습니다.
단일 유전자 비만의 자연사는 유년기에 조기에 발병하고 청소년기와 젊은 성인기에 체중이 크게 증가하는 것이 특징입니다. 비만이 악화되면 이들 환자는 심각한 합병증에 노출됩니다. 심각한 비만과 섭식 장애는 개인뿐만 아니라 가족과 간병인의 삶의 질에도 큰 영향을 미칩니다. 임상 관리는 복잡하며 포괄적이고 전문적이며 다학문적인 관리가 필요합니다. 그러나 일반적인 생활 방식 접근법은 지금까지 단일 유전자 비만 상황에서 더 빈번한 체중 회복을 초래하는 비만 수술과 유사하게 실망스러운 결과를 보여 새로운 접근법을 정당화했습니다.
이러한 맥락에서 단일 유전자 비만의 특정 상태에서 치료에 대한 반응을 평가하는 것은 체중 변화와 그 합병증을 제한하기 위해 가능한 한 빨리 치료 옵션을 제안하는 데 중요합니다.
GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드 1) 기반의 혁신적인 치료법은 최근 비만 및 그 합병증 치료를 위한 유망한 옵션으로 떠오르고 있습니다. Novo Nordisk가 개발한 세마글루타이드 2.4mg/주(WEGOVY®)의 경우입니다. 그러나 세마글루타이드가 단일 유전자 비만에도 효과적일 수 있다는 것을 확인할 수 있는 데이터가 부족합니다.
이 연구의 가설은 세마글루타이드 2.4mg/주(WEGOVY®) 치료가 일반 비만과 마찬가지로 단일 유전자 비만에도 효과적일 수 있다는 것입니다.
이 연구는 프랑스 최대 규모의 전문 비만 센터(CSO)(APHP 조정 센터 포함)가 포함된 다기관 연구입니다. WEGOVY® 조기 접근 및/또는 프로그램의 일환으로 Wegovy가 제안된 유전적 비만 진단을 받은 모든 성인 환자에게 상용화 또는 Wegovy가 이미 시작된 대상은 연구에 참여하도록 제안됩니다. 여기에는 어떤 이유로든 치료를 시작하고 이미 중단한 환자도 포함됩니다.
정보가 완료된 후, 환자 또는 보호자는 의료 기록에 기록된 연구에 대해 구두로 반대하지 않는다는 의사를 의사에게 전달합니다.
이 연구는 프랑스에서 WEGOVY의 시판 전, 조기 접근 승인 및/또는 상용화를 활용하여 세마글루타이드를 투여받는 단일 유전자 비만 환자에 대한 종단적 추적관찰을 확립할 것입니다.
연구 시작 당시 이미 세마글루타이드 치료를 받은 환자(즉, 조기 접근 프로그램에서 치료를 시작한 환자)가 포함되어 추적 관찰되는 반면, 새로 치료받은 환자의 포함 및 전향적 추적 관찰은 세마글루타이드가 공식적으로 출시될 때만 시작됩니다.
ObGeSema 프로젝트의 목적은 (1) 이미 치료를 시작한 환자와 (2) 14개 전문 비만 센터(CSO)에서 Semagluide로 새로 치료받은 환자로 구성된 코호트를 설정하고 4년간의 추적 관찰에 따른 환자의 진화를 설명하는 것입니다. .
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- 전화번호: +33(0)142175771
- 이메일: christine.poitou-bernert@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Sarra POCHON
- 전화번호: +33(0)142167574
- 이메일: sarra.pochon@aphp.fr
연구 장소
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-
-
Paris, 프랑스, 75013
- 아직 모집하지 않음
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
-
연락하다:
- Emilie GUILLON
- 이메일: emilie.guillon-ext@aphp.fr
-
연락하다:
- Sarra POCHON
- 전화번호: +33(1)42167574
- 이메일: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
-
연락하다:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- 전화번호: +33(0)142175771
-
수석 연구원:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 이미 SEMAGLUTIDE(WEGOVY®) 치료를 시작했거나 가까운 시일 내에 표준 치료로 치료를 시작하기로 의사가 결정한 성인 환자(18세 이상). 연구 시작 당시 이미 치료를 중단한 환자를 포함하여 치료를 시작한 모든 환자에게 참여가 제안됩니다.
- PNDS(https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr)에 설명된 렙틴-멜라노코르틴 경로가 있는 유전자에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이체가 존재함으로써 임상 루틴에서 실행되는 단일 유전자 비만의 확인 /일반-비만-드-원인-희귀)
- 환자에게 정당하게 정보를 제공하고 연구 참여에 반대하지 않음
- 사회 보장 제도 또는 주 의료 지원(AME)에 가입된 환자.
제외 기준:
- 임산부 및 수유 중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
기간: From baseline (T0) to T12
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
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From baseline (T0) to T12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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5% 이상의 체중 감소
기간: 기준시점(T0)부터 6개월 및/또는 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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5% 이상 체중 감량을 달성한 피험자의 비율(체중 변화율이 -5%를 초과하는 피험자 수)×100/전체 피험자 수
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기준시점(T0)부터 6개월 및/또는 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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배고픔 점수 변화
기간: 기준시점(T0)부터 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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배고픔 점수에 변화가 있는 피험자의 수와 백분율
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기준시점(T0)부터 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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음식 갈망 설문지로 측정한 식습관 변화
기간: 기준시점(T0)부터 12개월까지
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음식 갈망 척도가 변경된 피험자의 수와 비율
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기준시점(T0)부터 12개월까지
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폭식 척도(BES)로 측정한 식습관 변화
기간: 기준시점(T0)부터 12개월까지
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폭식 척도(BES)에 변화가 있는 피험자의 수와 백분율
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기준시점(T0)부터 12개월까지
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네덜란드 식습관 설문지(DEBQ)로 측정한 식습관 변화
기간: 기준시점(T0)부터 12개월까지
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네덜란드 식습관 설문지(DEBQ)에 변화가 있는 피험자의 수와 비율
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기준시점(T0)부터 12개월까지
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)
기간: 기준시점(T0)부터 6개월 및/또는 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수
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기준시점(T0)부터 6개월 및/또는 12개월 및/또는 24개월 및/또는 36개월 및/또는 48개월 및/또는 60개월까지
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
기간: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
기간: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
기간: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 연구 책임자: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (기타 식별자: ANSM)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
합리적인 요청이 있을 경우 데이터를 이용할 수 있습니다. 프랑스 데이터 개인 정보 보호 기관(CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés)에서 수행한 절차에서는 데이터베이스 전송을 제공하지 않으며 환자가 서명한 정보 및 동의 문서도 제공하지 않습니다.
그럼에도 불구하고 비식별화 후 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터에 대한 편집위원회 또는 관심 있는 연구자의 협의는 그러한 협의 조건의 사전 결정에 따라 해당 규정 준수와 관련하여 고려될 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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