Real-life evaluering af WEGOVY (Semaglutid) behandling hos voksne med monogen fedme (ObGeSema) (ObGeSema)
En multicenter farmakoepidemiologisk kohorte om brug af WEGOVY (Semaglutid) i det virkelige liv hos overvægtige patienter med monogen fedme
Sjældne genetiske former for fedme, såkaldt monogen fedme, er forbundet med ændring i energibalancen, der involverer hypothalamus-baner.
Mere end 60 gener, der koder for proteiner placeret i hypothalamus leptin/melanocortin-vejen, er blevet beskrevet i den franske nationale protokol for diagnostik og pleje (PNDS).
Den naturlige historie af monogen fedme er kendetegnet ved en tidlig debut i barndommen, med en væsentlig stigning i vægt i teenageårene og ung voksenalder. Forværringen af fedme udsætter disse patienter for alvorlige komplikationer.
Svær overvægt og spiseforstyrrelser har stor indflydelse på livskvaliteten for personen, men også for familien og pårørende. Klinisk ledelse er kompleks og kræver omfattende, specialiseret og tværfaglig ledelse. Men de sædvanlige livsstilstilgange har indtil videre vist skuffende resultater, i lighed med fedmekirurgi, som fører til en hyppigere vægtgenvinding i situationen med monogen fedme, hvilket retfærdiggør nye tilgange.
I denne sammenhæng er evaluering af responsen på behandling i den særlige tilstand med monogen fedme afgørende for at foreslå terapeutiske muligheder så tidligt som muligt for at begrænse vægtudviklingen og dens komplikationer.
GLP-1 (glukagon-lignende peptid 1) baserede innovative terapier er for nylig dukket op som en lovende mulighed for behandling af fedme og dens komplikationer. Dette er tilfældet for Semaglutid 2,4 mg/uge (WEGOVY®), udviklet af Novo Nordisk. Der er dog mangel på data til at bekræfte, at semaglutid også kan være effektivt ved monogen fedme.
Hypotesen i denne undersøgelse er, at behandling med Semaglutid 2,4 mg/uge (WEGOVY®) kunne være lige så effektiv ved monogen fedme som ved almindelig fedme.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Sjældne genetiske former for fedme, såkaldt monogen fedme, er forbundet med ændring i energibalancen, der involverer hypothalamus-baner. Mere end 60 gener, der koder for proteiner placeret i hypothalamus leptin/melanocortin-vejen, er blevet beskrevet i den franske nationale protokol for diagnostik og pleje (PNDS).
Den naturlige historie af monogen fedme er kendetegnet ved en tidlig debut i barndommen, med en væsentlig stigning i vægt i teenageårene og ung voksenalder. Forværringen af fedme udsætter disse patienter for alvorlige komplikationer. Svær overvægt og spiseforstyrrelser har stor indflydelse på livskvaliteten for personen, men også for familien og pårørende. Klinisk ledelse er kompleks og kræver omfattende, specialiseret og tværfaglig ledelse. Men de sædvanlige livsstilstilgange har indtil videre vist skuffende resultater, i lighed med fedmekirurgi, som fører til en hyppigere vægtgenvinding i situationen med monogen fedme, hvilket retfærdiggør nye tilgange.
I denne sammenhæng er evaluering af responsen på behandling i den særlige tilstand med monogen fedme afgørende for at foreslå terapeutiske muligheder så tidligt som muligt for at begrænse vægtudviklingen og dens komplikationer.
GLP-1 (glukagon-lignende peptid 1) baserede innovative terapier er for nylig dukket op som en lovende mulighed for behandling af fedme og dens komplikationer. Dette er tilfældet for Semaglutid 2,4 mg/uge (WEGOVY®), udviklet af Novo Nordisk. Der er dog mangel på data til at bekræfte, at semaglutid også kan være effektivt ved monogen fedme.
Hypotesen i denne undersøgelse er, at behandling med Semaglutid 2,4 mg/uge (WEGOVY®) kunne være lige så effektiv ved monogen fedme som ved almindelig fedme.
Denne undersøgelse er en multicenterundersøgelse, som involverer franske største specialiserede fedmecentre (CSO) (herunder APHP-koordineringscentret) Alle voksne patienter med en genetisk diagnose af fedme, som Wegovy foreslås til, som en del af WEGOVY® tidlig adgang og/eller kommercialisering, eller for hvem Wegovy allerede er iværksat, vil blive foreslået at deltage i undersøgelsen. Dette omfatter også enhver patient, der har påbegyndt behandlingen og allerede har afbrudt den, uanset årsag.
Efter at informationen er foretaget, giver patienten eller værgen lægen deres mundtlige modstand mod undersøgelsen, der er registreret i journalerne.
Denne undersøgelse vil drage fordel af WEGOVY's præ-markedsføring, tilladelse til tidlig adgang og/eller kommercialisering i Frankrig til at etablere en longitudinel opfølgning af patienter med monogen fedme, der får Semaglutid.
Patienter, der allerede er behandlet med semaglutid på tidspunktet for undersøgelsens start (dvs. patienter, der har påbegyndt behandlingen i Early Access-programmet) vil blive inkluderet og fulgt op, mens inklusion og fremtidig opfølgning af nybehandlede patienter først begynder, når Semaglutid bliver officielt tilgængeligt.
Formålet med ObGeSema-projektet er at oprette en kohorte bestående af patienter (1) der allerede har påbegyndt en behandling og (2) nybehandlet af Semaglutid i 14 Specialized Obesity Centres (CSO'er) og beskrive deres udvikling over en 4-årig opfølgning .
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Telefonnummer: +33(0)142175771
- E-mail: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Sarra POCHON
- Telefonnummer: +33(0)142167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- Ikke rekrutterer endnu
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
-
Kontakt:
- Emilie GUILLON
- E-mail: emilie.guillon-ext@aphp.fr
-
Kontakt:
- Sarra POCHON
- Telefonnummer: +33(1)42167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, Frankrig, 75013
- Rekruttering
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
-
Kontakt:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Telefonnummer: +33(0)142175771
-
Ledende efterforsker:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne patienter (≥18 år), der allerede har påbegyndt en behandling med SEMAGLUTIDE (WEGOVY®) eller med en læges beslutning om at påbegynde behandling i standardbehandlingen i den nærmeste fremtid. Alle patienter, der har påbegyndt en behandling, vil blive foreslået at deltage, inklusive dem, der allerede har stoppet behandlingen på tidspunktet for undersøgelsens påbegyndelse.
- Bekræftelse af monogen fedme, som praktiseret i klinisk rutine, ved tilstedeværelsen af en patogen eller sandsynlig patogen variant i et gen med leptin-melanocortin pathway beskrevet i PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /generique-obesites-de-causes-rares)
- Patienterne blev behørigt informeret og gjorde ikke indsigelse mod at deltage i undersøgelsen
- Patienter, der er tilsluttet en social sikringsordning eller State Medical Assistance (AME).
Ekskluderingskriterier:
- Gravide og ammende kvinder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: From baseline (T0) to T12
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
|
From baseline (T0) to T12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduktion af kropsvægt lig med eller over 5 %
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 6 og/eller 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår en reduktion af kropsvægt lig med eller over 5 % (antal forsøgspersoner med % af kropsvægtændringer > -5 %) X 100/ antal af det samlede forsøgsperson
|
Fra baseline (T0) til 6 og/eller 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
|
Ændring i sultscore
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ændring i sultscore
|
Fra baseline (T0) til 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
|
Ændring i spiseadfærd målt ved Food Craving spørgeskema
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ændring i Food Craving-skalaen
|
Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
|
Ændring i spiseadfærd målt ved Binge Eating Scale (BES)
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ændring i Binge Eating Scale (BES)
|
Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
|
Ændring i spiseadfærd målt ved det hollandske spiseadfærdsspørgeskema (DEBQ)
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ændring i hollandsk spiseadfærdsspørgeskema (DEBQ)
|
Fra baseline (T0) til 12 måneder
|
|
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) og alvorlige adverse events (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (T0) til 6 og/eller 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
Antal behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
Fra baseline (T0) til 6 og/eller 12 og/eller 24 og/eller 36 og/eller 48 og/eller 60 måneder
|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Tidsramme: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Tidsramme: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Studieleder: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Anden identifikator: ANSM)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Data er tilgængelige efter rimelig anmodning. De procedurer, der udføres med den franske databeskyttelsesmyndighed (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés), sørger ikke for transmission af databasen, og heller ikke informations- og samtykkedokumenterne, der er underskrevet af patienterne.
Høring af redaktionen eller interesserede forskere af individuelle deltagerdata, der ligger til grund for de resultater, der er rapporteret i artiklen efter afidentifikation, kan dog overvejes, under forudsætning af forudgående fastlæggelse af vilkår og betingelser for en sådan høring og under respekt for overholdelse af de gældende regler.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .