Ocena w praktyce leczenia WEGOVY (semaglutydem) u dorosłych z otyłością monogenową (ObGeSema) (ObGeSema)
Wieloośrodkowa kohorta farmakoepidemiologiczna zajmująca się rzeczywistym stosowaniem WEGOVY (semaglutydu) u otyłych pacjentów z otyłością monogenową
Rzadkie genetyczne formy otyłości, tzw. otyłość monogenowa, są powiązane ze zmianami w bilansie energetycznym obejmującymi szlaki podwzgórzowe.
We francuskim Narodowym Protokole Diagnostyki i Opieki (PNDS) opisano ponad 60 genów kodujących białka zlokalizowane w podwzgórzowym szlaku leptyny/melanokortyny.
Naturalny przebieg otyłości monogenowej charakteryzuje się wczesnym początkiem w dzieciństwie, ze znacznym wzrostem masy ciała w okresie dojrzewania i wczesnej dorosłości. Pogłębianie się otyłości naraża tych pacjentów na poważne powikłania.
Ciężka otyłość i zaburzenia odżywiania mają ogromny wpływ na jakość życia danej osoby, ale także rodziny i opiekunów. Postępowanie kliniczne jest złożone i wymaga kompleksowego, specjalistycznego i wielodyscyplinarnego zarządzania. Jednak dotychczasowe podejście do stylu życia przyniosło jak dotąd rozczarowujące wyniki, podobnie jak chirurgia bariatryczna, która prowadzi do częstszego odzyskiwania masy ciała w przypadku otyłości monogenowej, co uzasadnia nowe podejście.
W tym kontekście ocena odpowiedzi na leczenie w konkretnym przypadku otyłości monogenowej ma kluczowe znaczenie w celu jak najwcześniejszego zaproponowania opcji terapeutycznych w celu ograniczenia zmiany masy ciała i jej powikłań.
Innowacyjne terapie oparte na GLP-1 (glukagonopodobny peptyd 1) stały się ostatnio obiecującą opcją w leczeniu otyłości i jej powikłań. Tak jest w przypadku Semaglutide 2,4 mg/tydzień (WEGOVY®), opracowanego przez firmę Novo Nordisk. Brakuje jednak danych potwierdzających skuteczność semaglutydu także w leczeniu otyłości monogenowej.
Hipoteza w tym badaniu jest taka, że leczenie Semaglutydem w dawce 2,4 mg/tydzień (WEGOVY®) może być równie skuteczne w przypadku otyłości monogenowej, jak w przypadku otyłości zwykłej.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Rzadkie genetyczne formy otyłości, tzw. otyłość monogenowa, są powiązane ze zmianami w bilansie energetycznym obejmującymi szlaki podwzgórzowe. We francuskim Narodowym Protokole Diagnostyki i Opieki (PNDS) opisano ponad 60 genów kodujących białka zlokalizowane w podwzgórzowym szlaku leptyny/melanokortyny.
Naturalny przebieg otyłości monogenowej charakteryzuje się wczesnym początkiem w dzieciństwie, ze znacznym wzrostem masy ciała w okresie dojrzewania i wczesnej dorosłości. Pogłębianie się otyłości naraża tych pacjentów na poważne powikłania. Ciężka otyłość i zaburzenia odżywiania mają ogromny wpływ na jakość życia danej osoby, ale także rodziny i opiekunów. Postępowanie kliniczne jest złożone i wymaga kompleksowego, specjalistycznego i wielodyscyplinarnego zarządzania. Jednak dotychczasowe podejście do stylu życia przyniosło jak dotąd rozczarowujące wyniki, podobnie jak chirurgia bariatryczna, która prowadzi do częstszego odzyskiwania masy ciała w przypadku otyłości monogenowej, co uzasadnia nowe podejście.
W tym kontekście ocena odpowiedzi na leczenie w konkretnym przypadku otyłości monogenowej ma kluczowe znaczenie w celu jak najwcześniejszego zaproponowania opcji terapeutycznych w celu ograniczenia zmiany masy ciała i jej powikłań.
Innowacyjne terapie oparte na GLP-1 (glukagonopodobny peptyd 1) stały się ostatnio obiecującą opcją w leczeniu otyłości i jej powikłań. Tak jest w przypadku Semaglutide 2,4 mg/tydzień (WEGOVY®), opracowanego przez firmę Novo Nordisk. Brakuje jednak danych potwierdzających skuteczność semaglutydu także w leczeniu otyłości monogenowej.
Hipoteza w tym badaniu jest taka, że leczenie Semaglutydem w dawce 2,4 mg/tydzień (WEGOVY®) może być równie skuteczne w przypadku otyłości monogenowej, jak w przypadku otyłości zwykłej.
Niniejsze badanie jest badaniem wieloośrodkowym, w którym biorą udział największe francuskie specjalistyczne ośrodki leczenia otyłości (CSO) (wśród których znajduje się ośrodek koordynujący APHP). Wszyscy dorośli pacjenci z genetyczną diagnozą otyłości, którym proponuje się Wegovy w ramach programu wczesnego dostępu WEGOVY® i/lub komercjalizacji lub dla których uruchomiono już Wegovy, zostanie zaproponowany udział w badaniu. Dotyczy to również każdego pacjenta, który rozpoczął leczenie i przerwał je z dowolnego powodu.
Po dokonaniu informacji pacjent lub opiekun zgłasza lekarzowi ustny sprzeciw wobec badania, który odnotowuje się w dokumentacji medycznej.
W badaniu tym wykorzystana zostanie faza poprzedzająca wprowadzenie do obrotu, autoryzacja wczesnego dostępu i/lub komercjalizacja WEGOVY we Francji w celu ustalenia długoterminowej obserwacji pacjentów z otyłością monogenową otrzymujących Semaglutyd.
Pacjenci już leczeni semaglutydem w momencie rozpoczęcia badania (tj. pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w programie wczesnego dostępu) zostaną włączeni i objęci obserwacją, natomiast włączenie i potencjalna obserwacja nowo leczonych pacjentów rozpoczną się dopiero po oficjalnym udostępnieniu semaglutydu.
Celem projektu ObGeSema jest utworzenie kohorty składającej się z pacjentów (1) którzy już rozpoczęli leczenie i (2) nowo leczonych Semaglutydem w 14 wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia otyłości (CSO) oraz opisanie ich ewolucji w ciągu 4 lat obserwacji .
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Numer telefonu: +33(0)142175771
- E-mail: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Sarra POCHON
- Numer telefonu: +33(0)142167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
-
Kontakt:
- Emilie GUILLON
- E-mail: emilie.guillon-ext@aphp.fr
-
Kontakt:
- Sarra POCHON
- Numer telefonu: +33(1)42167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, Francja, 75013
- Rekrutacyjny
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
-
Kontakt:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Numer telefonu: +33(0)142175771
-
Główny śledczy:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli Pacjenci (≥18 lat) rozpoczynający już leczenie SEMAGLUTIDEM (WEGOVY®) lub posiadający decyzję lekarza o rozpoczęciu w najbliższej przyszłości leczenia w ramach opieki standardowej. Do udziału w badaniu zostaną zaproszeni wszyscy pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie, łącznie z tymi, którzy przerwali już leczenie w momencie rozpoczęcia badania.
- Potwierdzenie otyłości monogenowej, praktykowanej w praktyce klinicznej, na podstawie obecności patogennego lub prawdopodobnie patogennego wariantu w genie ze szlakiem leptyna-melanokortyna opisanym w PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /generique-obesites-de-causes-rares)
- Pacjenci należycie poinformowani i nie zgłaszający sprzeciwu wobec udziału w badaniu
- Pacjenci objęci systemem zabezpieczenia społecznego lub Państwową Pomocą Medyczną (AME).
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży i karmiące piersią
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Ramy czasowe: From baseline (T0) to T12
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
|
From baseline (T0) to T12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Redukcja masy ciała równa lub większa niż 5%
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 6 i/lub 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli redukcję masy ciała równą lub większą niż 5% (liczba pacjentów, u których % zmian masy ciała > -5%) X100/liczba wszystkich pacjentów
|
Od wartości początkowej (T0) do 6 i/lub 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
|
Zmiana wyniku głodu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
Liczba i procent badanych ze zmianą w punktacji głodu
|
Od wartości początkowej (T0) do 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
|
Zmiana zachowań żywieniowych mierzona kwestionariuszem głodu żywnościowego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
Liczba i odsetek osób, u których wystąpiła zmiana w skali głodu żywnościowego
|
Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
|
Zmiana zachowań żywieniowych mierzona skalą objadania się (BES)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
Liczba i odsetek osób ze zmianą w Skali Objadania się (BES)
|
Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
|
Zmiana zachowań żywieniowych mierzona holenderskim kwestionariuszem zachowań żywieniowych (DEBQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
Liczba i odsetek osób, u których wystąpiły zmiany w holenderskim kwestionariuszu zachowań żywieniowych (DEBQ)
|
Od wartości początkowej (T0) do 12 miesięcy
|
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (T0) do 6 i/lub 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
Od wartości początkowej (T0) do 6 i/lub 12 i/lub 24 i/lub 36 i/lub 48 i/lub 60 miesięcy
|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Ramy czasowe: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Dyrektor Studium: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Inny identyfikator: ANSM)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Dane są dostępne na uzasadnioną prośbę. Procedury przeprowadzone we francuskim urzędzie ds. ochrony danych osobowych (CNIL, Commission Nationale de l'informatique et des libertés) nie przewidują przesyłania bazy danych, podobnie jak dokumenty informacyjne i zgody podpisane przez pacjentów.
Można jednak rozważyć konsultację przez redakcję lub zainteresowanych badaczy danych poszczególnych uczestników, leżących u podstaw wyników przedstawionych w artykule, po deidentyfikacji, pod warunkiem wcześniejszego ustalenia warunków takich konsultacji i przestrzegania obowiązujących przepisów.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .