Valutazione nella vita reale del trattamento con WEGOVY (Semaglutide) negli adulti con obesità monogenica (ObGeSema) (ObGeSema)
Una coorte farmacoepidemiologica multicentrica sull’uso nella vita reale di WEGOVY (Semaglutide) in pazienti obesi con obesità monogenica
Rare forme genetiche di obesità, la cosiddetta obesità monogenica, sono legate all'alterazione del bilancio energetico che coinvolge le vie ipotalamiche.
Più di 60 geni che codificano per proteine situate nella via ipotalamica della leptina/melanocortina sono stati descritti nel Protocollo nazionale francese di diagnostica e cura (PNDS).
La storia naturale dell’obesità monogenica è caratterizzata da un esordio precoce nell’infanzia, con un notevole aumento di peso nell’adolescenza e nella prima età adulta. Il peggioramento dell’obesità espone questi pazienti a gravi complicazioni.
L’obesità grave e i disturbi alimentari hanno un impatto importante sulla qualità della vita della persona ma anche della famiglia e dei caregiver. La gestione clinica è complessa e richiede una gestione completa, specializzata e multidisciplinare. Ma i consueti approcci allo stile di vita hanno finora mostrato risultati deludenti, analogamente alla chirurgia bariatrica che porta ad un recupero di peso più frequente in situazione di obesità monogenica, giustificando nuovi approcci.
In questo contesto, valutare la risposta al trattamento nella particolare condizione di obesità monogenica è cruciale per proporre opzioni terapeutiche il più presto possibile per limitare l’evoluzione del peso e le sue complicanze.
Le terapie innovative basate sul GLP-1 (peptide 1 simile al glucagone) sono recentemente emerse come un'opzione promettente per il trattamento dell'obesità e delle sue complicanze. Questo è il caso di Semaglutide 2,4 mg/settimana (WEGOVY®), sviluppato da Novo Nordisk. Tuttavia, mancano dati per confermare che semaglutide potrebbe essere efficace anche nell’obesità monogenica.
L'ipotesi in questo studio è che il trattamento con Semaglutide 2,4 mg/settimana (WEGOVY®) potrebbe essere altrettanto efficace nell'obesità monogenica quanto nell'obesità comune.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Rare forme genetiche di obesità, la cosiddetta obesità monogenica, sono legate all'alterazione del bilancio energetico che coinvolge le vie ipotalamiche. Più di 60 geni che codificano per proteine situate nella via ipotalamica della leptina/melanocortina sono stati descritti nel Protocollo nazionale francese di diagnostica e cura (PNDS).
La storia naturale dell’obesità monogenica è caratterizzata da un esordio precoce nell’infanzia, con un notevole aumento di peso nell’adolescenza e nella prima età adulta. Il peggioramento dell’obesità espone questi pazienti a gravi complicazioni. L’obesità grave e i disturbi alimentari hanno un impatto importante sulla qualità della vita della persona ma anche della famiglia e dei caregiver. La gestione clinica è complessa e richiede una gestione completa, specializzata e multidisciplinare. Ma i consueti approcci allo stile di vita hanno finora mostrato risultati deludenti, analogamente alla chirurgia bariatrica che porta ad un recupero di peso più frequente in situazione di obesità monogenica, giustificando nuovi approcci.
In questo contesto, valutare la risposta al trattamento nella particolare condizione di obesità monogenica è cruciale per proporre opzioni terapeutiche il più presto possibile per limitare l’evoluzione del peso e le sue complicanze.
Le terapie innovative basate sul GLP-1 (peptide 1 simile al glucagone) sono recentemente emerse come un'opzione promettente per il trattamento dell'obesità e delle sue complicanze. Questo è il caso di Semaglutide 2,4 mg/settimana (WEGOVY®), sviluppato da Novo Nordisk. Tuttavia, mancano dati per confermare che semaglutide potrebbe essere efficace anche nell’obesità monogenica.
L'ipotesi in questo studio è che il trattamento con Semaglutide 2,4 mg/settimana (WEGOVY®) potrebbe essere altrettanto efficace nell'obesità monogenica quanto nell'obesità comune.
Questo studio è uno studio multicentrico che coinvolge i più grandi Centri Specializzati per l'Obesità (CSO) francesi (tra cui il centro di coordinamento APHP) Tutti i pazienti adulti con diagnosi genetica di obesità ai quali viene proposto Wegovy, come parte del programma di accesso precoce e/o di WEGOVY® commercializzazione, o per i quali Wegovy è già stato avviato, verrà proposto di partecipare allo studio. Ciò include anche qualsiasi paziente che abbia iniziato il trattamento e lo abbia già interrotto, per qualsiasi motivo.
Dopo che l'informazione è stata fatta, il paziente o il tutore comunica al medico la sua non opposizione orale allo studio che viene registrata nella cartella clinica.
Questo studio trarrà vantaggio dalla pre-marketing, dall'autorizzazione all'accesso anticipato e/o dalla commercializzazione di WEGOVY in Francia per avviare un follow-up longitudinale di pazienti con obesità monogenica trattati con Semaglutide.
I pazienti già trattati con semaglutide al momento dell'inizio dello studio (ad es. pazienti che hanno iniziato il trattamento nel programma di accesso anticipato) saranno inclusi e seguiti, mentre l'inclusione e il follow-up prospettico dei pazienti appena trattati inizieranno solo quando Semaglutide sarà ufficialmente disponibile.
Lo scopo del progetto ObGeSema è quello di creare una coorte composta da pazienti (1) che hanno già iniziato un trattamento e (2) recentemente trattati con Semaglutide in 14 Centri Specializzati per l'Obesità (CSO) e descrivere la loro evoluzione nel corso di un follow-up di 4 anni. .
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Numero di telefono: +33(0)142175771
- Email: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Sarra POCHON
- Numero di telefono: +33(0)142167574
- Email: sarra.pochon@aphp.fr
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75013
- Non ancora reclutamento
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
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Contatto:
- Emilie GUILLON
- Email: emilie.guillon-ext@aphp.fr
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Contatto:
- Sarra POCHON
- Numero di telefono: +33(1)42167574
- Email: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
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Contatto:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Numero di telefono: +33(0)142175771
-
Investigatore principale:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti (≥18 anni) che hanno già iniziato un trattamento con SEMAGLUTIDE (WEGOVY®) o con la decisione del medico di iniziare il trattamento nella terapia standard nel prossimo futuro. Verrà proposta la partecipazione a tutti i pazienti che hanno iniziato un trattamento, compresi quelli che avevano già interrotto il trattamento al momento dell'inizio dello studio.
- Conferma dell'obesità monogenica, come praticata nella routine clinica, mediante la presenza di una variante patogena o probabilmente patogena in un gene con la via leptina-melanocortina descritta nel PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /generique-obesites-de-causes-rares)
- Pazienti debitamente informati e che non si oppongono alla partecipazione allo studio
- Pazienti affiliati ad un regime di previdenza sociale o all'Assistenza Medica Statale (AME).
Criteri di esclusione:
- Donne incinte e che allattano
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Lasso di tempo: From baseline (T0) to T12
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
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From baseline (T0) to T12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Riduzione del peso corporeo pari o superiore al 5%
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 6 e/o 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione del peso corporeo pari o superiore al 5%(numero di soggetti con una % di variazioni di peso corporeo > -5%)X100/numero del totale dei soggetti
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Dal basale (T0) a 6 e/o 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Cambiamento nel punteggio della fame
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Numero e percentuale di soggetti con variazione del punteggio della Fame
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Dal basale (T0) a 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Cambiamento nel comportamento alimentare misurato dal questionario Food Craving
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 12 mesi
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Numero e percentuale di soggetti con variazione nella scala del desiderio di cibo
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Dal basale (T0) a 12 mesi
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Cambiamento nel comportamento alimentare misurato dalla Binge Eating Scale (BES)
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 12 mesi
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Numero e percentuale di soggetti con variazione nella Binge Eating Scale (BES)
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Dal basale (T0) a 12 mesi
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Cambiamento nel comportamento alimentare misurato dal questionario olandese sul comportamento alimentare (DEBQ)
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 12 mesi
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Numero e percentuale di soggetti con cambiamenti nel questionario olandese sul comportamento alimentare (DEBQ)
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Dal basale (T0) a 12 mesi
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Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale (T0) a 6 e/o 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
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Dal basale (T0) a 6 e/o 12 e/o 24 e/o 36 e/o 48 e/o 60 mesi
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Lasso di tempo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Direttore dello studio: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Altro identificatore: ANSM)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
I dati sono disponibili su richiesta ragionevole. Le procedure svolte presso l'Autorità francese per la privacy (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) non prevedono la trasmissione del database, né lo prevedono i documenti informativi e di consenso firmati dai pazienti.
Può comunque essere presa in considerazione la consultazione da parte del comitato di redazione o dei ricercatori interessati dei dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati nell'articolo dopo la deidentificazione, previa determinazione dei termini e delle condizioni di tale consultazione e nel rispetto della normativa applicabile.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- ICF
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