Tosielämän arviointi WEGOVY (Semaglutidi) -hoidosta aikuisilla, joilla on monogeeninen liikalihavuus (ObGeSema) (ObGeSema)
Monikeskusfarmakoepidemiologinen kohortti WEGOVYn (semaglutidin) todellisesta käytöstä lihavilla potilailla, joilla on monogeeninen liikalihavuus
Lihavuuden harvinaiset geneettiset muodot, niin kutsuttu monogeeninen lihavuus, liittyvät energiatasapainon muutokseen, johon liittyy hypotalamuksen reittejä.
Yli 60 geeniä, jotka koodaavat proteiineja, jotka sijaitsevat hypotalamuksen leptiini/melanokortiinireitillä, on kuvattu Ranskan kansallisessa diagnostiikka- ja hoitoprotokollassa (PNDS).
Monogeenisen liikalihavuuden luonnolliselle historialle on ominaista varhainen puhkeaminen lapsuudessa ja painon merkittävä nousu murrosiässä ja nuorena aikuisena. Lihavuuden paheneminen altistaa nämä potilaat vakaville komplikaatioille.
Vaikealla lihavuudella ja syömishäiriöillä on suuri vaikutus ihmisen mutta myös perheen ja omaishoitajien elämänlaatuun. Kliininen johtaminen on monimutkaista ja vaatii kattavaa, erikoistunutta ja monialaista johtamista. Mutta tavanomaiset elämäntavat ovat tähän mennessä osoittaneet pettymyksen tuloksia, samoin kuin bariatrinen leikkaus, joka johtaa useampaan painonnousuun monogeenisen liikalihavuuden tilanteessa, mikä oikeuttaa uusia lähestymistapoja.
Tässä yhteydessä hoitovasteen arviointi monogeenisen liikalihavuuden erityistilanteessa on ratkaisevan tärkeää, jotta voidaan ehdottaa hoitovaihtoehtoja mahdollisimman varhaisessa vaiheessa painonkehityksen ja sen komplikaatioiden rajoittamiseksi.
GLP-1 (glukagonin kaltainen peptidi 1) -pohjaiset innovatiiviset hoidot ovat viime aikoina nousseet lupaavaksi vaihtoehdoksi liikalihavuuden ja sen komplikaatioiden hoitoon. Tämä koskee Novo Nordiskin kehittämää Semaglutide 2,4 mg/viikko (WEGOVY®). Ei kuitenkaan ole tietoa sen vahvistamiseksi, että semaglutidi voisi olla tehokas myös monogeenisessä liikalihavuudessa.
Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että hoito Semaglutidilla 2,4 mg/viikko (WEGOVY®) voisi olla yhtä tehokas monogeenisissä liikalihavissa kuin tavallisessa liikalihavuudessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Lihavuuden harvinaiset geneettiset muodot, niin kutsuttu monogeeninen lihavuus, liittyvät energiatasapainon muutokseen, johon liittyy hypotalamuksen reittejä. Yli 60 geeniä, jotka koodaavat proteiineja, jotka sijaitsevat hypotalamuksen leptiini/melanokortiinireitillä, on kuvattu Ranskan kansallisessa diagnostiikka- ja hoitoprotokollassa (PNDS).
Monogeenisen liikalihavuuden luonnolliselle historialle on ominaista varhainen puhkeaminen lapsuudessa ja painon merkittävä nousu murrosiässä ja nuorena aikuisena. Lihavuuden paheneminen altistaa nämä potilaat vakaville komplikaatioille. Vaikealla lihavuudella ja syömishäiriöillä on suuri vaikutus ihmisen mutta myös perheen ja omaishoitajien elämänlaatuun. Kliininen johtaminen on monimutkaista ja vaatii kattavaa, erikoistunutta ja monialaista johtamista. Mutta tavanomaiset elämäntavat ovat tähän mennessä osoittaneet pettymyksen tuloksia, samoin kuin bariatrinen leikkaus, joka johtaa useampaan painonnousuun monogeenisen liikalihavuuden tilanteessa, mikä oikeuttaa uusia lähestymistapoja.
Tässä yhteydessä hoitovasteen arviointi monogeenisen liikalihavuuden erityistilanteessa on ratkaisevan tärkeää, jotta voidaan ehdottaa hoitovaihtoehtoja mahdollisimman varhaisessa vaiheessa painonkehityksen ja sen komplikaatioiden rajoittamiseksi.
GLP-1 (glukagonin kaltainen peptidi 1) -pohjaiset innovatiiviset hoidot ovat viime aikoina nousseet lupaavaksi vaihtoehdoksi liikalihavuuden ja sen komplikaatioiden hoitoon. Tämä koskee Novo Nordiskin kehittämää Semaglutide 2,4 mg/viikko (WEGOVY®). Ei kuitenkaan ole tietoa sen vahvistamiseksi, että semaglutidi voisi olla tehokas myös monogeenisessä liikalihavuudessa.
Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että hoito Semaglutidilla 2,4 mg/viikko (WEGOVY®) voisi olla yhtä tehokas monogeenisissä liikalihavissa kuin tavallisessa liikalihavuudessa.
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, johon osallistuvat Ranskan suurimmat erikoistuneet liikalihavuuskeskukset (CSO) (joista APHP:n koordinointikeskus). Kaikki aikuiset potilaat, joilla on geneettinen lihavuusdiagnoosi ja joille Wegovya ehdotetaan osana WEGOVY®-varhaista pääsyä ja/tai kaupallistaminen tai joille Wegovy on jo aloitettu, ehdotetaan osallistumaan tutkimukseen. Tämä koskee myös potilasta, joka on aloittanut hoidon ja joka on jo keskeyttänyt sen mistä tahansa syystä.
Tietojen antamisen jälkeen potilas tai huoltaja antaa lääkärille suullisen vastustuksensa tutkimukselle, joka kirjataan potilasasiakirjoihin.
Tässä tutkimuksessa hyödynnetään WEGOVYn ennakkomarkkinointia, ennakkolupaa ja/tai kaupallistamista Ranskassa, jotta voidaan perustaa pitkittäinen seuranta monogeenista lihavuutta sairastaville potilaille, jotka saavat Semaglutidea.
Potilaat, joita on jo hoidettu semaglutidilla tutkimuksen alkaessa (ts. potilaat, jotka ovat aloittaneet hoidon Early Access -ohjelmassa) otetaan mukaan ja niitä seurataan, kun taas vasta hoidettujen potilaiden mukaan ottaminen ja mahdollinen seuranta alkaa vasta, kun Semaglutide tulee virallisesti saataville.
ObGeSema-projektin tavoitteena on muodostaa kohortti, joka koostuu potilaista (1) jotka ovat jo aloittaneet hoidon ja (2) äskettäin hoidetuista Semaglutidilla 14 erityiskeskuksessa (CSO) ja kuvata heidän kehitystään 4 vuoden seurannan aikana. .
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Puhelinnumero: +33(0)142175771
- Sähköposti: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sarra POCHON
- Puhelinnumero: +33(0)142167574
- Sähköposti: sarra.pochon@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Ei vielä rekrytointia
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Emilie GUILLON
- Sähköposti: emilie.guillon-ext@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarra POCHON
- Puhelinnumero: +33(1)42167574
- Sähköposti: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Puhelinnumero: +33(0)142175771
-
Päätutkija:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat (≥18-vuotiaat), jotka ovat jo aloittaneet hoidon SEMAGLUTIDE- (WEGOVY®) -hoidolla tai jotka lääkäri on päättänyt aloittaa hoidon tavanomaisessa hoidossa lähitulevaisuudessa. Kaikkia hoidon aloittaneita potilaita ehdotetaan osallistumaan, mukaan lukien ne, jotka ovat jo lopettaneet hoidon tutkimuksen aloitushetkellä.
- Monogeenisen liikalihavuuden vahvistaminen kliinisen rutiinin mukaisesti patogeenisen tai todennäköisesti patogeenisen variantin läsnäololla geenissä, jolla on leptiini-melanokortiinireitti, joka on kuvattu PNDS:ssä (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr). /generique-obesites-de-causes-rares)
- Potilaille on tiedotettu asianmukaisesti ja jotka eivät vastusta osallistumista tutkimukseen
- Potilaat, jotka kuuluvat sosiaaliturvajärjestelmään tai valtion lääketieteelliseen apuun (AME).
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat ja imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Aikaikkuna: From baseline (T0) to T12
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
|
From baseline (T0) to T12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruumiinpainon pudotus vähintään 5 %
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 6 ja/tai 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka ovat saavuttaneet painonpudotuksen vähintään 5 % (koehenkilöiden lukumäärä, joiden painoprosentti muuttuu > -5 %) x 100 / kokonaismäärä
|
Lähtötilanteesta (T0) 6 ja/tai 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
|
Nälkäpisteiden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joiden nälkäpisteet muuttuivat
|
Lähtötilanteesta (T0) 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
|
Syömiskäyttäytymisen muutos Food Craving -kyselylomakkeella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joiden ruokahalu asteikolla on muutos
|
Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
|
Muutos syömiskäyttäytymisessä mitattuna Binge Eating Scale (BES) -asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
Niiden koehenkilöiden määrä ja prosenttiosuus, joiden ahmimisen asteikko (BES) on muuttunut
|
Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
|
Syömiskäyttäytymisen muutos hollantilaisen syömiskäyttäytymiskyselyllä (DEBQ) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
Niiden koehenkilöiden määrä ja prosenttiosuus, jotka ovat muuttaneet hollantilaista syömiskäyttäytymiskyselyä (DEBQ)
|
Lähtötilanteesta (T0) 12 kuukauteen
|
|
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (T0) 6 ja/tai 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä
|
Lähtötilanteesta (T0) 6 ja/tai 12 ja/tai 24 ja/tai 36 ja/tai 48 ja/tai 60 kuukauteen
|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Aikaikkuna: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Opintojohtaja: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Muu tunniste: ANSM)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tiedot ovat saatavilla kohtuullisesta pyynnöstä. Ranskan tietosuojaviranomaisen (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) kanssa suoritetut menettelyt eivät edellytä tietokannan välittämistä, eivätkä myöskään potilaiden allekirjoittamat tiedot ja suostumusasiakirjat.
Toimituslautakunnan tai kiinnostuneiden tutkijoiden kuulemista yksittäisistä osallistujadatasta, jotka ovat artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla identifioinnin poistamisen jälkeen, voidaan kuitenkin harkita edellyttäen, että tällaisen kuulemisen ehdot on määritetty etukäteen ja sovellettavien säännösten noudattaminen.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .