Evaluación de la vida real del tratamiento con WEGOVY (semaglutida) en adultos con obesidad monogénica (ObGeSema) (ObGeSema)
Una cohorte farmacoepidemiológica multicéntrica sobre el uso de WEGOVY (semaglutida) en la vida real en pacientes obesos con obesidad monogénica
Formas genéticas raras de obesidad, la llamada obesidad monogénica, están relacionadas con alteraciones en el equilibrio energético que involucran las vías hipotalámicas.
En el Protocolo Nacional Francés de Diagnóstico y Atención (PNDS) se han descrito más de 60 genes que codifican proteínas ubicadas en la vía hipotalámica de la leptina/melanocortina.
La historia natural de la obesidad monogénica se caracteriza por un inicio temprano en la infancia, con un aumento importante de peso en la adolescencia y la edad adulta temprana. El empeoramiento de la obesidad expone a estos pacientes a graves complicaciones.
La obesidad grave y los trastornos alimentarios tienen un impacto importante en la calidad de vida de la persona, pero también de la familia y los cuidadores. El manejo clínico es complejo y requiere un manejo integral, especializado y multidisciplinario. Pero los estilos de vida habituales hasta ahora han dado resultados decepcionantes, al igual que la cirugía bariátrica, que conduce a un aumento de peso más frecuente en la situación de obesidad monogénica, lo que justifica nuevos enfoques.
En este contexto, evaluar la respuesta al tratamiento en la condición particular de obesidad monogénica es crucial para proponer opciones terapéuticas lo antes posible para limitar la evolución del peso y sus complicaciones.
Las terapias innovadoras basadas en GLP-1 (péptido 1 similar al glucagón) han surgido recientemente como una opción prometedora para el tratamiento de la obesidad y sus complicaciones. Este es el caso de Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®), desarrollada por Novo Nordisk. Sin embargo, faltan datos que confirmen que la semaglutida también podría ser eficaz en la obesidad monogénica.
La hipótesis de este estudio es que el tratamiento con Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®) podría ser tan eficaz en obesidades monogénicas como en obesidad común.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Formas genéticas raras de obesidad, la llamada obesidad monogénica, están relacionadas con alteraciones en el equilibrio energético que involucran las vías hipotalámicas. En el Protocolo Nacional Francés de Diagnóstico y Atención (PNDS) se han descrito más de 60 genes que codifican proteínas ubicadas en la vía hipotalámica de la leptina/melanocortina.
La historia natural de la obesidad monogénica se caracteriza por un inicio temprano en la infancia, con un aumento importante de peso en la adolescencia y la edad adulta temprana. El empeoramiento de la obesidad expone a estos pacientes a graves complicaciones. La obesidad grave y los trastornos alimentarios tienen un impacto importante en la calidad de vida de la persona, pero también de la familia y los cuidadores. El manejo clínico es complejo y requiere un manejo integral, especializado y multidisciplinario. Pero los estilos de vida habituales hasta ahora han dado resultados decepcionantes, al igual que la cirugía bariátrica, que conduce a un aumento de peso más frecuente en la situación de obesidad monogénica, lo que justifica nuevos enfoques.
En este contexto, evaluar la respuesta al tratamiento en la condición particular de obesidad monogénica es crucial para proponer opciones terapéuticas lo antes posible para limitar la evolución del peso y sus complicaciones.
Las terapias innovadoras basadas en GLP-1 (péptido 1 similar al glucagón) han surgido recientemente como una opción prometedora para el tratamiento de la obesidad y sus complicaciones. Este es el caso de Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®), desarrollada por Novo Nordisk. Sin embargo, faltan datos que confirmen que la semaglutida también podría ser eficaz en la obesidad monogénica.
La hipótesis de este estudio es que el tratamiento con Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®) podría ser tan eficaz en obesidades monogénicas como en obesidad común.
Este estudio es un estudio multicéntrico que involucra a los centros especializados en obesidad (CSO) más grandes de Francia (entre los cuales el centro coordinador de APHP). Todos los pacientes adultos con un diagnóstico genético de obesidad a quienes se les propone Wegovy, como parte del acceso temprano y/o de WEGOVY®. comercialización, o para quienes Wegovy ya se ha iniciado serán propuestos para participar en el estudio. Esto también incluye a cualquier paciente que haya iniciado el tratamiento y ya lo haya interrumpido, por cualquier motivo.
Una vez realizada la información, el paciente o tutor entrega al médico su no oposición oral para el estudio que consta en la historia clínica.
Este estudio aprovechará la autorización de precomercialización, acceso temprano y/o comercialización de WEGOVY en Francia para establecer un seguimiento longitudinal de pacientes con obesidad monogénica que reciben semaglutida.
Los pacientes que ya estaban tratados con semaglutida en el momento del inicio del estudio (es decir, pacientes que hayan iniciado el tratamiento en el programa Early Access) serán incluidos y seguidos, mientras que la inclusión y el seguimiento prospectivo de los pacientes recién tratados solo comenzarán cuando Semaglutida esté oficialmente disponible.
El objetivo del proyecto ObGeSema es crear una cohorte compuesta por pacientes (1) que ya han iniciado un tratamiento y (2) recién tratados con semaglutida en 14 centros especializados en obesidad (CSO) y describir su evolución durante un seguimiento de 4 años. .
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Número de teléfono: +33(0)142175771
- Correo electrónico: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Sarra POCHON
- Número de teléfono: +33(0)142167574
- Correo electrónico: sarra.pochon@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Aún no reclutando
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
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Contacto:
- Emilie GUILLON
- Correo electrónico: emilie.guillon-ext@aphp.fr
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Contacto:
- Sarra POCHON
- Número de teléfono: +33(1)42167574
- Correo electrónico: sarra.pochon@aphp.fr
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamiento
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
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Contacto:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Número de teléfono: +33(0)142175771
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Investigador principal:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos (≥18 años) que ya hayan iniciado un tratamiento con SEMAGLUTIDA (WEGOVY®) o con la decisión de un médico de iniciar el tratamiento en la atención estándar en un futuro próximo. Se propondrá participar a todos los pacientes que hayan iniciado un tratamiento, incluidos aquellos que ya hayan interrumpido el tratamiento en el momento del inicio del estudio.
- Confirmación de la obesidad monogénica, tal como se practica en la rutina clínica, por la presencia de una variante patógena o probablemente patógena en un gen con la vía leptina-melanocortina descrita en el PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /generique-obesites-de-causas-raras)
- Pacientes debidamente informados y no opuestos a participar en el estudio.
- Pacientes afiliados a un régimen de seguridad social o Asistencia Médica Estatal (AME).
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas y en período de lactancia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to T12
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
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From baseline (T0) to T12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción del peso corporal igual o superior al 5%
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 6 y/o 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Porcentaje de sujetos que lograron una reducción de peso corporal igual o superior al 5% (número de sujetos con un % de cambios de peso corporal > -5%)X100/número del total de sujetos
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Desde el inicio (T0) hasta los 6 y/o 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Cambio en la puntuación del hambre
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Número y porcentaje de sujetos con cambio en la puntuación del hambre
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Desde el inicio (T0) hasta los 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Cambio en la conducta alimentaria medido mediante el cuestionario Food Craving
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Número y porcentaje de sujetos con cambio en la escala Food Craving
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Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Cambio en la conducta alimentaria medido por la Binge Eating Scale (BES)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Número y porcentaje de sujetos con cambio en la Escala de Atracones (BES)
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Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Cambio en la conducta alimentaria medido por el Cuestionario holandés de conducta alimentaria (DEBQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Número y porcentaje de sujetos con cambios en el Cuestionario holandés de conducta alimentaria (DEBQ)
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Desde el inicio (T0) hasta los 12 meses
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (T0) hasta los 6 y/o 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
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Desde el inicio (T0) hasta los 6 y/o 12 y/o 24 y/o 36 y/o 48 y/o 60 meses
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Periodo de tiempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Director de estudio: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Otro identificador: ANSM)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los datos están disponibles previa solicitud razonable. Los procedimientos realizados ante la autoridad francesa de protección de datos (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) no prevén la transmisión de la base de datos, ni tampoco los documentos de información y consentimiento firmados por los pacientes.
No obstante, se puede considerar la consulta por parte del consejo editorial o de los investigadores interesados de los datos de los participantes individuales que subyacen a los resultados informados en el artículo después de la desidentificación, sujeto a la determinación previa de los términos y condiciones de dicha consulta y con respeto al cumplimiento de las regulaciones aplicables.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .